临床试验与研发进展 - AX-0810的临床试验已获得CTA授权，计划在2025年开始进行第一阶段临床试验，以建立安全性、药代动力学和靶向参与的生物标志物[21] - AX-0810的临床验证显示出良好的安全性和有效性初步迹象，超过50%的RNA编辑效果在中枢神经系统和肝脏中得到证实[11] - AX-0810的主要目标是评估其安全性、耐受性和药代动力学，预计在2025年底前获得Cohort 1的安全性和药代动力学数据[108] - AX-0810预计将导致血浆总胆汁酸(TBA)水平的2倍变化，这在患者群体中被认为是有意义的[115] - AX-0810的所有队列的安全性、耐受性和药代动力学数据预计在2026年上半年获得[131] 市场需求与用户数据 - 针对胆汁淤积疾病的AX-0810，预计在2025年第四季度将发布初步临床数据[8] - 胆汁淤积疾病的高未满足医疗需求，尤其是原发性硬化性胆管炎（约80,000名患者）和先天性胆道闭锁（约20,000名患者），目前均无批准的治疗方案[24][38] - 儿童原发性胆汁性肝硬化（PSC）年发病率为每10万人中0.2例，成人为1例[50] - 约60-80%的胆道闭锁患者在接受Kasai手术后仍需肝移植[53] - 胆道闭锁占所有儿童肝移植的约45%[56] 财务状况 - 截至2025年第二季度，公司现金及现金等价物为1.198亿欧元，预计可支持多个项目的临床结果[18] - 截至2025年第二季度，公司现金及现金等价物为1.198亿欧元，预计将支持多个项目的临床结果[136] 合作与战略 - 公司与Eli Lilly的合作伙伴关系扩展至10个目标，合作价值约为39亿美元[11] - 公司与Eli Lilly及Rett Syndrome Research Trust建立了战略合作伙伴关系，以加速开发并为患者创造有意义的价值[135] 新技术与产品 - AX-0810通过调节NTCP通道，旨在降低肝细胞中的胆汁酸浓度，从而减轻炎症和纤维化[36] - NTCP是介导胆汁酸从血液进入肝脏的关键转运蛋白，减少其介导的胆汁酸摄取可能有助于减轻肝细胞压力和死亡[102] - AX-0810预计将使结合胆汁酸在血浆中的水平上升，而对非结合胆汁酸的水平变化有限[118] 未来展望 - AX-0810的设计为疾病修饰治疗，旨在预防或延缓肝硬化、器官衰竭和移植[36] - 计划在健康志愿者队列完成后，纳入患者队列进行后续研究[131] - 通过TUDCA挑战，预计AX-0810将使TUDCA的血浆清除率下降，进一步确认其效率和选择性[122]

临床试验授权与启动 - 公司宣布其AX-0810的临床试验申请已获得荷兰中央人类研究委员会的授权，可在健康志愿者中启动一期研究 [1] - 凭借该授权，公司获准在荷兰开始一期研究的给药阶段 [2] - 该一期研究将评估安全性、耐受性、药代动力学，并通过生物标志物评估药效学以确立靶点参与的概念验证 [2] 研发项目AX-0810 - AX-0810是公司领先的研究性编辑寡核苷酸，靶向NTCP，旨在治疗原发性硬化性胆管炎和胆道闭锁等胆汁淤积性疾病 [1] - AX-0810是一种首创的研究性RNA编辑寡核苷酸，利用内源性ADAR酶选择性调节NTCP功能，旨在减少肝脏中有毒胆汁酸的积聚 [6] - 该分子是公司Axiomer™ RNA编辑研发管线中首个进入临床开发阶段的项目 [6] 投资者活动安排 - 公司将举办一场虚拟投资者与分析师大会议，主题为“AX-0810进入临床：建立安全性、药代动力学及靶点参与概念验证的生物标志物路线图” [2] - 该活动定于2025年11月3日美国东部时间上午10点开始，将由公司管理层和关键意见领袖Henkjan J Verkade教授进行演讲 [2] - 活动形式为网络直播演示以及与覆盖该公司的分析师和管理层的问答环节 [8] 技术平台Axiomer - 公司正在开创名为Axiomer的下一代RNA碱基编辑技术，该技术有潜力为多种疾病产生一类新的药物 [9] - Axiomer技术利用人体细胞中存在的ADAR分子机制，以高度特异性和靶向性的方式进行RNA单核苷酸编辑 [9] - 该平台旨在通过将腺苷编辑为肌苷来纠正致病突变、调节蛋白质表达或改变蛋白质功能 [9] 公司背景与管线 - 公司致力于通过基于其专有Axiomer™ RNA编辑技术平台的变革性RNA疗法来改变生活 [1] - 公司专注于为未满足需求的罕见病和常见病创造一类新的药物 [10] - 公司正在基于其独特的专有RNA修复平台技术扩展其研发管线 [10]

公司近期活动 - 公司管理层将参加多个投资者会议，包括H C Wainwright遗传医学虚拟会议（2025年10月14-15日）、H C Wainwright肝脏疾病虚拟会议（2025年10月21-22日）以及Chardan第九届遗传医学会议（2025年10月21日）[1][5] - 在Chardan会议上，公司管理层将参与一场RNA编辑小组讨论，并举行一对一投资者会议 [5] - 演讲内容将按需提供，网络直播信息可在公司网站的“投资者与媒体”栏目下获取，存档网络直播将在演讲日期后保留约30天 [1] 核心技术平台 - 公司专注于通过其专有的Axiomer™ RNA编辑技术平台开发变革性RNA疗法 [1][3] - Axiomer是一种新一代RNA碱基编辑技术，利用人体细胞中存在的ADAR分子机制，以高度特异性和靶向性的方式进行单核苷酸编辑 [2][3] - 该技术旨在将腺苷转化为肌苷，从而纠正致病突变、调节蛋白质表达或改变蛋白质功能，以预防或治疗疾病 [2][3] 研发管线与里程碑 - 公司管线针对罕见病和常见病，旨在解决未满足的医疗需求 [3] - 关键研发里程碑包括：主导项目AX-0810治疗胆汁淤积性疾病的潜在注册路径预期，以及AX-0810的初步1期临床数据预计在2025年第四季度公布 [4] - 2025年将有多个项目发布临床更新 [4] 业务发展与合作 - 公司与礼来存在合作，合作潜在益处包括数据更新、潜在里程碑、扩大靶点选择权的行使以及选择权付款的获得 [4][6] - 公司计划有选择性地建立新的合作伙伴关系并达成未来合作 [4][6]