行业与公司概况 - 渐冻症是一种罕见病，全球患病率约4.5/10万，大多数患者生存期仅3至5年[3] - 中国拥有约20多万名渐冻症患者，且患者数量仍在逐年增长[9] - 全球范围内，仅有“两个半”药物获批用于渐冻症治疗，分别是利鲁唑、依达拉奉以及仅对2%患者有效的托夫生注射液[8] 研发进展与临床试验 - 由专家樊东升与清华大学团队共同研发的新药SNUG01，已于今年8月14日获得国家药监局批准开展临床试验[5] - 该药物基于对FUS点突变基因及Trim72基因作用机制的研究，一名接受同情给药的重症患者在用药后存活超过两年[7] - 目前有近10项渐冻症新药临床试验在北医三院开展，涵盖中药、小分子药物、基因治疗和干细胞治疗等多种类型[7] - 中国庞大的患者基数为临床试验提供了独特优势，避免了欧美国家因受试者不足导致试验终止的问题[9] 数据平台与科研资源 - 专家樊东升建立的渐冻症患者数据库拥有超过5000名患者信息，是全世界最大的单中心渐冻症数据与样本库[1][19] - 在患者蔡磊的推动下，新建的数据平台在一两年内收集到上万个真实数据，是过去20年收集数据量的两倍，极大加快了临床试验入组速度[19] - 通过患者呼吁，已有超过10位“渐冻人”在病逝后捐献遗体，为科学研究提供了珍贵的脑组织和神经系统样本[18] 市场机遇与竞争优势 - 中国政府推出一系列对罕见病药物评审审批和支付有利的政策，吸引资本和企业进入渐冻症新药研发领域[9] - 相比老年痴呆症，渐冻症在临床试验中更易观察到用药差别，意味着可以用更少的研发投入更快完成试验[9] - 中国医生能够根据患者不同亚型进行精准入组，例如针对炎症机制挑选年轻患者，这有助于提高临床试验的阳性率和成功率[10] - 专家预测，未来5到10年内，找到对部分渐冻症亚型有效的药物，实现病情长期稳定控制是可实现的梦想[25]