舶望制药与诺华合作升级 - 舶望制药授予诺华两款早研阶段分子中国以外权益选择权 用于治疗重度高甘油三酯血症和混合型血脂异常 并授予BW-00112产品的优先谈判权 该产品处于美中II期临床试验阶段 [1] - 授予另一款临床前siRNA候选药物独家中国以外许可 包含美中分享损益的互惠选择权 预计2026年启动I期临床试验 [1] - 获得1.6亿美元预付款 潜在里程碑和期权付款及分级特许权使用费 总潜在里程碑价值达52亿美元 诺华意向参与舶望制药下轮股权融资 [1] 诺华siRNA领域布局战略 - 诺华加速通过BD布局siRNA疗法领域 反映全球RNAi赛道热度攀升 目前全球有7款siRNA药物上市 适应症从罕见病向高血脂症 乙肝 肥胖等慢性病拓展 [2] - 2019年斥资97亿美元收购The Medicines Co 获得降脂药物Inclisiran 该药物2025年上半年收入5.55亿美元 同比增长66% 预计全年销售额突破10亿美元 [4] - 2025年9月与Arrowhead Pharmaceuticals就ARO-SNCA达成协议 涉及2亿美元预付款和高达20亿美元潜在里程碑付款 [5] 舶望制药与诺华合作历程 - 2024年初双方达成两项独家许可合作 舶望制药获得1.85亿美元预付款 潜在价值41.65亿美元 [3] - 涉及授权一项I期临床心血管项目全球许可 以及至多2个靶点化合物潜在许可选择 和一项I/IIa期临床心血管管线大中华区以外权益 [3] - 两次合作潜在总价值超93亿美元 深化siRNA及心血管治疗领域绑定 [3] RNAi疗法市场前景 - 全球RNAi疗法市场规模从2018年1200万美元增至2020年3.62亿美元 年复合增长率449.2% 预计2030年达251.95亿美元 [7] - siRNA药物相比传统药物具有开发周期短 靶向性好等优点 有望成为第三大药物类型 [7] - 常见病及肿瘤学应用预计占市场规模54% [7] 中国企业siRNA领域进展 - 2023年起中国企业异军突起 全球13起交易中中美企业转让方各6起 随后中国企业交易数量持续占优 [8] - 2024年中国企业siRNA管线BD出海成果显著 包括瑞博生物20亿美元合作 舶望制药41.65亿美元合作 靖因药业0.95亿美元首付款合作 [8] - 中国企业突破海外垄断的核心底层技术 完成对跨国药企授权 实现从自主研发到全球输出的跨越 [10] siRNA技术挑战与产业链支持 - siRNA技术面临标靶递送挑战 需开发脂质体纳米颗粒 GalNAc等载体 以及免疫原性 脱靶效应 稳定性差等副作用问题 [8] - 赛多利斯收购诺华赛色谱工艺设备部门 为小核酸与多肽药物研发提供技术支持 多肽与小核酸市场保持高双位数增速 [10] - 生物分子药物呈现多样化发展趋势 产业链各方为技术研发与产业落地提供支持 [9] 中国企业国际化挑战 - 面临各国法规执行与监管检查适配度差异 尽管中国GMP与欧盟文本差距缩小 但执行层面仍存在实践差异 [11] - 临床试验标准存在地区差异 美国等市场要求更严格 罕见病药物出口面临患者招募难题 [11] - 合作模式选择复杂 直接授权需应对商业谈判与法律条款 NewCo模式需平衡收益与风险 需专业团队支持 [11]

小核酸药物技术优势 - 小核酸药物具有可成药靶点多、药效强、安全性好、给药频率低的优势 适应症领域广泛 是全球范围极具发展潜力的前沿医药领域之一[1][3] - RNA干扰技术通过"基因沉默"效应治疗因基因变异引起的疾病 2006年相关科学家已获得诺贝尔生理学或医学奖[1] - 小核酸药物从立项到临床III期的成功率约为60% 远高于传统小分子药物和靶向类药物的成功率[6] 心血管疾病治疗应用 - 小核酸药物靶向引起心血管疾病的蛋白 在高血压、高血脂症、高甘油三酯血症及罕见心脏病治疗中展现巨大潜力[3] - 药物有望将心血管疾病治疗关口前移至预防阶段 开发出更多"心脏病疫苗"[3] - 诺华英克司兰(inclisiran)在中国获批 仅需半年注射一针实现血脂控制[4] - 礼来lepodisiran仅需注射一针可将患者Lp(a)水平降低94% 效果持续至少半年[4] - 罗氏Zilebesiran两次皮下注射即可维持一年降压效果 已进入关键中期临床[5] - Alnylam的vutrisiran每三个月注射一次 使ATTR-CM患者心血管事件相关死亡风险减少三分之一[5] 行业合作与交易动态 - 诺华与舶望制药签署高达52亿美元授权协议 包括1.6亿美元预付款 获得多款RNAi在研药物中国以外销售权益[1] - 舶望制药BW-00112用于治疗严重高甘油三酯血症的中期临床正在进行中[1] - 礼来与Dicerna签署价值超过30亿美元协议 共同开发RNAi疗法[4] - 罗氏与Alnylam达成合作 共同开发并商业化高血压RNAi疗法Zilebesiran[5] 专家观点与行业前景 - 心血管疾病治疗正加速迈向小核酸药物时代 行业面临重大变革[1][6] - 专家认为小干扰RNA药物是未来发展方向 但长期临床获益仍需进一步观察 需验证风险事件是否降低[7]