财务业绩摘要 - 2025年第三季度净亏损1080万美元，每股亏损0.22美元，较2024年同期的净亏损2790万美元（每股亏损0.58美元）显著收窄[2][9] - 2025年前九个月运营所用净现金为2250万美元[2][9] - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物为1.0608亿美元，无债务，预计可支持运营至2027年[9] - 公司预计2025年末现金余额在9200万至9600万美元之间，包括第四季度预计增加的1000万至1400万美元现金使用，这代表对2025年下半年运营现金使用的指引进行了下调[3][9] 运营费用分析 - 2025年第三季度研发费用为400万美元，较2024年同期的1770万美元下降78%，主要原因是阿尔茨海默病研发项目在2025年第二季度已完成并逐步结束[9] - 2025年第三季度一般及行政费用为790万美元，较2024年同期的1290万美元下降39%，主要原因是法律相关成本减少250万美元，以及薪酬成本因2024年计提的遣散费在2025年未重复发生而减少130万美元[9] 核心研发进展 - 公司正在推进simufilam作为结节性硬化症相关癫痫的潜在治疗方法，并计划在2026年上半年启动概念验证研究[4][5][9] - 临床前数据显示，在小鼠局灶性发作模型中，simufilam治疗使癫痫发作频率相比对照组降低了60%[6] - 2025年8月，在与TSC联盟合作进行的另一项临床前研究中，simufilam显示出可减弱癫痫活动进展，且药物剂量与癫痫发作次数之间存在统计学显著相关性[9] 公司治理与战略合作 - 2025年8月，任命Joseph Hulihan博士为首席医疗官，其将约一半的专业时间投入公司，为TSC相关癫痫的新疗法开发带来丰富的临床经验[9] - 2025年10月，任命Dawn C. Bir为独立董事，其为董事会带来了将临床开发与战略商业目标相结合的成熟经验[9] - 公司与耶鲁大学签订了许可协议（2025年2月），并与TSC联盟和TSC临床前联盟合作推进研发[9] 目标疾病市场 - 结节性硬化症在美国影响约5万人，癫痫是其最常见的神经系统特征，84%的TSC患者会出现癫痫发作[10][11] - 当前疗法，包括抗癫痫药物和mTOR抑制剂，并非完全有效，且伴有严重不良事件，存在未满足的医疗需求[11]

文章核心观点 公司在TSC 2025会议上展示海报，其小分子药物simufilam在临床前小鼠模型中减少癫痫发作活动，且有良好人类安全数据，支持2026年上半年启动治疗结节性硬化症相关癫痫的人体临床试验 [1][2] 公司情况 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发中枢神经系统疾病新型研究性疗法，总部位于得克萨斯州奥斯汀 [1][14] - 公司计划2026年上半年启动人体临床试验，评估simufilam治疗结节性硬化症相关癫痫的效果 [2] 疾病背景 - 结节性硬化症相关癫痫是细胞内信号通路mTOR的遗传疾病，由TSC1或TSC2基因突变引起，患者大脑存在局灶性畸形，与终身癫痫相关，导致严重神经问题 [5] - 美国约5万患者受该病影响，全球超百万人患病，近三分之二患者对抗癫痫药物无反应，现有治疗方法效果不佳或有严重不良事件 [13][14] 药物信息 - simufilam是口服小分子药物，推测可调节细丝蛋白A功能 [6][11][14] - 临床前数据显示，在癫痫发作前后用simufilam治疗小鼠，可减轻神经元异常，与对照组相比，癫痫发作频率降低60%，有效剂量为20mg/kg/天，慢性口服毒理学研究显示大鼠剂量达50mg/kg/天、小鼠剂量达1250mg/kg/天无不良反应 [7] - 两项针对1929名轻中度阿尔茨海默病患者的3期研究表明，simufilam有良好安全特性，非严重不良事件通常轻微且与药物无关，无严重不良事件被评估与研究药物相关 [11][15] 未来计划 - 公司正与TSC联盟临床前联盟及其他合作伙伴进行额外临床前研究，探索simufilam作用机制及其治疗结节性硬化症相关癫痫的潜力 [10]

公司人事任命 - Cassava Sciences任命Angélique Bordey博士为神经科学高级副总裁(SVP) 负责领导公司的研发工作 特别是针对TSC相关癫痫的simufilam药物评估[1] - Bordey博士将保留耶鲁大学医学院的兼职教职 同时减少在原单位的履职时间以专注Cassava的新角色[2] - 公司CEO表示Bordey博士在《Neuron》和《Science Translational Medicine》发表的研究是治疗TSC相关癫痫专利的基础 其加入将加速临床前项目进展[3] 研发管线进展 - Simufilam是靶向filamin A蛋白的口服小分子药物 目前正在评估其对TSC相关癫痫的治疗潜力 并可能拓展其他适应症[7] - 公司与耶鲁大学达成专利许可协议 为探索simufilam治疗TSC相关癫痫的新适应症开辟道路[3] - Bordey博士指出TSC相关癫痫属于难治性癫痫综合征 需要创新疗法 simufilam独特的作用机制可能提供新治疗方案[4] 专家背景 - Bordey博士是耶鲁大学神经外科系副主任 拥有Rothberg冠名教授席位 在神经元信号和结节性硬化症神经生物学领域发表125+篇论文[5] - 学术生涯获得大量研究资助 并担任多家生物制药公司顾问 培养众多学生和博士后研究人员[5] - 教育背景涵盖神经科学博士(斯特拉斯堡大学) 神经生理学和化学硕士 以及数学物理化学本科[6] 公司概况 - Cassava Sciences是临床阶段生物技术公司 专注于中枢神经系统疾病创新疗法 总部位于得克萨斯州奥斯汀[7] - 主要候选药物simufilam针对TSC相关癫痫等适应症 目前均处于研究阶段 未获任何监管批准[11]