相较于此前逆转录酶技术在哺乳动物细胞中仅1.5%的编辑效率，新技术将成功率提升至约30%。更值得 一提的是，该技术可通过脂质纳米颗粒包裹的RNA递送系统实现，有效规避了传统基因编辑器在递送 环节的难题。 目前，团队正运用该技术开发治疗囊性纤维化的基因疗法。这种疾病已知致病突变多达千余种。传统疗 法往往只能针对最常见突变进行优化，而新技术能直接替换整个缺陷区域，有望让更广泛的患者群体受 益。 （文章来源：科技日报） 由得克萨斯大学奥斯汀分校和犹他大学联合研发的这项新技术，不仅能同时修正哺乳动物细胞中的多种 致病突变，还成功治愈了斑马鱼胚胎中导致脊柱侧凸的突变。这是科学家首次运用逆转录酶技术，在脊 椎动物体内实现致病突变的精准修复，为人类疾病治疗开辟了新途径。 研究团队表示，现有基因编辑技术大多只能针对一两个特定突变，导致很多患者无法获得有效治疗。而 新技术能用健康DNA片段整体替换缺陷区域，如同为基因"打补丁"，可修复该片段内的任意突变组 合，不受个体遗传差异限制，让更多患者看到治愈希望。 美国科研团队在新一期《自然·生物技术》杂志发表研究成果称，他们基于逆转录酶开发出一种新型基 因编辑技术，能够更精准、更高效 ...