文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司GH Research PLC于6月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交对GH001研究性新药申请（IND）临床搁置的完整回复 [1] 公司进展 - 公司提前向FDA提交回复，用全面数据和完成的毒理学研究回应其明确要求，将与FDA密切合作使GH001惠及患者 [1][2] 产品信息 - 公司主要候选产品GH001采用专有吸入方式施用美福坦宁，在2b期GH001 - TRD - 201试验中观察到临床活性，第8天蒙哥马利-阿斯伯格抑郁评定量表（MADRS）较基线降低15.5分，优于安慰剂（p<0.0001），有望改变难治性抑郁症（TRD）治疗方式 [3] 投资者关系 - 投资者可联系Julie Ryan，邮箱为investors@ghres.com [5]

文章核心观点 GH Research PLC宣布多项研究成果将在会议展示，其候选产品GH001在治疗难治性抑郁症、产后抑郁症和双相II型障碍方面展现出潜力 [1][3][5] 会议成果 美国临床精神药理学学会年会（ASCP） - 接受药物管线展示，将呈现GH001治疗难治性抑郁症2b期临床试验数据 [1] - 接受两篇最新海报，分别展示2b期试验安全性和耐受性数据及GH001治疗产后抑郁症概念验证试验数据 [3] - 接受一篇海报，展示GH001在健康志愿者和难治性抑郁症患者早期试验结果 [8] 国际双相障碍学会年会（ISBD） - 接受一篇海报，将呈现GH001治疗双相II型障碍和当前重度抑郁发作2a期临床试验结果 [5] 研究评价 难治性抑郁症 - 教授Michael E. Thase认为2b期双盲安慰剂对照试验结果令人兴奋，若在更大规模试验中复制，可能是治疗难治性抑郁症的变革性飞跃 [2] 产后抑郁症 - 博士William Gann表示GH001耐受性良好，无严重不良事件，概念验证试验为产后抑郁症患者带来新希望 [4] 双相II型障碍 - 医生Philipp Ritter称GH001单天个体化给药方案耐受性良好，第8天抑郁症状平均减轻52%，有快速起效和显著疗效，具备治疗双相II型抑郁症潜力 [6] 公司与产品信息 公司 - GH Research PLC是临床阶段生物制药公司，专注开发改变抑郁症治疗方式的疗法，初期聚焦开发GH001治疗难治性抑郁症 [9] 产品 - 候选产品GH001通过专有吸入方式给药，2b期试验达到主要终点，第8天蒙哥马利-阿斯伯格抑郁评定量表（MADRS）较基线降低15.5分，优于安慰剂（p<0.0001），有望改变难治性抑郁症治疗方式 [10]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务结果及业务进展，其GH001在治疗难治性抑郁症（TRD）的2b期试验中达到主要终点，对IND搁置的完整回复预计2025年年中提交，截至2025年3月31日现金等资产达3.153亿美元 [1][9] 业务进展 GH001在TRD患者中的试验 - 多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2b期试验（GH001 - TRD - 201）已完成，开放标签扩展（OLE）最后一次患者访视于2025年第一季度进行 [2] - 试验达到主要终点，第8天蒙哥马利 - 阿斯伯格抑郁评定量表（MADRS）较基线安慰剂调整后降低15.5分（p<0.0001），多数患者达到缓解，缓解率57.5%，安慰剂组为0%（p<0.0001），所有次要终点均有显著改善 [3] - 双盲阶段耐受性良好，无严重不良事件（SAE），无治疗引发的自杀意念或行为 [3] - 截至2025年1月22日，OLE安全性分析未完成，但无SAE报告，77.8%的OLE完成者在6个月访视时缓解，首次积极治疗后第8天缓解的患者6个月缓解率91.7% [4] GH001概念验证试验 - 两项2a期概念验证试验达到主要终点，一项针对双相II型障碍伴当前抑郁发作患者（GH001 - BD - 202），另一项针对产后抑郁症患者（GH001 - PPD - 203），收尾活动和数据分析正在进行 [5] GH001的IND申请 - 美国食品药品监督管理局（FDA）对GH001使用专有气雾剂给药装置的研究性新药申请（IND）实施临床搁置，公司已完成FDA要求，预计2025年年中提交完整回复 [6][7] GH001专有气雾剂给药装置试验 - 评估GH001在健康志愿者中使用专有气雾剂给药装置的1期临床药理学试验（GH001 - HV - 106）正在英国进行，旨在支持全球项目 [8] 2025年第一季度财务亮点 现金状况 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物、其他金融资产和有价证券为3.153亿美元，2024年12月31日为1.826亿美元，2025年第一季度公开发行总收益1.5亿美元 [10] 研发费用 - 2025年第一季度研发费用790万美元，2024年同期870万美元，减少主要因临床和技术开发活动减少及研发税收抵免，部分被非临床活动和员工费用增加抵消 [11] 一般及行政费用 - 2025年第一季度一般及行政费用490万美元，2024年同期290万美元，增加主要因专业费用和员工费用增加 [12] 净亏损 - 2025年第一季度净亏损1080万美元，每股亏损0.19美元，2024年同期净亏损770万美元，每股亏损0.15美元 [12] 公司产品 GH001 - 公司领先候选产品，通过专有吸入方式给药，基于2b期试验结果，有潜力改变TRD治疗方式 [14] GH002 - 美福坦宁候选产品，通过专有静脉注射方式给药，已完成在健康志愿者中的1期试验 [15]