核心观点 - Cogent Biosciences的bezuclastinib在非晚期系统性肥大细胞增多症(NonAdvSM)患者中显示出显著的临床获益，支持公司计划在2025年底前向FDA提交上市申请[1][4] - 该药物有望成为NonAdvSM的首创疗法，填补当前治疗选择有限的空白[2] - 股价在盘前交易中上涨15.7%至8.77美元，反映市场对数据的积极反应[8] 临床数据表现 - SUMMIT试验达到主要终点：bezuclastinib组24周总症状评分(TSS)平均降低24.3分，显著优于安慰剂组的15.4分（安慰剂校正改善8.91分）[5] - 关键次要终点全部达标：87.4%治疗组患者血清类胰蛋白酶降低≥50%，对照组为0%[6] - 症状减轻与肥大细胞负荷客观指标均呈现高度统计学显著改善[3][6] 研发管线进展 - 计划2025年下半年公布PEAK试验（胃肠道间质瘤）和APEX试验（晚期系统性肥大细胞增多症）的顶线结果[7] - 详细SUMMIT试验数据将在2024年医学会议上公布[4][6] 财务状况 - 现金储备2.37亿美元，并通过SLR Capital Partners的债务融资获得额外3.5亿美元资金支持[7]

公司动态 - Blueprint Medicines宣布在2025年欧洲血液学协会(EHA2025)和欧洲过敏与临床免疫学学会(EAACI)大会上展示系统性肥大细胞增多症(SM)治疗药物AYVAKIT的长期临床数据 [1] - 数据来自PIONEER、PATHFINDER和EXPLORER临床试验，随访时间长达5年(ISM)和6.5年(晚期SM)，证实AYVAKIT的长期疗效和安全性 [2] - 公司首席医疗官表示AYVAKIT在SM治疗中展现出变革性临床效果，包括ISM的持续疾病控制和晚期SM的生存期延长 [2] 临床数据 - PIONEER三年数据显示AYVAKIT在ISM患者中具有持久的临床获益和一致的安全性，治疗相关不良事件(TRAEs)导致的停药率仅为3% [3][7] - PATHFINDER/EXPLORER数据显示AYVAKIT在晚期SM患者中带来长期生存获益，与真实世界midostaurin数据相比显示出优势 [5][7] - PRISM研究是最大规模的SM影响研究之一，显示ISM患者在身体、社交和情感方面面临重大挑战 [6][7][8] 药物特性 - AYVAKIT是首个也是唯一一个获FDA批准针对SM根本病因的治疗药物，2021年获批治疗晚期SM，2023年获批治疗ISM [14] - 该药物已在16个国家获批，在中国由基石药业销售，公司收取分层销售提成 [14] - AYVAKIT通过抑制KIT D816V突变发挥作用，该突变存在于约95%的SM病例中 [12][14] 疾病背景 - 系统性肥大细胞增多症(SM)是一种罕见疾病，主要由KIT D816V突变驱动，导致肥大细胞不受控增殖和激活 [12] - ISM占SM病例绝大多数，症状包括过敏反应、皮疹、瘙痒、腹泻、脑雾、疲劳和骨痛，严重影响生活质量 [12] - 晚期SM包括侵袭性SM(ASM)、SM伴相关血液肿瘤(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)，与器官损伤和生存率低相关 [13] 学术展示 - 在EHA2025大会上进行1场口头报告和2场快速报告，内容包括修订版突变调整风险评分(MARS-R)和血液蛋白质组学分析 [9][15] - EAACI 2025大会上展示PRISM调查结果，揭示ISM的社会情感影响 [10][15] - 所有数据将在公司官网"Science―Publications and Presentations"部分提供 [11]