临床试验授权与启动 - 欧洲药品管理局（EMA）集中审查程序下的临床试验申请（CTA）已获得荷兰人类研究中央委员会（CCMO）授权，允许公司启动AX-0810在健康志愿者中的1期研究 [1] - 该1期研究将在荷兰进行，旨在评估AX-0810的安全性、耐受性、药代动力学（PK）以及通过生物标志物评估的药效学（PD），以建立靶点参与的概念验证 [2] 产品管线与候选药物 - AX-0810是公司领先的研究性编辑寡核苷酸（EON），靶向NTCP，用于治疗原发性硬化性胆管炎和胆道闭锁等胆汁淤积性疾病 [1] - AX-0810是一种首创的研究性RNA编辑寡核苷酸，利用人体内源性ADAR酶选择性调节NTCP功能，旨在减少肝脏中有毒胆汁酸的积累 [5] - AX-0810是公司Axiomer™ RNA编辑管线中首个进入临床开发的项目 [5] 投资者关系活动 - 公司将举办一场虚拟投资者和分析师活动，主题为“AX-0810进入临床：建立安全性、药代动力学和靶点参与概念验证的生物标志物路线图” [2] - 该活动定于2025年11月3日美国东部时间上午10点开始，将由公司管理层和关键意见领袖Henkjan J Verkade教授进行演讲 [2] 技术平台 - Axiomer™是公司开创的下一代RNA碱基编辑技术平台，其编辑寡核苷酸（EONs）可利用人体细胞中存在的ADAR分子机制，以高度特异性和靶向性的方式介导RNA的单核苷酸变化 [6][7] - Axiomer™ EONs旨在引导内源性表达的ADARs将RNA中的腺苷（A）转化为肌苷（I），从而将带有致病突变的RNA纠正回正常RNA，或调节蛋白质功能 [7]

公司近期动态 - ProQR Therapeutics NV将参加于2025年7月29日至31日在美国波士顿举行的RNA编辑峰会 [1] - 公司首席科学官Gerard Platenburg将在峰会上发表演讲，演讲时间为2025年7月31日下午3:45 ET [8] - 演讲材料将在公司网站的"Publications and Presentations"部分提供 [3] 研发进展与里程碑 - 公司近期达成一项关键里程碑，即针对胆汁淤积性疾病靶向NTCP的AX-0810项目已提交临床试验申请（CTA）[2] - 演讲将展示在中枢神经系统（CNS）领域的临床前非人灵长类动物（NHP）数据 [2] - 演讲将重点介绍针对MECP2的Rett综合征项目，展示Axiomer技术治疗严重神经发育疾病的潜力 [2] 技术平台与管线 - Axiomer™是公司专有的下一代RNA碱基编辑技术平台，旨在利用人体细胞中固有的ADAR分子机制 [4] - Axiomer技术通过"编辑寡核苷酸"介导RNA单核苷酸变化，将腺苷（A）转化为肌苷（I），肌苷在翻译时被读作鸟苷（G）[4] - 该技术平台具有纠正致病突变、调节蛋白表达或改变蛋白质功能以治疗疾病的潜力 [4] - 公司专注于为未满足医疗需求的罕见病和常见病开发新型RNA疗法 [5] 演讲核心内容 - 演讲标题为"通过探索新型编辑技术及靶向多重突变来突破治疗常见病的壁垒，开创罕见病之外的RNA修饰新领域" [8] - 演讲将提供基于临床前长期和多剂量NHP数据的Axiomer技术在中枢神经系统应用潜力的最新信息 [8] - 演讲将概述Axiomer技术在中枢神经系统和肝脏领域的治疗应用 [8]

文章核心观点 公司提交AX - 0810的临床试验申请，标志Axiomer RNA编辑平台和管线进入临床开发阶段，首个人体试验将评估其安全性等，预计2025年Q4出初始数据 [1][2][8] 相关目录总结 公司进展 - 公司向欧洲药品管理局提交AX - 0810的临床试验申请，拟开展1期临床试验 [1] - 若获监管批准，1期研究预计在荷兰单一地点开展，2025年Q4出初始数据 [2] AX - 0810介绍 - AX - 0810是研究性GalNac递送的RNA编辑寡核苷酸，通过靶向NTCP治疗胆汁淤积性肝病 [3] - 其作用机制是选择性调节NTCP功能，减少胆汁酸再摄取，有人类遗传学数据支持 [3] Axiomer™介绍 - Axiomer™是下一代RNA碱基编辑技术，利用人体细胞中的ADAR介导RNA单核苷酸变化 [4] - Axiomer EONs可纠正致病突变的RNA，调节蛋白表达或赋予蛋白新功能 [4] 公司介绍 - 公司致力于通过变革性RNA疗法改善生活，基于独特RNA修复平台技术拓展管线 [5]

公司动态 - ProQR Therapeutics宣布2025年6月3日15:30 CEST在荷兰阿姆斯特丹举行年度股东大会(AGM) [1] - 会议相关文件可在公司官网"Investors & Media"栏目及SEC网站获取 [2] Axiomer™技术平台 - Axiomer™是一种下一代RNA碱基编辑技术 通过EONs(编辑寡核苷酸)介导单核苷酸变化 [3] - 该技术利用人体细胞内的ADAR酶 将RNA中的腺苷(A)转化为肌苷(I) 最终翻译为鸟苷(G) [3] - 可修复致病突变RNA 调节蛋白表达或改变蛋白功能 用于治疗疾病 [3][4] 公司战略 - ProQR专注于开发变革性RNA疗法 针对罕见病和常见病领域未满足的医疗需求 [4] - 基于专有RNA修复平台技术 持续扩展研发管线 [4]

文章核心观点 公司宣布任命新的首席财务官和首席医疗官 支持Axiomer平台技术和RNA编辑项目管线推进 原相关高管将在过渡期后卸任 [1][2][3][4] 公司人事变动 - 公司任命Dennis Hom为首席财务官 他有超25年金融领导经验 曾筹集超45亿美元资本 执行交易总价值超570亿美元 将负责公司发展职能 [1][2] - 公司任命Cristina Lopez Lopez博士为首席医疗官 她有超20年全球转化研发领导经验 将领导临床前、转化、临床和监管活动 [1][3] - 首席财务官Jurriaan Dekkers和首席企业发展官René Beukema将卸任 过渡期间留任确保连续性 [4] 公司技术与业务 - 公司正在开创名为Axiomer™的下一代RNA碱基编辑技术 可利用人体细胞中的ADAR对RNA进行单核苷酸改变 有望为多种疾病带来新疗法 [5][7] - 公司致力于通过创造变革性RNA疗法改善生活 基于专有RNA修复平台技术拓展项目管线 [7]