美国证监会拟大幅调整“小型实体”定义 - 美国证监会提出规则修正案 拟将投资顾问被视为“小型实体”的资产门槛从2500万美元大幅提高至10亿美元 [1][2] - 该提案旨在重新评估哪些顾问和公司应被真正视为小型实体 以符合监管现代化意图 [3] - 规则变更将显著扩大被定义为“小型实体”的投资顾问数量 从而可能大幅改变规则法规对其的影响方式 [1] 现行规则与行业长期诉求 - 现行规则自1982年采用 并于1998年最后一次修订 目前将管理资产不超过2500万美元的投资顾问定义为“小型” [4] - 行业参与者长期呼吁提高此门槛 投资顾问协会等机构认为 鉴于顾问向证监会注册通常需至少管理1亿美元资产 2500万美元的门槛“几乎毫无意义且违背《监管灵活性法案》的立法意图” [5][6] 提案的预期影响与目标 - 提案依据《监管灵活性法案》 该法案要求联邦机构分析并尽量减少规则制定对小型公司的潜在经济影响 [2] - 证监会主席表示 此举有助于更恰当地提升监管的有效性和效率 目标是尽量减少对小型实体的重大经济影响 [3] - 行业专家预期 新规将减少“一刀切”的假设 带来更现实的合规时间、在某些情况下减少文件要求 以及更审慎的成本效益分析 使规则本身更具比例性 [4]

投资评级 - 报告给予Sarepta Therapeutics Inc (SRPT) "买入"评级 12个月目标价为100美元 当前股价38 35美元 潜在上涨空间160 8% [8][9] 核心观点 - FDA CBER新任主任Dr Vinay Prasad的评论显示对罕见病领域监管灵活性的支持 同时强调需平衡临床严谨性 这有利于SRPT基因疗法Elevidys在杜氏肌营养不良症(DMD)市场的持续获批[1][6] - Elevidys已获完全批准用于可行走患者群体 除非出现重大安全性事件 否则该适应症大概率维持上市状态 但非行走患者群体(约占市场45%)的加速批准可能面临2027年验证数据不及预期的风险[1][2][5] - 尽管报告1例患者死亡(急性肝衰竭) 但FDA未暂停新患者给药 英国III期研究仍在继续[1][6] - 2023年下半年商业执行成为关键焦点 因一季度收益受物流动态/延迟输注等因素负面影响[1] 产品管线与估值 - 根据模型测算 若2027年后剔除非行走患者适应症 Elevidys收入减半 且不考虑其他管线 DCF估值为45美元/股[1] - 公司预计到2030年末将产生130亿美元自由现金流 并通过与ARWR协议拓展管线多样性 包括面肩肱型肌营养不良症和1型强直性肌营养不良症的早期I期数据[1] - 2024-2027年收入预测分别为19 02亿/25 95亿/35 27亿/43 42亿美元 对应EBITDA为2 56亿/(-1 03亿)/14 08亿/21 48亿美元[9] 监管动态 - 需关注2026-2027年外显子跳跃疗法Amondys 45/Vyondys 53(由CDER审查)及Elevidys在非行走患者中的验证数据[1][7] - CBER主任强调应遵守既往FDA指南和承诺 撤销完全批准需重大新发安全性事件 这为Elevidys现有适应症提供保护[6]