业绩总结 - XOLREMDI®（mavorixafor）于2024年在美国获得批准并上市，成为首个针对WHIM综合症的治疗药物[8] - 截至2025年3月31日，公司资金为8770万美元，预计现金流持续到2026年上半年[8] - 预计2026年上半年在欧洲获得WHIM综合症的批准并上市[8] 用户数据 - 美国估计有约50,000名慢性中性粒细胞减少症患者[9] - 美国慢性中性粒细胞减少症（CN）患者总数约为50,000人，其中约15,000人存在较高的未满足需求[49] - 约51%的患者正在接受慢性G-CSF治疗，约49%的患者未接受慢性G-CSF治疗[95] 临床试验与研发 - 预计2025年第三季度或第四季度完成4WARD临床试验的全部入组[8] - 4WARD试验的顶线数据预计在2026年下半年公布[8] - Mavorixafor在WHIM综合症的临床试验中，ANC（绝对中性粒细胞计数）平均时间超过阈值（TAT）为15.04小时，相较于安慰剂的2.75小时提高了5.5倍[38] - Mavorixafor单药治疗在试验中使平均绝对中性粒细胞计数（ANC）在3个月和6个月时均达到正常水平（≥1,500 cells/µL）[59] - 在Mavorixafor治疗组中，75%的合格患者选择显著减少注射G-CSF治疗[68] - Mavorixafor治疗显著降低了年感染率，约60%的年感染率减少与安慰剂相比具有统计学意义[73] - 4WARD试验的主要终点为年感染率和ANC反应，试验的统计功效超过90%[79] 不良事件与市场机会 - 研究中最常见的治疗相关不良事件为轻度至中度的胃肠道反应，包括恶心（39.1%）和腹泻（30.4%）[99] - 在慢性中性粒细胞减少症研究中，76.9%的组合治疗参与者和70.0%的单药治疗参与者出现了任何相关不良事件[97] - Mavorixafor的市场机会广泛，能够满足慢性中性粒细胞减少症患者的未满足需求[92]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度末公司现金及现金等价物接近9000万美元 [18] - 2025年第一季度净ZOLREMD收入接近100万美元，自2024年5月中旬推出以来累计销售额达350万美元 [11][18] - 2025年第一季度研发支出为1850万美元，销售、一般和行政费用为1500万美元 [18] - 2025年第一季度公司有少量净收入，原因是与Norgeene的合作获得2800万美元许可及其他收入，以及未偿还C类认股权证公允价值收益1080万美元 [19] - 公司预计战略重组努力将使年度支出减少约3000 - 3500万美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 MAVERICK - four治疗慢性中性粒细胞减少症（CN） - 正在开展全球关键的III期FORWARD试验，评估每日口服MAVERICK - four对特定慢性中性粒细胞减少症患者的安全性和有效性，目前在20多个国家筛选和招募参与者，超90%目标全球试验点已启动 [6][7] - 试验设计聚焦未满足需求最高的人群，即中度至重度CN（ANC低于1000个细胞/微升）且过去12个月经历两次或更多感染的患者，已确定ANC反应终点 [7] - 试验有超95%的效力评估ANC反应终点，150名参与者样本量独立支持感染率结果超90%的效力 [10] - 预计2025年第三或第四季度完成试验全部招募，2026年下半年公布顶线数据 [10] - 美国专利局已发出专利申请许可通知，专利预计2026年2月在美国到期，欧洲、中国、日本和加拿大的类似专利申请正在审批中 [10][11] MAVERICK - four治疗WHIM综合征 - 截至2025年3月，自2024年5月中旬推出以来，ZOLREMD累计销售额达350万美元，本季度销售额略低于上一季度，因库存补货时间波动，预计随需求增加会逐渐平稳 [11][12] - 目前处于会议季，与目标顶级免疫学家和血液学家有富有成效的交流，新患者约占第一季度末ZOLREMD治疗患者总数的40% [12] - 即将启动WHIM患者大使计划 [12] - 1月提交的MAA被欧洲监管当局接受审查，预计最早2026年第一季度获得EMA批准 [13][14] - 与Norgene达成合作，在欧洲、澳大利亚和新西兰商业化Mavorixafor；与Taberare达成合作，在中东和北非地区商业化ZOLL Remedy [15] - 有两篇摘要被临床免疫学会年会接受发表，将展示4WHIM III期开放标签扩展研究的两年数据及首次关于WHIM患者感染负担的调查结果 [16] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司在成功为WHIM综合征患者开发MAVERICK S4（品牌为ZOLREMD）后，正为更大适应症慢性中性粒细胞减少症开发MAVERICK S4 [6] - 持续推进对WHIM综合征的理解及MAVERICK - four对该疾病的影响研究 [16] - 战略重组努力预计将减少年度支出，以提高公司运营效率 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年第一季度是公司极具成效和创造价值的时期，在慢性中性粒细胞减少症临床试验推进、ZOLREMD在美国商业化进展以及扩大MAVERICK - four全球潜力方面取得重要里程碑 [5] - 公司认为FORWARD试验设计严谨且有足够效力证明MAVERICK - four对CN的影响，热图分析为CN III期试验的潜在成功提供证据 [9][10] - 公司相信能实现CN领域即将到来的里程碑，MAVERICK - four在CN领域仅在美国就可能有10 - 20亿美元的机会 [11] - 公司对开发出美国首个获批的WHIM综合征疗法感到自豪，期待未来几个季度的商业更新和全球进展里程碑 [17] 问答环节所有提问和回答 问题1：能否介绍正在招募的患者类型 - 公司表示试验中招募的患者情况良好，很多PI希望将更多患者纳入研究，但因不能改变患者治疗方案而无法实现，显示出明显的需求和兴趣 [21][22] - 公司完成了一项对约95名美国治疗慢性中性粒细胞减少症医生的大型调查，发现慢性中性粒细胞减少症患者病例集中，有明确的ICD - 10诊断代码，能清楚看到患者所在位置和难治性人群的未满足需求 [24] 问题2：诊断为CN的5万患者及其中1.5万有高未满足需求的患者数据是美国还是全球的 - 公司回答这些数据仅来自美国，是通过ICD - 10代码分析和美国索赔数据得出 [29] 问题3：试验仅招募重病患者，标签上的目标人群是重病患者还是更广泛人群，如何定义该人群 - 公司表示尽管III期研究纳入中度和重度患者，但将为整个CN人群争取标签，已有数据支持，包括来自WIM研究等，预计会有广泛标签，但最终需与FDA讨论确定 [31][32] - 公司强调目前专注于治疗难治性、有严重复发性感染的患者，向全球支付方系统展示Zolpi Remedy的价值主张 [33] 问题4：与Noregene的商业化协议是按适应症还是按Mavorixafor整体 - 公司回答该协议涵盖WHIM和CN两个适应症 [34] 问题5：目前在WHIM综合征治疗中患者的持续性和依从性情况如何 - 公司表示虽然没有具体数字，但患者对每日口服药物的依从率高于预期，这表明患者和医生认识到疾病需要治疗，ZOLENBY是合适的解决方案，公司正在开展患者教育工作，并于昨日推出新的患者教育网站 [38][39] 问题6：患者处方单位是一个月的供应量还是三个月的供应量 - 公司回答目前是一个月的供应量 [42] 问题7：FORWARD试验假设的患者退出率是多少，盲态下是否有数据表明该假设在临床试验中成立 - 公司表示目标招募150名患者，已考虑患者退出或筛选失败等情况，目前已招募受试者的特征符合预期，事件率也能证实假设，有信心在2025年第三或第四季度完成招募 [44][45]