公司股价表现与市场评级 - 公司股票在2025年累计涨幅高达253%，是当年美股表现最好的20只股票之一，涨幅超过英伟达和美光 [1] - Piper Sandler维持对公司“增持”评级，并将目标价从70美元上调至100美元，较当前64.560美元的收盘价意味着55%的潜在涨幅 [1] - 尽管长期涨幅巨大，但公司股价年内迄今下跌近3%，大幅跑输标普500指数 [1] - 摩根士丹利维持“持有”评级，但将目标价从48美元大幅上调至81美元 [5] 公司业务与核心平台 - 公司是一家总部位于美国加州的生物制药公司，核心研发方向是基于RNA干扰技术开发治疗多种重大疾病的新疗法 [2] - 公司专注于开发“基因沉默”类药物，通过靶向特定基因来治疗疾病，拥有自主的RNAi平台和多个处于不同临床阶段的候选药物 [2] - 随着首款药物Redemplo获批上市，公司已从纯粹的临床研发企业转型为研发与商业并进的生物制药企业 [2] 核心产品Redemplo (plozasiran) - Redemplo是一款基于RNA干扰技术的首创或领先的siRNA疗法，已获得美国FDA批准用于治疗成人家族性乳糜微粒血症 [3] - 该药物也获得了加拿大卫生部的批准，在北美市场取得重大监管认可 [3] - Redemplo是一种针对APOC3基因的siRNA药物，旨在通过抑制apoC-III蛋白生产来显著降低血液甘油三酯水平 [3] - 该药物是首个也是唯一一个获批用于治疗此罕见病的siRNA疗法，标志着公司向商业化成功转型 [4] 产品商业化前景与销售预测 - Piper Sandler分析师预计，Redemplo在2025年第四季度于美国FCS市场的销售额至少为62.5万美元，2026年将大幅增长至约1230万美元 [4] - 该预期可能偏保守，因Redemplo具有更高效能、每季度注射的方案，且比竞品Ionis的Tryngolza每年便宜6万美元 [5] - 摩根士丹利研究数据显示，若Redemplo在严重高甘油三酯血症或更广泛的血脂异常领域获批，其全球峰值销售额可能超过20亿美元 [6] - 有行业研究机构预计，到2031年或更远时期，该药物的销售额潜力将远高于仅靠FCS适应症的规模 [6] 产品研发管线与未来催化剂 - Piper Sandler对公司在2026年第三季度公布Redemplo针对严重高甘油三酯血症的三期临床试验数据非常有信心，认为这可能推动其在2027年实现标签扩展 [5] - 摩根士丹利指出，早期ARO-INHBE和ARO-ALK7单药治疗的临床数据验证了减少脂肪的目标，展示了在长期肥胖症治疗领域的潜力，可能成为额外的价值扩张驱动力 [5]