Cogent Biosciences, Inc.‘s COGT bezuclastinib showed meaningful clinical benefit for patients with non-advanced systemic mastocytosis, a rare and debilitating immune disorder. With statistically significant improvements across all endpoints—including symptom reduction and biomarkers of mast cell activity—the data support the company's plan to file for Food and Drug Administration approval by the end of 2025. The results not only validate Cogent's targeted approach but also position bezuclastinib as a potent ...

公司动态 - Blueprint Medicines宣布在2025年欧洲血液学协会(EHA2025)和欧洲过敏与临床免疫学学会(EAACI)大会上展示系统性肥大细胞增多症(SM)治疗药物AYVAKIT的长期临床数据 [1] - 数据来自PIONEER、PATHFINDER和EXPLORER临床试验，随访时间长达5年(ISM)和6.5年(晚期SM)，证实AYVAKIT的长期疗效和安全性 [2] - 公司首席医疗官表示AYVAKIT在SM治疗中展现出变革性临床效果，包括ISM的持续疾病控制和晚期SM的生存期延长 [2] 临床数据 - PIONEER三年数据显示AYVAKIT在ISM患者中具有持久的临床获益和一致的安全性，治疗相关不良事件(TRAEs)导致的停药率仅为3% [3][7] - PATHFINDER/EXPLORER数据显示AYVAKIT在晚期SM患者中带来长期生存获益，与真实世界midostaurin数据相比显示出优势 [5][7] - PRISM研究是最大规模的SM影响研究之一，显示ISM患者在身体、社交和情感方面面临重大挑战 [6][7][8] 药物特性 - AYVAKIT是首个也是唯一一个获FDA批准针对SM根本病因的治疗药物，2021年获批治疗晚期SM，2023年获批治疗ISM [14] - 该药物已在16个国家获批，在中国由基石药业销售，公司收取分层销售提成 [14] - AYVAKIT通过抑制KIT D816V突变发挥作用，该突变存在于约95%的SM病例中 [12][14] 疾病背景 - 系统性肥大细胞增多症(SM)是一种罕见疾病，主要由KIT D816V突变驱动，导致肥大细胞不受控增殖和激活 [12] - ISM占SM病例绝大多数，症状包括过敏反应、皮疹、瘙痒、腹泻、脑雾、疲劳和骨痛，严重影响生活质量 [12] - 晚期SM包括侵袭性SM(ASM)、SM伴相关血液肿瘤(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)，与器官损伤和生存率低相关 [13] 学术展示 - 在EHA2025大会上进行1场口头报告和2场快速报告，内容包括修订版突变调整风险评分(MARS-R)和血液蛋白质组学分析 [9][15] - EAACI 2025大会上展示PRISM调查结果，揭示ISM的社会情感影响 [10][15] - 所有数据将在公司官网"Science―Publications and Presentations"部分提供 [11]