收购传闻与股价波动 - 诺华公司近期对Avidity Biosciences表现出收购兴趣，推动后者股价单日飙升26% [3][4] - Avidity当前市值达58亿美元，但谈判仍处早期阶段 [4] - 竞争对手Dyne Therapeutics股价同步上涨7 5% [5] 核心产品管线进展 - 治疗DMD44的del-zota获FDA突破性疗法认定，计划2025年底提交BLA [5] - 三大核心项目进入商业化准备阶段：del-zota（DMD44）、del-desiran（DM1）、del-brax（FSHD） [7] - DM1项目del-desiran有望成为全球首个获批疗法，覆盖欧美约80,000患者 [7] - FSHD项目del-brax目标患者群45,000-87,000人 [7] 技术平台与临床数据 - AOC平台首次实现RNA向肌肉组织的靶向递送，临床验证成功率100% [7][37] - AOC1001在DM1试验中使DMPK蛋白平均减少45%，剪接改善达31% [37] - 平台技术可结合抗体特异性和寡核苷酸精准性，突破传统RNA疗法局限 [39] 战略合作与资金储备 - 与BMS达成23亿美元心血管药物合作，含1亿美元预付款及分级里程碑付款 [17][19] - 公司现金储备约14亿美元，可支撑运营至2027年中 [7] - 合作不影响内部管线推进，包括3个罕见病临床项目（DM1、FSHD、DMD44） [26] 市场表现与财务指标 - 52周股价区间6 36-47 45美元，当前总市值16 73亿美元 [5] - 与BMS合作消息曾推动股价盘前暴涨40 42% [19] - 2022年AOC1001临床数据公布后股价单日涨幅达55% [33] 研发里程碑规划 - 2025年Q3计划公布del-zota的EXPLORE44-OLE试验顶线数据 [15] - del-desiran预计在2026年启动美欧日多地上市申请 [15] - del-brax的FORTITUDE试验生物标志物数据将于2026年读出 [15]