上市公司如何平衡好经营的可持续性与未来性？ 日前，在云顶新耀医药科技有限公司(以下简称"云顶新耀")的mRNA(信使核糖核酸)创新技术平台研发 日上，云顶新耀首席执行官罗永庆对《证券日报》记者表示，通过"授权引进+自主研发"的双轮驱动战 略，云顶新耀逐渐实现了这一平衡。 具体来看，在经营层面，云顶新耀以引进的大单品实现了较为稳定的现金流；在布局创新上，公司通过 聚焦mRNA疗法等前沿技术，陆续产出了一些成果。罗永庆表示，基于mRNA创新技术平台，云顶新耀 已开发了通用型现货肿瘤治疗性疫苗EVM14、个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16、自体生成CAR-T(嵌合抗 原受体T细胞免疫疗法)三款核心产品管线。"公司已与全球排名前20的药企广泛接洽，未来将通过与国 际伙伴合作，推动这些创新成果走向全球市场。" 夯实竞争优势 彻底治愈肿瘤是许多生命科学家的梦想。然而，现有的治疗技术难以在人体内建立起持久的免疫记忆， 因此对降低肿瘤复发率的作用有限。通过改造mRNA，却有可能取得突破。 "mRNA疗法借由基因编辑技术，改造细胞内负责传递遗传指令的mRNA，进而让细胞生产出特定的蛋 白质，可用于治疗肿瘤、传染病、自身免疫性疾病等 ...

全球制药企业50强榜单 - 强生创新制药以557亿美元处方药销售额蝉联榜首 艾伯维和默沙东紧随其后 [1] - 诺和诺德凭借GLP-1药物司美格鲁肽(292 96亿美元)首次进入前十 默沙东因K药(294 82亿美元)增长升至第三位 [1][3] - 诺华从第三位下滑至第七位 主要受专利悬崖影响 其核心产品Entresto(78 22亿美元)和Cosentyx(61 41亿美元)专利即将到期 [4] 重磅药物驱动行业格局 - 默沙东K药占其处方药销售额54 28% 预计2028年峰值达330亿美元 [3] - GLP-1药物成为市场焦点 司美格鲁肽(292 96亿美元)和替尔泊肽(164亿美元)推动诺和诺德与礼来排名上升 [3] - 前五强企业中 强生Darzalex(116 7亿美元)和艾伯维Skyrizi(117 2亿美元)均贡献超20%收入 [3] 中国药企崛起趋势 - 6家中国企业上榜创五年新高 百济神州和华东医药首次入围 [1][5] - 中国在AACR和ASCO年会表现亮眼 分别展示200款创新药和73项临床研究 [5] - ADC领域中国占据优势 全球48 4%的ASCO相关研究来自中国 2024年ADC对外授权交易达102 4亿美元 [5][6] 未来行业预测 - Evaluate预计2030年GLP-1药物将占处方药销售额9% 礼来或以1130亿美元销售额登顶 [4] - 多抗 ADC和RNA疗法将成为主流 中国企业在该领域处于领先地位 [5] - 康方生物双抗药物被高盛预测2041年销售峰值达530亿美元 [6]

新型智能mRNA药物技术突破 - 开发出具有感知和调节能力的新型智能mRNA药物 可根据人体内实时生物信号自主调整治疗效果 [1] - 药物所有组件均由mRNA构成 通过响应特定"体液因子"(如激素或炎症分子)动态调节治疗性蛋白质产量 [1] - 系统由三种合成mRNA组成：受体蛋白mRNA(检测信号) 调控蛋白mRNA(控制翻译) 治疗性蛋白mRNA(药物功能) [1] 技术原理与验证 - 系统可响应多种疾病关键分子：精氨酸加压素(水平衡) 前列腺素E2(炎症) 缓激肽(疼痛) [2] - 实验证实系统仅在检测到炎症信号时才启动抗炎蛋白合成 有效抑制炎症反应 [2] - 相比传统固定剂量药物 新型药物能根据身体需求实时调整输出 实现个体化治疗 [2] 应用前景与意义 - 技术特别适用于病情动态变化的慢性病治疗 [2] - 可优化mRNA疫苗 实现按需调节免疫反应 提升安全性和有效性 [2] - 首次将疾病信号感知与治疗响应调节功能集成到单一药物中 [3] - 药物按需供应机制可避免过度生产 减少对身体干扰 [3] - 有助于深入研究疾病分子信号通路和细胞机制 [3] - 促进生物学 医学 生物工程等多学科融合 推动复杂治疗方案研发 [3]

Avidity Biosciences (RNA) Update / Briefing June 09, 2025 08:00 AM ET Speaker0 Good morning, and thank you so much for joining us today. I'm Annette Lang, Chief Business Officer at Avidity Biosciences. Today, we are excited to share several updates relating to our VELBAX program for people living with FSHD. Before we get started, I would like to share that this presentation contains forward looking statements as defined under applicable law. Forward looking statements involve risks and uncertainties, both k ...

公司动态 - 信立泰股价报收45 25元 涨幅5 58% 总市值504亿元 [1] - 公司与国为医药签署新药研发合作协议 获得GW906在中国市场的独家权益 包括研发 注册 生产及商业化 [1] - GW906是靶向AGT的siRNA药物 拟开发适应症为原发性高血压 目前处于1期临床阶段 [2] - 公司高血压新药信超妥(沙库巴曲阿利沙坦钙片)获国家药监局上市批准 是我国原研第一款ARNI类药物 专利保护期至2037年 [3] - 信超妥将与信立坦 复立坦形成战略互补 提升公司在心血管慢病治疗领域的综合竞争力 [6] 交易细节 - 国为医药将获得最高1 8亿元首付款及研发里程碑款 销售里程碑累计最高达3 7亿元 并享有年度净销售额的销售提成 [2] - 公司为此次交易最高需支付5 5亿元 [2] 市场潜力 - 我国成人高血压患者达2 45亿 其中95%为原发性高血压 [4] - 全球首款ARNI类药物沙库巴曲缬沙坦2024年全球销售额超78亿美元 国内销售额超49亿元 同比增长约22% [4] - 国内高血压化药市场由2021年超720亿元下滑至2024年超630亿元 亟需新药提振市场 [4] 产品优势 - GW906通过间歇性皮下注射实现长期稳定降压 提高患者依从性 临床前数据显示其疗效和安全性优异 [2] - GW906靶向AGT mRNA 抑制AGT表达 减少血管紧张素II生成 长效舒张血管 降低血压 [5] - 相比ACEI类药物 GW906不会导致缓激肽蓄积 可能避免咳嗽 血管性水肿等不良反应 [5] 研发管线 - 公司目前有3款新药处于I期临床及以上阶段 包括正在开展III期临床的阿利沙坦酯吲达帕胺缓释片和步入II期临床的SAL0120片 [6] - 公司构建了涵盖ARB类单药复方制剂 新型ANRI 醛固酮合成酶抑制剂 siRNA药物等品类的产品矩阵 [6] 财务表现 - 2022-2024年公司营业收入分别为34 82亿元 33 65亿元 40 12亿元 呈增长趋势 [6] - 同期归母净利润分别为6 34亿元 5 81亿元 6 05亿元 呈逐年下降趋势 [6]

炒股就看金麒麟分析师研报，权威，专业，及时，全面，助您挖掘潜力主题机会！ 成立18年的苏州瑞博生物技术股份有限公司，在经历科创板折戟四年后，近日向港交所递交招股书，再 度冲击资本市场。作为国内最早布局小核酸药物的企业之一，瑞博生物曾因技术光环吸引中金、高瓴等 明星资本押注。 对比2020年冲刺科创板时的招股书可以发现，RBD1007作为公司研发进展最快的在研管线，2021年就 已完成国际多中心Ⅱ/Ⅲ期研究数据分析，但至今仍未成药。同时值得关注的是，在前次招股书中重点 列示的进入II期临床的RBD4988、RBD1006等产品均未在本次新版招股书中提及，或已"流产"。 需要说明的是，在新药临床的各环节中，每个流程都会有自己特定的里程碑，用于证明技术在当前环节 的有效性。越往后，相关难度越大，研发投入回报价值也越高。以二期临床为例，在整个研发周期中重 要性强，且淘汰率高，因此素来被称为新药研发的"死亡之谷"。 然而，时至今日，公司仍未实现产品商业化，2023年营收仅4.4万元，2024年虽通过与跨国药企合作收 入增至1.43亿元，但两年累计亏损仍高达7.18亿元。目前，公司正面临诸多挑战，包括在研管线研发进 展落 ...

mRNA疗法技术突破 - 西安电子科技大学邓宏章教授团队开发出基于氢键作用的非离子递送系统(TNP)，突破传统脂质纳米颗粒(LNP)的毒性高、稳定性差等技术瓶颈 [1] - TNP通过硫脲基团与mRNA形成强氢键网络实现无电荷依赖的高效负载，mRNA体内表达周期延长至LNP的7倍 [2] - TNP在4℃液态或冻干状态下储存30天后mRNA完整性仍保持95%以上，破解mRNA冷链运输依赖 [2] 非离子递送系统技术优势 - TNP脾脏靶向效率显著提升，生物安全性达到极高水平，细胞存活率接近100% [2] - TNP通过微胞饮作用持续内化，胞内截留率高达89.7%（LNP仅为27.5%） [2] - 硫脲基团与内体膜脂质相互作用引发膜透化效应，使载体携完整mRNA直接释放至胞质，避开溶酶体降解陷阱 [2] 临床应用前景 - 团队已基于TNP技术开发出多款靶向递送系统，进入肿瘤免疫治疗、罕见病基因编辑等领域的动物实验阶段 [3] - 非离子递送技术的临床转化将降低基因治疗成本，为罕见病、慢性病患者提供更可及的治疗方案 [3]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总净产品收入6.12亿美元，同比增长70% [6][38] - 第一季度PMO特许经营收入2.37亿美元，增长5%；Elevitus销售额3.75亿美元，同比增长180% [6][38] - 第一季度确认合作及其他收入1.33亿美元，主要包括与罗氏相关的合作收入和合同制造收入 [38] - 第一季度总成本销售1.38亿美元，2024年同期为5100万美元 [39] - 第一季度GAAP研发费用7.73亿美元，2024年同期为2亿美元；非GAAP研发费用7.49亿美元，2024年同期为1.78亿美元 [40] - 第一季度GAAP销售、一般和行政费用（SG&A）1.34亿美元，同比增长5%；非GAAP SG&A费用1.07亿美元，同比增长7% [40] - 第一季度GAAP其他费用净额8300万美元，主要是战略投资损失；GAAP所得税6400万美元，2024年同期为500万美元 [41] - 第一季度GAAP净亏损4.48亿美元，合每股基本和摊薄亏损4.6美元；非GAAP净亏损3.32亿美元，合每股摊薄亏损3.42美元 [41] - 调整2025年净产品收入指引至23 - 26亿美元，PMO指引维持在9亿美元左右 [42] - 截至季度末，现金、现金等价物、投资和受限现金为6.47亿美元，另有6亿美元额外流动性可通过循环信贷额度获取 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 Elevitus业务 - 第一季度销售额3.75亿美元，同比增长180%，但未达预期 [6][38] - 预计第二季度收入可能比第一季度低20%，夏季开始需求回升 [17] PMO业务 - 第一季度净产品收入2.37亿美元，同比增长5%，全年指引维持在9亿美元左右 [6][38][42] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司调整净产品收入指引，主要受安全事件、行政流程复杂和站点容量不平衡影响 [7][11] - 针对上述问题，公司采取措施，包括向医生和患者传播安全数据、优化行政流程、加强与有容量站点合作等 [16][18][19] - 公司在研发方面持续推进，如Elevitus的ENVISION试验、AAVrh74抗体阳性患者研究，LGMD项目的多项临床试验，以及siRNA平台的FSHD1和DM1项目 [25][26][33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年第一季度生物技术行业和市场面临挑战，公司虽面临困难，但凭借获批疗法、收入、损益表和资产负债表优势，有能力独立推进基因疗法和siRNA项目组合 [5] - 公司认为Elevitus是首个且唯一可阻止杜氏肌营养不良症患者肌肉损伤的疾病修饰疗法，长期需求前景强劲，此次调整指引是暂时影响 [12][17] - 公司相信股价未反映当前价值和未来增长潜力，将在资本分配策略上保持机会主义和纪律性，以实现股东价值并保留财务灵活性 [43] 其他重要信息 - 公司在财报电话会议中会做出前瞻性陈述，这些陈述涉及风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异 [3] - 公司将讨论非GAAP财务指标，相关描述和GAAP与非GAAP财务指标的调节信息在新闻稿和网站幻灯片中提供 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 导致公司调整指引的三个因素中，哪个对潜在下行压力影响最大，第二季度这些因素是否恶化？ - 公司表示是三个因素的综合影响，其中周期时间对前瞻性指引影响最大，但目前没有足够数据表明公司过于保守，预计已达到稳定状态 [48][49] - 安全事件导致部分患者和家属延迟治疗，影响将延续到第二季度，但随着沟通和教育的推进，已看到积极信号，如开始表单的增加 [50][52] 问题2: 如何引导患者到有更多容量的站点，这些站点未达满负荷的原因是什么，是否考虑开设更多站点？ - 公司认为目前不是站点数量问题，而是关注重点问题，应加强与这些站点的沟通和教育，分享Elevitus的优秀数据，以提高其利用率 [57][59] - 不能直接将患者的开始表单从一个站点转移到另一个站点，应投入更多时间和精力进行教育工作 [60] 问题3: 新指引中Elevitus的销售占比是多少，销售是否会从第三季度开始恢复？ - 公司表示指引下调主要是Elevitus相关问题，预计从夏季开始销售将显著回升 [63][64] 问题4: 患者死亡事件后，Elevitus被撤市的最坏情况风险如何，新任命是否会影响这一情况？ - 公司对FDA充满信心，认为其会遵循科学，Elevitus的批准证据充分，安全性事件是个例，不影响其积极的风险收益比，不应导致撤市等极端情况 [69][70][71] 问题5: Elevitus潜在的标签更新情况如何，预计何时有消息，3月延迟给药的患者有多少重新安排了输液？ - 公司4月提交了标签补充申请，FDA已确认收到并设定目标审查日期，不迟于今年第四季度完成更新 [76] - 公司暂无3月延迟给药患者重新安排输液的具体数据 [75] 问题6: 与FDA新领导层就肢带型肌营养不良症（LGMD）项目的会议情况如何，2E项目加速批准路径的最新反馈，以及新兴数据的披露时间？ - 公司与OTP的互动保持正常，LGMD项目进展顺利，SRP - 9003的加速批准路径已确认，上周接受了滚动审查，SRP - 9005的IND已获批 [79][82] - 2E项目的新兴数据预计在今年上半年公布，并将用于BLA申请 [87] 问题7: ODP对LGMD项目的蛋白质表达是否有阈值要求，商业版Elevitus治疗的非行走男孩数量能否量化？ - 公司预计新兴数据中的蛋白质表达结果将与之前试验一致，能带来功能益处且高于相关阈值 [87][88] - 公司未提供商业版Elevitus治疗的非行走男孩的具体数量，但历史上一直在治疗此类患者，目前开始表单中约40%是非行走患者 [86][90] 问题8: 外显子跳跃特许经营和Elevitus的验证性研究数据何时公布？ - Elevitus的ENVISION试验最后一名患者最后一次访视预计在2027年 [94] 问题9: 标签更新是否有与CBER的正式会议，患者死亡事件是否有活检结果？ - 标签更新主要是完善过程，FDA如有问题会反馈，目前已基本达成一致 [98] - 公司尚未收到尸检结果，预计未来一两个月内会有结果，但不确定是否有额外信息 [97] 问题10: Elevitus治疗患者的年龄和行走状态是否有变化趋势？ - 目前难以确定趋势，但仍能看到行走和非行走患者的开始表单，且从数据来看，行走和非行走患者在相关指标上无差异，应加强教育以促进治疗 [101][102][103] 问题11: 患者在安全事件后暂停治疗是否有共性，是行走状态还是时间因素？ - 主要是时间因素，事件发生在2 - 3月，部分患者和家属需要更多信息而暂停或重新安排治疗 [106] 问题12: 公司与PPMD的会议影响如何，未来与这些组织的互动计划，以及向患者强调Elevitus积极风险收益比的重点？ - 公司认为与PPMD的网络研讨会有意义，但需向更广泛的社区传播信息，包括患者和医生，强调Elevitus的安全性和有效性，以帮助他们做出基于证据的决策 [109][110][111] 问题13: 如何解释患者需求下降和夏季回升的矛盾，是否看到开始表单增加，对峰值销售和达到峰值时间的指引是否有变化？ - 指引下调是多因素导致，安全事件和信息传播不足导致初期需求下降，随着信息传播，开始表单增加，预计夏季需求显著回升 [115][116] - 公司暂不讨论峰值销售，认为一次性疗法的峰值销售需考虑曲线下面积，目前机会未减少，延迟影响需后续计算评估 [116][117][118] 问题14: Elevitus美国以外销售季度环比下降的原因，美国的三个不利因素是否也适用于国外？ - 公司不便讨论合作伙伴的销售情况，推测美国的因素可能不适用于国外，建议询问罗氏 [122] 问题15: 4月提交的标签更新还包括哪些内容，是否有两年的Embark安全更新和真实世界安全更新？ - 标签更新主要是纳入患者死亡和ALS病例的安全信息 [124] 问题16: 2月提到有充足的站点容量，近两个月站点容量变化原因，是否是患者更谨慎，公司能否为医生提供风险缓解策略？ - 公司整体站点容量充足，但存在不平衡，顶级站点过于成功导致预约已满，需加强对其他站点的教育和合作 [127][128] - 3月部分患者因需要更多信息而延迟治疗，公司正在努力解决，且该疗法有丰富的风险缓解措施，如标签中的监测要求和Sarepta Exchange项目 [129][130] 问题17: 商业版Elevitus治疗患者的医生和家属反馈与临床试验经验是否一致，如何看待Elevitus商业推广对PMO产品的蚕食？ - 公司表示反馈是轶事，虽令人鼓舞，但批准基于证据，随着患者交流增多，这些轶事可能会激励更多家庭 [135][136][138] 问题18: FDA人员变动，特别是Vinay Prasad的任命，对临床试验设计方法和开发时间表有何影响？ - 公司表示目前与OTP的互动未受影响，相信FDA将继续以科学和证据为基础，加速疗法的监管进程，降低医疗成本 [142][143][145] 问题19: 输液的行政延迟具体原因是什么，是否有特定组织的信息要求？ - 第一季度的行政延迟是洛杉矶县护理站点与Medi - Cal之间的行政问题，涉及单病例协议的延迟，不影响患者最终治疗，目前已解决 [148][149][150] 问题20: 患者教育方面，家庭在安全事件后希望看到哪些特定数据集以增加信心，特别是老年非行走患者？ - 家庭希望了解安全事件的具体情况和背景，如已治疗患者数量；确认行走和非行走患者在相关指标上无差异；了解疗法的有效性，包括原始批准数据、后续研究数据、轨迹分析和肌肉MRI数据等 [155][156][157] 问题21: 患者为何倾向于前往已满负荷的领先中心，这些领先站点是否会增加容量，更新的指引如何考虑目标二级站点的输液增加？ - 领先站点是世界知名的杜氏肌营养不良症治疗中心，患者倾向前往是正常现象 [167] - 公司预计利用二级站点的容量，有望实现或超越指引 [168][169] 问题22: 在当前股价水平下，公司如何考虑实施已批准的股票回购？ - 公司认为股票被低估，但需平衡研发投资和资本分配策略，会将股票回购作为考虑因素 [173] 问题23: 渠道检查显示部分支付方不覆盖Elevitus，公司的覆盖经验如何，欧盟HALT ON研究何时更新？ - 公司表示支付方拒绝覆盖是常见情况，Elevitus的政策整体较好，目前获得治疗的成功率为100%，预计与PMO项目相当 [176][177][178] - 欧盟HALT ON研究重启的批准预计在夏末，目前研究在欧盟以外仍在招募患者 [179]

2025首届 全球眼科大会（Global Ophthalmology Conference 2025，简称GOC2025） 将于 4月17日（星期四） 在北京市中关村自主创新示范区展示中心（海淀桥西北角）隆重举行！周一截止报名！ 众多大咖莅临，8万字报告福利，现场免费眼科AI检查，不容错过！ 业内人士转发有 赠票福利 ，说明附文后 。 首届全球眼科大会 2025.4.17 一、大会时间： 2025年4月17日 星期四 9:00-18:00 二、大会地点： 北京市中关村自主创新示范区展示中心会议中心（新建宫门路2号） 三、举办单位： 眼未来、思宇MedTech；中关村联新生物医药产业联盟，北京中关村科学城创 新发展有限公司，启迪之星，中关村科学城CGT产业孵化中心，北京中关村创业大街科技服务有 限公司 四、会议规模： 现场参会嘉宾500人 大会现场展区，鹰瞳Airdoc AI眼底相机 免费提供AI眼底检查 ，评估 35项 眼部疾病风险， 10项 心脑血管、老年痴呆、糖代谢、动脉硬化等慢病健康风险。 五、全球眼科大会会议议程（一楼颐和厅） 11:10 - 11:30 《眼部长效药物的挑战和机会》 凌彦博,深圳瑞瞳 ...