临床试验授权与启动 - 公司宣布其AX-0810的临床试验申请已获得荷兰中央人类研究委员会的授权，可在健康志愿者中启动一期研究 [1] - 凭借该授权，公司获准在荷兰开始一期研究的给药阶段 [2] - 该一期研究将评估安全性、耐受性、药代动力学，并通过生物标志物评估药效学以确立靶点参与的概念验证 [2] 研发项目AX-0810 - AX-0810是公司领先的研究性编辑寡核苷酸，靶向NTCP，旨在治疗原发性硬化性胆管炎和胆道闭锁等胆汁淤积性疾病 [1] - AX-0810是一种首创的研究性RNA编辑寡核苷酸，利用内源性ADAR酶选择性调节NTCP功能，旨在减少肝脏中有毒胆汁酸的积聚 [6] - 该分子是公司Axiomer™ RNA编辑研发管线中首个进入临床开发阶段的项目 [6] 投资者活动安排 - 公司将举办一场虚拟投资者与分析师大会议，主题为“AX-0810进入临床：建立安全性、药代动力学及靶点参与概念验证的生物标志物路线图” [2] - 该活动定于2025年11月3日美国东部时间上午10点开始，将由公司管理层和关键意见领袖Henkjan J Verkade教授进行演讲 [2] - 活动形式为网络直播演示以及与覆盖该公司的分析师和管理层的问答环节 [8] 技术平台Axiomer - 公司正在开创名为Axiomer的下一代RNA碱基编辑技术，该技术有潜力为多种疾病产生一类新的药物 [9] - Axiomer技术利用人体细胞中存在的ADAR分子机制，以高度特异性和靶向性的方式进行RNA单核苷酸编辑 [9] - 该平台旨在通过将腺苷编辑为肌苷来纠正致病突变、调节蛋白质表达或改变蛋白质功能 [9] 公司背景与管线 - 公司致力于通过基于其专有Axiomer™ RNA编辑技术平台的变革性RNA疗法来改变生活 [1] - 公司专注于为未满足需求的罕见病和常见病创造一类新的药物 [10] - 公司正在基于其独特的专有RNA修复平台技术扩展其研发管线 [10]

公司动态 - ProQR Therapeutics宣布2025年6月3日15:30 CEST在荷兰阿姆斯特丹举行年度股东大会(AGM) [1] - 会议相关文件可在公司官网"Investors & Media"栏目及SEC网站获取 [2] Axiomer™技术平台 - Axiomer™是一种下一代RNA碱基编辑技术 通过EONs(编辑寡核苷酸)介导单核苷酸变化 [3] - 该技术利用人体细胞内的ADAR酶 将RNA中的腺苷(A)转化为肌苷(I) 最终翻译为鸟苷(G) [3] - 可修复致病突变RNA 调节蛋白表达或改变蛋白功能 用于治疗疾病 [3][4] 公司战略 - ProQR专注于开发变革性RNA疗法 针对罕见病和常见病领域未满足的医疗需求 [4] - 基于专有RNA修复平台技术 持续扩展研发管线 [4]

文章核心观点 公司宣布任命新的首席财务官和首席医疗官 支持Axiomer平台技术和RNA编辑项目管线推进 原相关高管将在过渡期后卸任 [1][2][3][4] 公司人事变动 - 公司任命Dennis Hom为首席财务官 他有超25年金融领导经验 曾筹集超45亿美元资本 执行交易总价值超570亿美元 将负责公司发展职能 [1][2] - 公司任命Cristina Lopez Lopez博士为首席医疗官 她有超20年全球转化研发领导经验 将领导临床前、转化、临床和监管活动 [1][3] - 首席财务官Jurriaan Dekkers和首席企业发展官René Beukema将卸任 过渡期间留任确保连续性 [4] 公司技术与业务 - 公司正在开创名为Axiomer™的下一代RNA碱基编辑技术 可利用人体细胞中的ADAR对RNA进行单核苷酸改变 有望为多种疾病带来新疗法 [5][7] - 公司致力于通过创造变革性RNA疗法改善生活 基于专有RNA修复平台技术拓展项目管线 [7]