The U.S. Food and Drug Administration (FDA) on Monday lifted the clinical hold on GH Research Plc’s (NASDAQ:GHRS) Investigational New Drug Application (IND) for GH001.GH Research stock is showing positive momentum. What’s ahead for GHRS stock?“The FDA clearance is a major milestone and positions us to advance GH001 as a potential ultra-rapid and durable treatment option for TRD patients,” said Dr. Velichka Valcheva, Chief Executive Officer. “We continue to expect initiation of our global pivotal program in ...

药物临床研究数据 - Atai生命科学与Beckley Psytech发布了BPL-003治疗耐药性抑郁症的概念验证研究数据 患者接受8毫克剂量 两周后再接受12毫克剂量[1] - 首次8毫克剂量后 患者在第2天MADRS评分较基线平均降低13.3点 第8天平均降低12.9点[2] - 第二次12毫克剂量一周后 MADRS评分较基线总降低达19.0点 且疗效持续至第12周 降低13.7点[2] 药物疗效与安全性 - 研究结果表明 第二次给药可能进一步增强单次给药后的临床反应[3] - 第二次给药后达到抑郁症缓解标准的患者比例增加 首次8毫克剂量一周后缓解率为25% 第二次给药后第8周缓解率翻倍至50% 第12周为42%[3] - BPL-003总体耐受性良好 所有不良事件均为轻度至中度 未报告严重的药物相关不良事件[4] - 患者两次给药后均在两小时内达到出院准备标准 显示其易于整合入现有精神病治疗模式[4] 后续研发计划与市场反应 - 二期b研究开放标签扩展阶段的给药和随访已完成 数据预计在10月公布 该阶段评估核心研究初始剂量八周后施用12毫克剂量的效果[5] - 公司正与FDA等监管机构最终确定计划 以讨论BPL-003针对耐药性抑郁症患者的三期试验设计[5] - 待FDA反馈后 三期项目预计于2026年上半年启动[6] - HC Wainwright分析师重申对Atai生命科学的买入评级 目标价15美元[6] - ATAI股价上涨16.80%至5.70美元[6]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Atai Life Sciences、Beckley SciTech，二者将进行战略合并成为Atai Beckley [56][58] - **行业**：治疗难治性抑郁症的 psychedelic 药物治疗行业 [6][12] 纪要提到的核心观点和论据 BPL - 3 药物 2b 期试验结果 - **核心观点**：BPL - 3 在治疗难治性抑郁症的 2b 期试验中超出预期，达到主要和次要终点，单剂量能产生快速、强劲且持久的抗抑郁效果，可推进到 3 期试验 [6] - **论据** - **疗效显著**：8 毫克和 12 毫克剂量与 0.3 毫克活性对照相比，在所有时间点 MADRS 评分都有高度统计学意义和临床意义的降低，从给药后第二天到两个月的盲法随访，单剂量显示出强大的抗抑郁效果 [7] - **耐受性好**：99%的不良事件为轻度或中度，无严重药物相关不良事件，多数治疗突发不良事件在给药当天解决，血压和心率的轻微升高在一小时内恢复，未达到严重不良事件水平 [8][32][33] - **安全性高**：自杀相关安全信号呈阴性，治疗中出现自杀意念的比例低，且无新的自杀意图或行为 [35][36][37] - **出院标准达标**：多数患者在 90 分钟时被评为可出院，超过 70%的患者符合出院标准，超过一半未在 90 分钟达标的患者在 1 小时 20 分钟达标 [34] BPL - 3 与竞争对手 SPRAVATO 对比 - **核心观点**：BPL - 3 在治疗难治性抑郁症方面与 SPRAVATO 疗效相似，但给药方式更优，具有商业可扩展性 [47][51] - **论据** - **疗效相当**：BPL - 3 单剂量达到的疗效与 SPRAVATO 八次给药达到的疗效相似，四周时二者安慰剂与药物的疗效几乎无差异 [52][53] - **给药方式更优**：SPRAVATO 需多次给药，第一年给药频率高，而 BPL - 3 单剂量或两次给药的诱导模式可能足够，且后续维持剂量可能每两到三个月一次 [49][55] - **商业可扩展性强**：BPL - 3 设计符合两小时治疗范式，与 SPRAVATO 类似，可利用已有的 5000 家认证诊所，降低商业推广难度 [50][51] 公司未来规划 - **核心观点**：Atai 和 Beckley 合并后有明确的发展规划和多个近期里程碑，有望推进药物研发和商业化 [56] - **论据** - **数据发布计划**：预计今年第三季度公布 BPL - 3 开放标签扩展研究的顶线数据，以及另一项 2 期开放标签研究的顶线数据；明年第一季度公布 VLS - 1 的 2b 期结果和 EMP - 1 的 2a 期结果 [44][57] - **监管计划**：计划在 2025 年第三季度向 FDA 提交 2 期结束会议申请 [45] - **战略合并**：合并为 Atai Beckley，交易为全股票交易，非 Atai Beckley 股东将获得 1.05 亿美元新股，占预估后股份的 31%，交易待股东批准后预计今年晚些时候完成 [58] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **试验设计细节**：研究对象为对至少两种口服 SSRI 抗抑郁药物治疗失败的难治性抑郁症患者，约三分之二的患者洗脱原有药物，采用单药治疗；设置 12 毫克、8 毫克和 0.3 毫克三个剂量组，0.3 毫克用于模拟高剂量的生理效应以帮助盲法；研究核心为八周盲法观察期，之后有可选的重新给药 [14][15][16] - **不同剂量对比**：8 毫克和 12 毫克剂量在疗效上相似，8 毫克可能是更优剂量，副作用相对较少；两个剂量在出院准备时间和体验深度上差异不大 [25][32][97] - **给药方式选择**：选择鼻内给药而非吸入给药，因为鼻内给药的药代动力学更优，能减轻副作用，且与 SPRAVATO 给药方式相似，具有商业优势；吸入给药曾面临 FDA 的安全挑战 [114][115][121] - **与竞争对手试验对比**：与 GH research 的 2b 期试验相比，Atai 的试验设计更优，具有更长的盲法随访期、更好的盲法效果、更难治疗的患者群体和更简单的给药模式，更能预测 3 期试验结果 [149][150][154] - **资金和支持**：Atai 在过去六个月筹集了约 1.4 亿美元，获得创始人、董事长 Christian 以及 Ferring Ventures 等新基金的支持 [185]