基因编辑技术概述 - 基因编辑技术能够对特定基因进行删除、插入或替换，实现基因序列的定向改造，如同"分子剪刀"精准修改生命密码[2][4] - 人体的基因组由30亿个碱基对组成，基因编辑技术可快速定位并修改特定片段，显著区别于随机导入外源基因的转基因技术[2][4] 技术发展历程 - CRISPR技术的诞生（2012年）具有划时代意义，其操作简便且成本低，为基因编辑提供"GPS导航+精细手术"双重工具[5] - 碱基编辑技术可精确替换单个碱基，引导编辑技术实现小段DNA的精准修改，逆转座子技术可整合大段DNA，推动基础科研与转化医学发展[6] 医学领域应用 - 全球首例个体化基因编辑疗法成功治愈6个月大婴儿的致命遗传病，开辟遗传病治疗新路径[1] - CRISPR技术用于编辑地中海贫血患者的造血干细胞，部分患者已实现症状显著缓解[7] - CAR-T疗法通过基因编辑改造T细胞，增强其抗癌能力，应用于癌症治疗[7] 农业与生物制造应用 - 中国利用基因编辑培育出抗镉超级稻及抗稻瘟病、白叶枯病的水稻品种，保障粮食安全[8] - 编辑酵母基因可提升生物燃料生产效率，改造微生物基因可缩短稀缺药物合成周期并降低成本[8] 伦理与规范 - 人类生殖细胞编辑存在永久改变基因池、技术脱靶风险及社会公平争议，需严格限制[10] - 中国《人类基因组编辑研究伦理指引》（2024年7月）明确优先发展非遗传性体细胞编辑，禁止生殖细胞临床应用[10]