文章核心观点 公司提交AX - 0810的临床试验申请，标志Axiomer RNA编辑平台和管线进入临床开发阶段，首个人体试验将评估其安全性等，预计2025年Q4出初始数据 [1][2][8] 相关目录总结 公司进展 - 公司向欧洲药品管理局提交AX - 0810的临床试验申请，拟开展1期临床试验 [1] - 若获监管批准，1期研究预计在荷兰单一地点开展，2025年Q4出初始数据 [2] AX - 0810介绍 - AX - 0810是研究性GalNac递送的RNA编辑寡核苷酸，通过靶向NTCP治疗胆汁淤积性肝病 [3] - 其作用机制是选择性调节NTCP功能，减少胆汁酸再摄取，有人类遗传学数据支持 [3] Axiomer™介绍 - Axiomer™是下一代RNA碱基编辑技术，利用人体细胞中的ADAR介导RNA单核苷酸变化 [4] - Axiomer EONs可纠正致病突变的RNA，调节蛋白表达或赋予蛋白新功能 [4] 公司介绍 - 公司致力于通过变革性RNA疗法改善生活，基于独特RNA修复平台技术拓展管线 [5]

公司动态 - ProQR Therapeutics宣布2025年6月3日15:30 CEST在荷兰阿姆斯特丹举行年度股东大会(AGM) [1] - 会议相关文件可在公司官网"Investors & Media"栏目及SEC网站获取 [2] Axiomer™技术平台 - Axiomer™是一种下一代RNA碱基编辑技术 通过EONs(编辑寡核苷酸)介导单核苷酸变化 [3] - 该技术利用人体细胞内的ADAR酶 将RNA中的腺苷(A)转化为肌苷(I) 最终翻译为鸟苷(G) [3] - 可修复致病突变RNA 调节蛋白表达或改变蛋白功能 用于治疗疾病 [3][4] 公司战略 - ProQR专注于开发变革性RNA疗法 针对罕见病和常见病领域未满足的医疗需求 [4] - 基于专有RNA修复平台技术 持续扩展研发管线 [4]

文章核心观点 公司宣布任命新的首席财务官和首席医疗官 支持Axiomer平台技术和RNA编辑项目管线推进 原相关高管将在过渡期后卸任 [1][2][3][4] 公司人事变动 - 公司任命Dennis Hom为首席财务官 他有超25年金融领导经验 曾筹集超45亿美元资本 执行交易总价值超570亿美元 将负责公司发展职能 [1][2] - 公司任命Cristina Lopez Lopez博士为首席医疗官 她有超20年全球转化研发领导经验 将领导临床前、转化、临床和监管活动 [1][3] - 首席财务官Jurriaan Dekkers和首席企业发展官René Beukema将卸任 过渡期间留任确保连续性 [4] 公司技术与业务 - 公司正在开创名为Axiomer™的下一代RNA碱基编辑技术 可利用人体细胞中的ADAR对RNA进行单核苷酸改变 有望为多种疾病带来新疗法 [5][7] - 公司致力于通过创造变革性RNA疗法改善生活 基于专有RNA修复平台技术拓展项目管线 [7]