DUBLIN, Jan. 02, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- GH Research PLC (Nasdaq: GHRS), a clinical-stage biopharmaceutical company dedicated to transforming the lives of patients by developing a practice-changing treatment in depression, today reported that it will provide an update on the status of its Investigational New Drug Application (IND) for GH001 with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and its global pivotal Phase 3 program in treatment-resistant depression (TRD) on Monday, January 5, 2026, at 7.00 a.m. ...

公司业务进展 - 公司于2025年7月收到美国FDA关于GH001新药临床试验申请的完整回复函 临床搁置仅剩一个议题 [2] - 公司正积极与专家合作解决剩余议题 并与FDA就IND完整回复保持持续沟通 [2] - 2025年7月报告了GH001治疗难治性抑郁症的2b期临床试验完整数据集 [2] - 试验达到主要终点 第8天蒙哥马利-阿斯伯格抑郁量表总分较基线降低15.5分 具有高度统计学意义 [3] - 开放标签扩展期完整分析显示 6个月缓解率达73% 且治疗访视频率低 无需强制心理治疗干预 [3] - 在6个月试验期间未发生与治疗相关的严重不良事件 也未出现治疗引发的自杀意念或行为 [4] - 2025年10月在欧洲神经精神药理学学院大会上公布了2b期临床试验的长期安全性和有效性数据 [5] - 公司继续预计在2026年启动全球关键性临床试验项目 [6] 财务状况 - 截至2025年9月30日 现金 现金等价物和可出售证券总额为2.939亿美元 较2024年12月31日的1.826亿美元显著增加 [7][17] - 2025年第三季度研发费用为1060万美元 较2024年同期的840万美元有所增加 主要由于技术开发和员工费用上升 [7] - 2025年第三季度一般及行政费用为600万美元 较2024年同期的420万美元增加 主要由于专业费用和员工费用上升 [10] - 2025年第三季度净亏损为1400万美元 每股亏损0.23美元 2024年同期净亏损为1210万美元 每股亏损0.23美元 [10] - 2025年前九个月净亏损为3410万美元 每股亏损0.56美元 2024年同期净亏损为3010万美元 每股亏损0.58美元 [16] 产品管线 - 公司专注于开发变革性抑郁症疗法 初期重点为难治性抑郁症的新型美布芬宁疗法 [11] - 主要候选产品GH001为美布芬宁制剂 采用专利吸入给药方式 [12] - 基于2b期试验观察到的临床活性 公司相信GH001有潜力改变当前TRD治疗模式 [12] - 候选产品GH002为美布芬宁制剂 采用专利静脉注射给药方式 已完成健康志愿者1期试验 [13]

公司评级与股价表现 - Needham首次覆盖GH Research PLC (GHRS) 并给予买入评级 目标价为19美元 [1][5] - 公司股价在消息发布当日上涨3.93% 报收于13.09美元 [6] 核心产品GH-001临床进展 - GH-001在治疗抵抗性抑郁症的2b期临床试验中显示出卓越疗效 [4] - 六个月开放标签扩展期研究确认其缓解率达到73% 且治疗访视频率低 无需强制性心理治疗干预 [4] - 57.5%的患者在第8天达到缓解 到第6个月时90%的患者处于缓解状态 [4] - 通过必要的再次治疗 GH-001能持续降低蒙哥马利抑郁评定量表分数 [4] 监管沟通与临床暂停 - 公司已就美国FDA对GH001新药临床试验申请的临床暂停提交完整回应 [2] - FDA的回应中仅剩一个暂停议题待解决 涉及对大鼠呼吸道组织学检查结果的额外数据或理由说明 [2] - 已无与犬类毒理学相关或设备相关的问题 [3] - 管理层相信能够解决剩余的FDA问题 并可能在短期内消除这一重大不确定性 [5] 产品市场潜力与估值 - 分析师预估GH-001在美国市场具有重大机遇 到2035年销售额可能达到19亿美元 [5] - 分析中采用了35%的成功概率以反映风险 [5] - 在公司5亿美元的企业价值基础上 Needham认为其长期具有上涨潜力 [6]

公司核心产品GH001临床进展 - GH Research PLC宣布其治疗耐药性抑郁症（TRD）的主要候选产品GH001的长期临床数据，已在第38届欧洲神经精神药理学会（ECNP）大会的新疗法专题研讨会上获得接受 [1] - 除专题报告外，还有两份关于GH001在TRD患者中的安全性和耐受性数据以及精神活性效应的海报也被接受展示 [2] - 公司还组织了一场行业卫星研讨会，旨在讨论速效抗抑郁药在TRD治疗中的潜力 [3] GH001临床数据关键发现 - GH001-TRD-201研究的6个月开放标签扩展部分结果证实了GH001具有良好的安全性和耐受性，治疗耐受性良好，未报告与治疗相关的严重不良事件，也未出现治疗引发的自杀意图或行为的证据 [3] - 在一项随机、双盲、安慰剂对照的2b期临床试验（GH001-TRD-201）中，GH001达到了主要终点，与安慰剂相比，在第8天时蒙哥马利-阿斯伯格抑郁量表（MADRS）评分较基线降低了-15.5分（p<0.0001） [8] 学术会议展示详情 - 新疗法专题研讨会报告题为"GH001在治疗耐药性抑郁症患者中的长期数据"，由波兰格但斯克医科大学的Wiesław J. Cubała教授主讲，时间为10月13日下午3:00至4:20（中欧时间） [4] - 第一份海报题为"GH001在治疗耐药性抑郁症患者中的精神活性效应：一项2b期双盲随机对照试验的结果"，由英国的Fabian Devlin展示，时间为10月13日中午12:35至下午2:00（中欧时间） [4] - 第二份海报题为"GH001在治疗耐药性抑郁症中的2b期双盲试验及开放标签扩展部分的安全性和耐受性结果"，由德国的Bernhard T. Baune教授展示，时间为10月14日中午12:35至下午2:00（中欧时间） [5] - 行业卫星研讨会题为"时间至关重要：速效抗抑郁药在治疗耐药性抑郁症中的潜力"，将于10月12日上午8:40至10:00（中欧时间）举行，演讲嘉宾包括来自波兰格但斯克医科大学、美国耶鲁大学医学院等机构的专家 [5] 公司及产品定位 - GH Research PLC是一家临床阶段的生物制药公司，专注于通过开发变革性的抑郁症疗法来改变患者生活，其初期研发重点是利用其新颖且专有的美布芬宁（mebufotenin）疗法治疗TRD患者 [7] - 公司的主要候选产品GH001是一种通过专有吸入方式给药的美布芬宁制剂，基于其在2b期GH001-TRD-201试验中观察到的临床活性，公司相信GH001有潜力改变目前TRD的治疗方式 [8]

核心观点 - GH Research PLC是一家临床阶段生物制药公司 专注于开发治疗抑郁症的突破性疗法 主要产品GH001在治疗抵抗性抑郁症(TRD)的2b期临床试验中达到主要终点 显示显著疗效和良好安全性 公司现金充裕 计划2026年启动全球关键性项目[1][4][8][10] 业务进展 - GH001的IND申请临床暂停问题仅剩一个待解决议题 正与FDA持续沟通并制定解决方案[2] - 专有雾化给药装置的1期临床药理试验(GH001-HV-106)正在英国进行 旨在支持全球项目开发[3] - 2b期TRD试验(GH001-TRD-201)达到主要终点 第8天MADRS评分较基线降低15.5分(较安慰剂组 p<0.0001)[4] - 开放标签扩展(OLE)分析显示6个月缓解率达73% 且治疗访视频率低 无需心理治疗干预[5] - 安全性分析显示无治疗相关严重不良事件 无自杀意图或行为事件 自杀意念率低于基线[6] - 2025年5月在美国临床精神药理学学会年会上公布2b期试验数据及产后抑郁症概念验证试验数据[7] - 计划2025年第四季度向FDA提交GH002的IND申请[9] - 关键性项目规划自2025年第一季度启动 预计2026年开始全球关键性项目[10] - 已成立专家指导委员会审查2b期结果 协助关键试验设计 CRO和研究中心选择进行中 团队正在扩充[17] 财务数据 - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物与有价证券总额为3.087亿美元 较2024年底1.826亿美元显著增长[8][11] - 2025年第一季度公开发行募资1.5亿美元[11] - 2025年第二季度研发费用900万美元 较2024年同期980万美元下降 主要因临床开发活动减少及研发税收抵免[12] - 2025年第二季度管理费用570万美元 较2024年同期350万美元增加 主要因专业费用和员工费用上升[13] - 2025年第二季度净亏损930万美元 每股亏损0.15美元 较2024年同期净亏损1040万美元(每股亏损0.20美元)改善[14] - 2025年上半年净亏损2010万美元 2024年同期为1805万美元[22][23] - 总资产从2024年底1.883亿美元增至2025年6月30日的3.134亿美元[25][26] 产品管线 - GH001采用专有吸入式给药方式 基于2b期试验结果 有望改变TRD治疗现状[16] - GH002为静脉注射用甲布芬宁氢溴酸盐候选产品 1期试验显示良好耐受性和超快速精神活性效应 药代动力学特征与GH001等效[9][18]

GH001临床进展 - 公司已向FDA提交GH001新药临床试验申请临床暂停的完整回应 目前仅剩一个关于大鼠呼吸道组织学发现的遗留问题需要解决[2] - FDA要求提供额外数据或进一步论证大鼠呼吸道组织学发现的物种特异性问题 公司基于科学证据认为该发现仅适用于大鼠[2] - 狗毒理学方面无额外要求 设备相关问题已全部解决[2] - 与FDA就完整回应的沟通仍在持续进行中 公司正积极解决剩余问题[3] GH001二期临床试验数据 - 完成全部2b期治疗抵抗性抑郁症临床试验的最终数据分析 主要终点达到高度统计学显著性[4] - 第8天蒙哥马利抑郁评定量表总分较基线降低15.5分（p<0.0001）[4] - 开放标签扩展期分析确认6个月缓解率达73% 且治疗访视频率较低且无需强制心理治疗干预[5] - 57.5%患者在第8天达到缓解 其中90%在6个月时仍保持缓解状态[5] - 100%双盲期患者进入开放标签扩展期 6个月试验期间无治疗相关严重不良事件[6] - 试验全程未出现治疗引发的自杀意图或行为 自杀意念发生率较基线更低[6] - 精神活性体验中位持续时间为11分钟[6] - 99%治疗访视中患者在给药后1小时内达到出院标准 多数患者仅需1-2次剂量[7] GH002研发进展 - 完成GH002在健康志愿者中的1期剂量范围临床药理学试验[8] - GH002耐受性良好 无严重或严重不良事件 产生超快速精神活性效应[8] - GH002药代动力学特征与GH001等效 预计2025年第四季度向FDA提交新药临床试验申请[8] 全球关键试验计划 - 基于2025年第一季度开始的规划 预计2026年启动全球关键试验项目[11] - 已建立专家指导委员会审查2b期结果并协助关键试验设计[14] - 合同研究组织和试验中心选择流程进行中 团队正聚焦执行能力建设[14] - 正在获取关于三期要求的监管意见 准备二期结束会议[14] 公司战略定位 - 公司为临床阶段生物制药企业 专注于开发变革性抑郁症治疗方法[12] - 主要开发新型甲布福宁疗法用于治疗抵抗性抑郁症 基于2b期试验观察到的临床活性[12] - 甲布福宁产品候选物有望改变当前治疗抵抗性抑郁症的治疗方式[12]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司GH Research PLC于6月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交对GH001研究性新药申请（IND）临床搁置的完整回复 [1] 公司进展 - 公司提前向FDA提交回复，用全面数据和完成的毒理学研究回应其明确要求，将与FDA密切合作使GH001惠及患者 [1][2] 产品信息 - 公司主要候选产品GH001采用专有吸入方式施用美福坦宁，在2b期GH001 - TRD - 201试验中观察到临床活性，第8天蒙哥马利-阿斯伯格抑郁评定量表（MADRS）较基线降低15.5分，优于安慰剂（p<0.0001），有望改变难治性抑郁症（TRD）治疗方式 [3] 投资者关系 - 投资者可联系Julie Ryan，邮箱为investors@ghres.com [5]

文章核心观点 GH Research PLC宣布多项研究成果将在会议展示，其候选产品GH001在治疗难治性抑郁症、产后抑郁症和双相II型障碍方面展现出潜力 [1][3][5] 会议成果 美国临床精神药理学学会年会（ASCP） - 接受药物管线展示，将呈现GH001治疗难治性抑郁症2b期临床试验数据 [1] - 接受两篇最新海报，分别展示2b期试验安全性和耐受性数据及GH001治疗产后抑郁症概念验证试验数据 [3] - 接受一篇海报，展示GH001在健康志愿者和难治性抑郁症患者早期试验结果 [8] 国际双相障碍学会年会（ISBD） - 接受一篇海报，将呈现GH001治疗双相II型障碍和当前重度抑郁发作2a期临床试验结果 [5] 研究评价 难治性抑郁症 - 教授Michael E. Thase认为2b期双盲安慰剂对照试验结果令人兴奋，若在更大规模试验中复制，可能是治疗难治性抑郁症的变革性飞跃 [2] 产后抑郁症 - 博士William Gann表示GH001耐受性良好，无严重不良事件，概念验证试验为产后抑郁症患者带来新希望 [4] 双相II型障碍 - 医生Philipp Ritter称GH001单天个体化给药方案耐受性良好，第8天抑郁症状平均减轻52%，有快速起效和显著疗效，具备治疗双相II型抑郁症潜力 [6] 公司与产品信息 公司 - GH Research PLC是临床阶段生物制药公司，专注开发改变抑郁症治疗方式的疗法，初期聚焦开发GH001治疗难治性抑郁症 [9] 产品 - 候选产品GH001通过专有吸入方式给药，2b期试验达到主要终点，第8天蒙哥马利-阿斯伯格抑郁评定量表（MADRS）较基线降低15.5分，优于安慰剂（p<0.0001），有望改变难治性抑郁症治疗方式 [10]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务结果及业务进展，其GH001在治疗难治性抑郁症（TRD）的2b期试验中达到主要终点，对IND搁置的完整回复预计2025年年中提交，截至2025年3月31日现金等资产达3.153亿美元 [1][9] 业务进展 GH001在TRD患者中的试验 - 多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2b期试验（GH001 - TRD - 201）已完成，开放标签扩展（OLE）最后一次患者访视于2025年第一季度进行 [2] - 试验达到主要终点，第8天蒙哥马利 - 阿斯伯格抑郁评定量表（MADRS）较基线安慰剂调整后降低15.5分（p<0.0001），多数患者达到缓解，缓解率57.5%，安慰剂组为0%（p<0.0001），所有次要终点均有显著改善 [3] - 双盲阶段耐受性良好，无严重不良事件（SAE），无治疗引发的自杀意念或行为 [3] - 截至2025年1月22日，OLE安全性分析未完成，但无SAE报告，77.8%的OLE完成者在6个月访视时缓解，首次积极治疗后第8天缓解的患者6个月缓解率91.7% [4] GH001概念验证试验 - 两项2a期概念验证试验达到主要终点，一项针对双相II型障碍伴当前抑郁发作患者（GH001 - BD - 202），另一项针对产后抑郁症患者（GH001 - PPD - 203），收尾活动和数据分析正在进行 [5] GH001的IND申请 - 美国食品药品监督管理局（FDA）对GH001使用专有气雾剂给药装置的研究性新药申请（IND）实施临床搁置，公司已完成FDA要求，预计2025年年中提交完整回复 [6][7] GH001专有气雾剂给药装置试验 - 评估GH001在健康志愿者中使用专有气雾剂给药装置的1期临床药理学试验（GH001 - HV - 106）正在英国进行，旨在支持全球项目 [8] 2025年第一季度财务亮点 现金状况 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物、其他金融资产和有价证券为3.153亿美元，2024年12月31日为1.826亿美元，2025年第一季度公开发行总收益1.5亿美元 [10] 研发费用 - 2025年第一季度研发费用790万美元，2024年同期870万美元，减少主要因临床和技术开发活动减少及研发税收抵免，部分被非临床活动和员工费用增加抵消 [11] 一般及行政费用 - 2025年第一季度一般及行政费用490万美元，2024年同期290万美元，增加主要因专业费用和员工费用增加 [12] 净亏损 - 2025年第一季度净亏损1080万美元，每股亏损0.19美元，2024年同期净亏损770万美元，每股亏损0.15美元 [12] 公司产品 GH001 - 公司领先候选产品，通过专有吸入方式给药，基于2b期试验结果，有潜力改变TRD治疗方式 [14] GH002 - 美福坦宁候选产品，通过专有静脉注射方式给药，已完成在健康志愿者中的1期试验 [15]