2025 系列研究框架培训 - 创新药行业框架 20250724 摘要 Q&A 创新药板块在过去五年中的涨跌逻辑发生了哪些变化？ 过去五年中，创新药板块的涨跌逻辑经历了显著变化。首先，从 2020 年至 2022 年，创新药板块的上涨主要依赖于政策托底和海外数据的映射效应。在 这段时间内，ASCO 会议期间发布的重要数据往往会引发市场对国内创新药的 创新药物从初步数据验证到最终上市销售经历五个关键阶段，包括初步 数据验证、达成 BD、海外推进三期临床、海外获批上市和销售超预期， 每个阶段都可能显著提升公司市值。药物研发不同临床阶段重点不同， 1A 期验证安全性，1B/2 期评估疗效，3 期进行大规模人群试验。 创新药投资需关注"差异化创新"和"真创新"，即能显著解决未满足 需求、打开未来市场空间的新产品。疗效优越性和差异性比单纯追求 first in class 更重要。选择新兴医药公司需综合考虑产品能力、推进速 度、竞争格局及国际合作能力。 中国医药行业在全球创新中地位提升，在工程化改造和新技术如 ADC、 双抗体等领域取得进展。中国在研发效率和成本控制方面具有优势，能 够更快获得早期临床数据，吸引跨国公司 ...

公司概况 - 拨康视云是一家临床阶段眼科生物科技公司，致力于开发各种前沿疗法，首家主要营运实体Cloudbreak USA于2015年9月在美国注册成立，并于2020年11月在开曼群岛注册成立 [2] - 公司已建立八种候选药物组成的创新管线，产品覆盖眼睛前部及后部主要疾病，其中四款处于临床阶段、四款处于临床前阶段 [2] - 两款核心产品均为自主研发，分别用于治疗翼状胬肉及青少年近视防控 [2] 财务状况 - 公司尚未有药品上市实现商业化，一直处于亏损状态，四年累计亏损3.3亿美元 [2] - 截至2024年底，公司账上只剩下3490万美元 [2] - 2021年、2022年、2023年和2024年，拨康视云年内亏损分别约为0.35亿美元、0.67亿美元、1.29亿美元、0.99亿美元 [6] - 2024年收益约为1000万美元，约合7188.2万元人民币 [8] - 公司报告期各期负债总额分别为2.27亿美元、3.28亿美元及3.92亿美元 [8] 研发投入 - 报告期内公司研发开支持续增长，分别为0.084亿美元、0.15亿美元、0.28亿美元及0.38亿美元 [8] - 2022年—2024年，核心产品CBT-001及CBT-009的临床研究开支分别为约760万美元、890万美元及1980万美元，分别占各期研发开支的49.4%、32.3%及52.2% [8] 核心产品 - CBT-009是一款改良阿托品制剂，用于治疗青少年近视，作为唯一的非水性配方阿托品滴眼液，宣称"不会引起灼烧和刺痛感" [9] - CBT-001则是一款治疗翼状胬肉的新药，公司预期将在2027年上市 [9] - 翼状胬肉预期诊疗率非常低，在美国和中国分别只有3%、0.6% [9] - CBT-001美国、中国价格分别为600美元、6000元，参照"眼科药王"再生元的阿柏西普售价4100-4300元/支 [9] - CBT-009年治疗费用达到5437元，比兴齐眼药的药贵50% [9] 股东结构 - 公司成立至今共获得A轮、B-1轮、B-2轮、C轮合计1.541亿美元融资 [5] - 拨康视云共吸引了华医资本、远大医药、建银国际、深圳市高特佳等至少20家投资机构 [5] - 上市前的股东架构中，股东数量多达30个 [5] - 倪劲松、Bing Leng夫妇各自通过间接及家族信托，分别合计持股约20.86%、1.32%，总计持股22.18% [5] 行业背景 - 创始人倪劲松已在生命科学行业深耕30余年，曾在辉瑞、美国眼力健制药有限公司等公司担任重要职位 [4] - 对于高科技医疗企业，业内有早期靠融资、发展靠上市的说法，这源于其依赖研发的特性，注定对资金需求极高 [3] - 企业股东数量虽然较多，但持股比例较为分散，除非少数股东具有制衡主要股东的治理机制，否则对公司的重大决策影响有限 [6]

药物研发与创新 - 张礼和在国内最早提出以核酸为靶的药物研究新思路，设计出能精准调控细胞信号的小分子药物，成功研发临床抗癌针剂 [1] - 合成多种核苷类似物及核苷酸糖酯类化合物，为抗病毒药物设计提供新路径 [1] - 提出"非细胞毒抗肿瘤药"概念，旨在通过细胞信号系统诱导肿瘤细胞逆转而非直接杀死 [2] - 抗肿瘤药物8-氯腺苷在1997年获得临床研究许可，二期临床数据显示52例患者基本无恶化，部分好转 [4] - 因药物代谢问题导致给药方式不便（需每天静脉点滴8小时，持续6天疗程）而主动终止临床试验，放弃800万元技术转让费 [5] 学科发展与研究突破 - 推动化学生物学研究交叉融合，促进我国医药从仿制走向源头创新 [1] - 1987年主持成立天然药物与仿生药物国家重点实验室 [15] - 2000年起推动生物与化学交叉融合，倡导在分子层面为生命科学提供新技术和新理论 [17] - 强调源头创新（First in class）的重要性，主张开辟新赛道而非仅满足于仿制药（Me too）或改良药（Me better） [21] 科研方法与学术贡献 - 坚持"坐冷板凳"的科研态度，提出"要有坐冷板凳的准备，还要有把冷板凳坐热的决心" [19] - 发表200多篇具有重要影响力的论文，拥有3项重磅专利 [21] - 在美国完成博来霉素A2全合成，制成高纯度样品（年薪1.1万美元） [13] - 化学合成实验水平全校出名，为学校节省外汇支出 [17]