公司研发进展 - 公司自主开发的多款通用细胞治疗新药已获得中国国家药监局和美国食品药品监督管理局正式批准的七项注册临床试验批件，全部聚焦于通用型iPSC衍生细胞新药用于治疗中枢神经系统疾病[1] - 公司已获批并完成两项国家级备案干细胞临床研究项目，均为国内首个，拥有一项美国FDA认证全球孤儿药资格新药，多个国内首个或全球首款新药产品已进入中美注册临床试验阶段[1] - 公司与上海市东方医院刘中民院长团队合作已完成包括全中国首例在内的多例iPSC衍生细胞治疗帕金森病患者，此项临床研究为国家两委局正式批准开展的国家级干细胞备案临床研究项目[2] - 临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞经帕金森病患者纹状体壳核区移植治疗中重度帕金森病患者最长随访期超过12个月，长期临床随访结果显示无细胞疗法相关不良事件出现[2] - 多例受试患者开关期时间及MDS-UPDRS评分量表等关键疗效指标及多项非运动指标均获得显著性改善[2] - 2023年中国首个iPSC衍生细胞药获得美国FDA认证并授予全球孤儿药资格[3] - 2024年中国首个iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级备案临床研究获批，完成多例帕金森病患者GCP/GMP级细胞治疗，随访超过12个月，安全性良好[3] - 2024年全球首款iPSC衍生细胞治疗渐冻症的国家级备案临床研究获批，完成包括全球首例在内的多例患者治疗，安全性良好，初步显示可有效延缓疾病进程[3] - 2025年中国首个由国家级神经疾病医学中心牵头开展的异体通用现货型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注册临床I期试验用于治疗原发性帕金森病[3] - 2025年中国首个采用随机双盲对照设计的注册临床I/II期试验用于治疗早发性帕金森病[3] - 2025年全球首款异体通用现货型iPSC衍生亚型神经前体细胞新药的注册临床I期试验用于治疗脊髓损伤[3] - 2025年全球首款异体通用现货型iPSC衍生亚型神经前体细胞新药的注册临床I/II期试验用于治疗渐冻症[3] 临床治疗效果 - 代表患者胡某经长期细胞移植治疗后开期时间已显著延长，面部表情趋于正常，讲话流利，四肢无明显的僵硬感，没有明显运动迟缓，肢体也没有抖动[2] - 患者胡某起步行走比较轻松，步态尚可，平衡性良好，精细活动良好，写字使用筷子使用手机正常，洗漱洗澡穿衣系鞋带等完成良好，开期时每天可以工作，可以骑电瓶车上班，能完成收费配药肌肉注射静脉输液等日常工作，可实现步行2-3小时，间断跑步4-5公里[2] - 代表患者李某经长期细胞移植治疗后开期时间已显著延长，在药物开期已基本没有明显的僵硬及抖动症状，日常生活自理及精细活动没有困难，可以正常生活锻炼，也基本能正常工作[2] - 患者李某有很好的心情及精神状态，面部表情正常，讲话比较流利，肢体的僵硬程度明显缓解，四肢基本没有抖动，肢体活动能力正常，也没有明显运动迟缓，没有起步困难，行走步态改善，平衡性正常，精细活动良好，写字使用筷子使用手机正常，洗漱洗澡穿衣系鞋带等日常生活自理活动完成良好，每天早晨可跑步500米左右，再步行3-4公里左右[2][3] 临床试验招募 - 原发性帕金森病注册临床I期试验入组标准包括50-75岁原发型帕金森病患者，男女不限，病史5年以上，要求对左旋多巴治疗有反应性[8] - 原发性帕金森病注册临床I期试验排除标准包括非典型性帕金森病患者，存在剂峰或双相异动症和/或不可预测的关期，严重的精神症状或痴呆，有恶性肿瘤史，有癫痫发病史或预防性应用抗癫痫药，有睡眠呼吸暂停慢性阻塞性肺传染病凝血肝功异常等，对MRI和PET检查有禁忌症，既往接受过细胞治疗或手术治疗帕金森病[9][10] - 早发性帕金森病注册临床I/II期试验入组标准包括年龄18-70岁且病历证明发病年龄18-50岁的早发性帕金森病患者，男女不限，病程5年以上，要求对左旋多巴治疗有反应性，接受帕金森药物稳定剂量下治疗仍不能充分控制运动波动[14][15] - 早发性帕金森病注册临床I/II期试验排除标准包括非原发性帕金森病患者，处于帕金森病晚期并正在经历严重的致残的剂峰异动症或双相异动症和/或症状不可预测或大幅波动，严重的精神症状或痴呆，有恶性肿瘤史，有癫痫发病史或预防性应用抗癫痫药，有慢性阻塞性肺病严重心脑血管疾病传染病凝血肝功异常等，对MRI和PET检查有禁忌症，既往接受过细胞治疗或手术治疗帕金森病[16] - 脊髓损伤注册临床试验入组标准包括年龄18-65岁，性别不限，外伤或损伤相关的因素所造成的颈髓C4至腰髓L2脊髓损伤，美国脊髓损伤协会损伤分级A B C级，核磁共振提示脊髓损伤，筛选时原发性脊髓损伤发生在14-60天内的脊髓损伤患者，育龄期患者必须同意在试验期间和试验结束后的6个月内采取有效的非药物避孕措施[21] - 渐冻症注册临床I/II期试验入组标准包括年龄18-75岁，性别不限，依据修订的EI Escorial诊断标准结合临床表现等诊断为确诊很可能实验室支持的很可能肌萎缩侧索硬化症，从首次症状出现至筛选时病程不超过2年，筛选期基线期参与者呼吸功能用力肺活量≥70%预计值[24] - 渐冻症注册临床I/II期试验排除标准包括患者具有神经肌肉无力的症状和体征不能排除其他原因引起的肌肉无力，患者体重指数BMI<18.5kg/m²，患者仅表现为上运动神经元症状的原发性侧索硬化症，患有神经或肌肉功能损害的疾病如代谢性肌肉疾病重症肌无力，诊断自身免疫性疾病且病情未控制的严重的关节炎跛行等疾病研究者评估影响评价的，有气管切开手术史或使用机械辅助通气者，控制不佳的高血压收缩压＞160 mmHg和/或舒张压＞100 mmHg[24][25] 行业地位 - 公司取得的突破性研发及临床进展代表我国在开发临床级iPSC衍生亚型神经细胞新药治疗以帕金森病脊髓损伤及渐冻症为代表的重大或危重神经系统疾病方向处于全球同步领先或全球首创地位[4]