文章核心观点 - 人类胚胎基因编辑领域出现新的商业化动向，由Cathy Tie新创立的Manhattan Genomics及另一家公司Preventive正聚焦于此，但该领域面临巨大的安全与伦理风险，科学界普遍认为现阶段商业化应用为时尚早 [7][8][9] - CRISPR基因编辑技术本身是革命性技术，在非生殖细胞治疗领域已取得进展，例如有疗法获批用于治疗遗传性血液病，但编辑人类胚胎因其可遗传性而存在本质区别和更高风险 [9] - AI在医疗健康领域的应用受到政策大力支持，被视为将重塑行业格局的关键驱动力，该领域被风投机构及行业领袖高度看好 [17][18] 公司动态与人物背景 - Cathy Tie是一位连续生物科技创业者，曾创办Locke Bio等公司，其新公司Manhattan Genomics专注于通过编辑人类胚胎基因预防遗传疾病 [4][7] - Manhattan Genomics由Cathy Tie与Eriona Hysolli联合创立，后者曾参与基因编辑复活猛犸象项目，公司已聘请生物伦理学家和生殖专家 [7][8] - 同日，另一家基因编辑公司Preventive宣布获得近3000万美元融资，计划探索人类胚胎基因编辑以阻断致命遗传病，由Lucas Harrington创立 [8] 行业技术与政策环境 - CRISPR基因编辑技术于2020年获得诺贝尔化学奖，但人类胚胎编辑研究在全球范围内受到限制，例如美国禁止联邦资金用于此类研究 [9] - 非生殖细胞基因编辑技术发展迅速，2023年首个CRISPR-Cas9疗法获批上市，2025年研究人员利用碱基编辑技术为患有CPS1缺乏症的婴儿定制了肝脏基因编辑治疗 [9] - 中国国务院发布《关于深入实施"人工智能+"行动的意见》，特别提出在医疗健康领域加快AI落地应用，包括辅助诊疗、健康管理等场景 [18] - 行业意见领袖如凯文·凯利、a16z、Cathie Wood均认为医疗健康将是受益于AI最多的领域，AI将颠覆整个行业 [17]

公司动态与人物背景 - 创业者Cathy Tie拥有多次创业经历，其公司Locke Bio致力于在线远程医疗和医疗数据挖掘服务[4] - Cathy Tie与贺建奎曾有过为期3个月的婚姻关系，于2025年7月宣布分手[5] - Cathy Tie的最新创业项目Manhattan Genomics（曼哈顿基因组学）于2025年10月30日宣布首批关键员工聘用情况，该公司由其与Eriona Hysolli共同创立[8] - Eriona Hysolli曾任Colossal Biosciences公司生物科学部门主管，该公司致力于通过基因编辑技术复活猛犸象等已灭绝生物[9] - 同日，另一家名为Preventive的公司宣布获得近3000万美元融资，该公司由Lucas Harrington创立，其曾在CRISPR先驱Jennifer Doudna教授实验室获得博士学位并曾联合创立基因编辑技术公司，但Jennifer Doudna教授未参与Preventive公司[10] 行业技术与应用焦点 - Manhattan Genomics公司聚焦于通过编辑人类胚胎基因来预防遗传疾病这一充满争议的目标[10] - Preventive公司同样宣布将探索人类胚胎的基因编辑，以预防致命遗传疾病[10] - CRISPR基因编辑技术被公认为21世纪以来最具突破性的生物技术，并于2020年获得诺贝尔化学奖[12] - 非生殖细胞的基因编辑技术发展迅速，2023年首个CRISPR-Cas9基因编辑疗法获批上市，用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血[12] - 2025年早些时候，研究人员使用碱基编辑技术成功编辑了一名患有严重代谢遗传病CPS1缺乏症的婴儿的肝脏细胞中的突变基因，这是人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法[12] 行业挑战与监管环境 - 科学家普遍认为，目前考虑将基因编辑技术用于人类胚胎的商业化为时过早，其安全风险和伦理难题远高于已获批的体细胞基因编辑疗法[11] - 贺建奎事件后，许多国家限制对人类胚胎的基因编辑研究，例如美国禁止联邦资金用于此类研究，且FDA不批准基因编辑胚胎的临床使用[12] - 从伦理和科学角度看，编辑非生殖细胞与编辑胚胎存在显著差异，胚胎编辑会影响未来身体几乎所有细胞，且基因改变会遗传给下一代，后果难以预测[13] - 由于现有产前诊断技术已能发现并筛选胚胎中的致病基因突变，因此行业观点认为几乎没有什么人真的需要对胚胎进行基因编辑[13]

会议核心信息 - 首届天桥脑科学研究院AI驱动科学研讨会在美国旧金山召开，汇聚三位诺贝尔奖得主、斯坦福大学荣誉校长暨Alphabet董事会主席及二十余位顶尖学者与产业领袖 [1] - 会议核心议题为探讨AI如何推动科学发现的新范式 [1] 战略投资与研究方向 - 盛大集团与天桥脑科学研究院创始人陈天桥宣布投入10亿美元算力支持全球科学家的发现式智能研究 [1] - 提出AI的终极目标是帮助人类进化，其价值在于主动构建可验证的世界模型、提出假说并修正理解框架的发现能力 [1] - 将当前AI发展路径分为规模路径与结构路径，并强调结构路径是通往真正智能的关键，需具备神经动力结构、长期记忆、因果推理机制、世界模型和元认知系统五大能力 [1] - 宣布推出面向青年科学家的结构性算力支持、基准测试体系及PI孵化器等项目 [1] AI在材料科学的应用 - 2025年诺贝尔化学奖得主奥马尔·亚基展示AI在材料科学突破，利用ChatGPT的分子优化能力设计出可在空气湿度低于15%的沙漠中从大气取水的便携装置 [1] - 提出AI正在成为新的科学思维体，展示由七个AI智能体组成的虚拟科研团队，能在数天内完成上百次实验，实现材料从无定形到高结晶的转变 [1] AI在生命科学的应用 - 2024年诺贝尔化学奖得主戴维·贝克分享AI在蛋白质工程进展，其团队开发的RFDiffusion3模型可在三维结构空间中反向设计蛋白质，为阿尔茨海默病等疾病研究提供新路径 [2] - 强调AI驱动科研需要形成设计—验证—反馈—优化的闭环，让模型与实验数据相互促进 [2] - 2020年诺贝尔化学奖得主珍妮弗·道德纳介绍CRISPR基因编辑技术与AI结合成果，AI可通过学习基因扰动数据帮助系统性理解未知基因功能，推动个性化基因治疗 [2] - 指出科学的下一步突破将来自AI与因果数据的结合 [2] AI的宏观发展与挑战 - Alphabet董事会主席约翰·轩尼诗指出AI的普及速度远超个人电脑与智能手机，但人类必须保留关键决策权，在AI生成内容的使用中保持透明、可验证与可追溯 [2] - 警告全球数据可能在几年内被AI训练耗尽，而算力的能源效率提升尚未跟上其增长速度 [2] 行业认可与未来展望 - 大会颁发AI驱动科学大奖，多位青年科学家展示基于AI的前沿研究成果 [3] - 显示出AI驱动科学在多个学科中正在形成新的范式 [3]

文章核心观点 - CAR-T细胞疗法在癌症治疗领域是重大突破，但在疗效上面临T细胞耗竭、增殖有限及肿瘤免疫抑制环境等多重障碍 [3] - 两项发表于《自然》杂志的最新研究，通过体内CRISPR筛选技术，系统性发现了能显著增强CAR-T细胞抗癌功能的基因靶点 [3] - 奥地利科学院的研究发现RHOG基因敲除是增强CAR-T细胞功能的强效手段 [7][8][9] - 哈佛医学院的研究鉴定出CDKN1B是限制CAR-T细胞持久性的关键因素，其敲除可显著提高肿瘤清除率和生存率 [10][11][12] 奥地利科学院分子医学研究中心研究总结 - 研究团队开发了CELLFIE平台，这是一个用于在多个临床目标上增强CAR-T细胞的CRISPR筛选平台 [8] - 研究流程包括在人类原代CAR-T细胞中进行全基因组筛选，覆盖T细胞增殖、活化、耗竭等关键生物学方面，随后在人类白血病异种移植小鼠模型中进行体内优先级排序 [8] - 最关键发现是RHOG基因敲除作为一种强大且意料之外的CAR-T细胞增强方式，在多种体内模型、CAR设计和供体样本中均得到验证 [8][9] - RHOG基因敲除的CAR-T细胞在广泛使用的基准测试中优于标准CAR-T细胞，为优化细胞免疫疗法奠定了基础 [9] 哈佛医学院麻省总医院研究总结 - 研究团队对靶向B细胞成熟抗原的CAR-T细胞进行了体内功能缺失的CRISPR筛选，以研究在多发性骨髓瘤模型中影响CAR-T细胞持久性的基因 [10][11] - 筛选追踪了从制造到在肿瘤中存活的基因修饰CAR-T细胞表现，揭示了不同基因在不同时间和环境下对CAR-T细胞功能的调控作用 [11] - 研究发现RASA2和SOCS1缺失增强体外T细胞扩增，PTPN2、ZC3H12A和RC3H1缺失赋予体内早期生长优势 [11] - 最关键发现是细胞周期调控因子CDKN1B被确定为体内晚期时间点CAR-T细胞适应性的最重要限制因素，敲除CDKN1B可增加增殖和效应功能，显著提高肿瘤清除率和总体生存率 [11][12]

技术突破核心 - 开发出新型基因编辑工具递送系统“脂质纳米颗粒球形核酸”（LNP-SNA），通过为传统脂质纳米颗粒覆盖DNA外壳的智能结构，解决了CRISPR技术体内安全高效递送的关键瓶颈 [1][3] - 新系统使细胞能主动识别并摄取递送颗粒，进入细胞的效率是普通脂质纳米颗粒的3倍以上，对细胞的毒性明显更低 [3] - 该系统完成基因编辑的概率提升3倍，精确修复的成功率提高60%以上，大幅降低了基因编辑出错的概率 [3] 传统递送方式对比 - 当前主流递送方式包括改造病毒与人工合成脂质纳米颗粒，病毒方式效率高但会引发免疫反应且携带货物有限，脂质纳米颗粒安全性高但被动进入细胞后常被困于内体导致起效甚少 [2] - 体外编辑再回输的方法过程复杂且成本高，不适合大多数疾病，行业一直寻求更安全高效能直接在体内使用的递送方式 [2] 新技术平台优势与应用前景 - LNP-SNA是一个模块化通用平台，可通过改变DNA外壳的密码实现向肝脏细胞、脑细胞或癌细胞的精准投递，已在皮肤细胞、免疫细胞、肾脏细胞和骨髓干细胞等多种人体细胞中测试并表现优异 [4] - 基于类似球形核酸技术的药物已有7种进入人体临床试验，部分正测试癌症治疗效果，该新技术正由生物公司推广以期尽快用于临床试验 [4]

量子计算 - 清华、北大科研团队合作在国际上首次实现支持任意两比特量子门直接编程的指令集架构AshN，该架构已在北京量子信息科学研究院的超导量子比特平台验证成功 [1] - 量子计算产业正从实验室走向产业化应用，技术突破、政策与市场需求共同驱动发展，应用场景从专用计算向通用计算拓展 [1] - 中国"十四五"规划将量子科技列为核心战略，预计2025-2030年为商业化落地黄金窗口，市场规模有望达千亿美元 [1] 制冷剂 - 生态环境部拟自2026年1月1日起禁止生产以HFCs为制冷剂的家用电冰箱和冷柜产品，推动行业向第四代环保制冷剂转型 [2] - R290在冷柜领域应用占比预计2025年达30%，CO₂制冷系统与可再生能源结合后应用占比将达15% [2] - 政策加速构建以自然工质（R290、R600a、CO₂）为主导的环保制冷体系 [2] 基因编辑 - 全球首例基因编辑治疗1型糖尿病临床试验成功，患者移植改造胰岛细胞后恢复自主胰岛素生产能力 [3] - CRISPR技术使基因治疗适应症范围扩大至6000多种疾病，商业化潜力显著 [3] 商业航天 - 中国商业航天产业规模2024年达2.3万亿元（复合增长率22%），预计2025年增至2.8万亿元 [4] - 卫星互联网建设提速，9天内完成3组低轨卫星发射，手机直连卫星技术开辟新需求空间 [4] - 可复用火箭技术发展将降低发射成本，民商火箭企业首飞在即推动组网进程 [4] 人工智能与生物制造 - 工信部推动AI与生物制造深度融合，促进全产业链提质升级 [5] 首店经济 - 浙江计划2027年前新增城市品牌首店2000家（含华东区域高能级首店200家），打造50个首店集聚区 [6] 虚拟电厂 - 广州计划2027年实现500万千瓦分布式能源接入虚拟电厂，调节能力达150万千瓦，市级财政每年奖补1000万元 [6] 电子产业 - 2025年数据中心驱动的AI服务器需求增长，但消费电子因高通胀和创新不足陷入困境，2026年行业或进入低速调整期 [8] 行业动态 - 玻纤材料Low CTE供不应求，涉及宏和科技、东材科技等企业 [11] - 液冷服务器需求激增，OpenAI计划5个月内算力翻倍 [11][12] - 光伏组件缺货涨价，石英股份、欧晶科技等企业受益 [12] - 机器人产业加速发展，宇树科技预测1-2年内达"ChatGPT时刻" [13] - 国产芯片突破，首台商业电子束光刻机在杭州交付 [13]

基因编辑技术概述 - 基因编辑技术是对特定基因进行删除、插入或替换的定向改造技术，如同"分子剪刀"精准修改生命密码[2] - 人体基因组包含30亿个碱基对，基因编辑可快速定位并修改特定片段[2] - 与转基因技术不同，基因编辑是对生物自身基因的精准修改而非随机导入外源基因[3] 技术发展历程 - 2012年CRISPR技术诞生，具备操作简便、成本低的优势，降低技术门槛[4] - 碱基编辑技术可精确替换单个碱基，适用于单碱基突变遗传病治疗[4] - 引导编辑技术实现小段DNA精确修改，逆转座子技术可整合大段DNA[5] 医学应用场景 - CRISPR技术已用于地中海贫血症治疗，通过编辑造血干细胞恢复血红蛋白表达[5] - CAR-T疗法结合基因编辑改造T细胞，增强对抗癌细胞能力[5] - 通过编辑小鼠基因模拟复杂疾病，加速新药研发进程[6] 农业与工业应用 - 我国培育出抗镉超级稻和抗稻瘟病水稻品种[6] - 基因编辑酵母提升生物燃料生产效率，推动绿色产业发展[6] - 编辑微生物基因缩短稀缺药物生产周期并降低成本[6] 技术伦理与监管 - 生殖细胞编辑可能永久改变人类基因池，存在脱靶效应风险[7] - 国际社会优先发展非遗传性体细胞编辑，禁止生殖细胞临床应用[7] - 中国2024年发布《人类基因组编辑研究伦理指引》规范技术发展[8]

基因编辑技术概述 - 基因编辑技术能够对特定基因进行删除、插入或替换，实现基因序列的定向改造，如同"分子剪刀"精准修改生命密码[2][4] - 人体的基因组由30亿个碱基对组成，基因编辑技术可快速定位并修改特定片段，显著区别于随机导入外源基因的转基因技术[2][4] 技术发展历程 - CRISPR技术的诞生（2012年）具有划时代意义，其操作简便且成本低，为基因编辑提供"GPS导航+精细手术"双重工具[5] - 碱基编辑技术可精确替换单个碱基，引导编辑技术实现小段DNA的精准修改，逆转座子技术可整合大段DNA，推动基础科研与转化医学发展[6] 医学领域应用 - 全球首例个体化基因编辑疗法成功治愈6个月大婴儿的致命遗传病，开辟遗传病治疗新路径[1] - CRISPR技术用于编辑地中海贫血患者的造血干细胞，部分患者已实现症状显著缓解[7] - CAR-T疗法通过基因编辑改造T细胞，增强其抗癌能力，应用于癌症治疗[7] 农业与生物制造应用 - 中国利用基因编辑培育出抗镉超级稻及抗稻瘟病、白叶枯病的水稻品种，保障粮食安全[8] - 编辑酵母基因可提升生物燃料生产效率，改造微生物基因可缩短稀缺药物合成周期并降低成本[8] 伦理与规范 - 人类生殖细胞编辑存在永久改变基因池、技术脱靶风险及社会公平争议，需严格限制[10] - 中国《人类基因组编辑研究伦理指引》（2024年7月）明确优先发展非遗传性体细胞编辑，禁止生殖细胞临床应用[10]

基因编辑疗法突破 - 美国男婴KJ·马尔登接受世界首例定制基因编辑疗法，效果良好，为其他罕见病基因疗法带来希望 [1] - 治疗团队使用CRISPR基因编辑技术修正突变基因，而非简单去除突变基因 [1] - 患者接受3次静脉滴注治疗后，已能够进食蛋白质较丰富的饮食，恢复能力增强 [2] 罕见病现状 - 氨甲酰磷酸合成酶1型缺乏症由基因突变导致，全球发病率约百万分之一 [1] - 全世界约有3.5亿罕见病患者，大部分由基因突变所致 [3] - 该疾病通常只有肝脏移植才能治疗，死亡率较高 [1] CRISPR技术发展 - CRISPR基因编辑技术于2012年出现，具有高效、便捷、成本低等优势 [3] - 该技术于2020年获诺贝尔化学奖 [3] - 目前已在眼部遗传病等部分领域进入临床应用 [3] 治疗过程细节 - 治疗团队耗时6个月为患者度身定制基因疗法 [1] - 药液含有脂质纳米粒包裹的"分子剪刀"，被肝脏细胞吸收后释放 [2] - 治疗效果需持续观察数年才能下最终结论 [2]