渐冻症（ALS） - 渐冻症在我国的发病率为1.62人/10万人，患病率为2.98人/10万人，每年新增病例约2.4万例 [2] - 渐冻症患者生存时间通常为3-5年，平均确诊时间为10个月-1年 [2] - 目前国内外有10多个渐冻症治疗药物研发已进入临床一二期，包括藿苓生肌颗粒三期临床试验、硝酮嗪二期临床试验、XS-228注射液二期临床研究等 [1] - 已发现30多个与渐冻症相关的致病基因，常见的有SOD1基因、TARDBP基因、FUS基因、C9orf72基因等 [3] - 目前上市的靶向药能为约2%的SOD1基因突变患者提供对因治疗，90%的散发病例病因不明 [3] 重症肌无力（MG） - 重症肌无力在我国的发病率约为6.8人/100万人，患者人数有20余万，发病以年轻女性为主 [4][5] - 重症肌无力是目前罕见病目录中突破较大的疾病，已有8种创新生物药，其中两种已被纳入医保目录 [6] - 2025年调研显示重症肌无力患者的生命质量和日常生活能力有所改善，医疗负担有所下降 [6] - 目前针对重症肌无力的在研药物有5种已到临床三期，包括可长期缓解药物（类治愈） [7] - 重症肌无力被称为"雪花人"，因为每个患者的症状都不完全相同 [8] 脊髓性肌萎缩症（SMA） - 脊髓性肌萎缩在新生儿中的发病率为1人/10000人左右，常规人群致病基因携带率约为2% [10] - 我国学术界估计有2.5万-3万名脊髓性肌萎缩患者，但实际登记注册人数仅有两三千人 [11] - 超过60%的Ⅰ型SMA患儿如不采取干预措施，预期寿命将不超过2岁 [11] - 现有的基因检测技术可以排除约95%的致病风险 [12] - 建议有家族病史的高危人群在婚、孕前筛查是否携带SMN1致病基因 [12] 行业动态 - 神经系统罕见病占《罕见病目录》的约40%，是罕见病中数量最多、机制最复杂的一类 [13] - 三种神经肌肉病目前都"有药可医"，并且在向临床治愈迈进 [13] - 北京大学第三医院神经内科主任樊东升团队在渐冻症治疗研究方面取得多项进展 [1] - 北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心发布了"雪花人"IP，提高公众对重症肌无力的认知 [8] - 美儿SMA关爱中心是国内最早设立、规模最大的脊髓性肌萎缩宣传及患者家庭关爱组织 [11]

行业动态 - 肌萎缩侧索硬化症(ALS)是运动神经元病中最常见的形式，会导致运动相关神经细胞死亡，患者存活时间通常为3-5年，国内有超过4万例患者，其中携带SOD1基因突变的患者超1200例 [3] - 渐冻症发病原因尚未完全明确，已知多个致病基因与其相关，SOD1是首个被发现的致病基因，也是中国渐冻症人群中最常见的致病基因 [3] - 托夫生注射液是全球首个获批用于治疗携带SOD1基因突变的渐冻症成人患者的修正治疗药物，突破了传统"对症治疗"的局限，首次实现"对因干预" [3] 产品信息 - 托夫生注射液是一种反义寡核苷酸(ASO)药物，通过减少SOD1蛋白合成和毒性蛋白蓄积，减轻运动神经元损伤，减缓疾病进展 [4] - 该药物于今年6月10日正式在中国商业上市，首针治疗在北京大学第三医院完成 [4] - 药物在海外售价为14230美元/剂，第一年需注射14剂，总费用约199200美元(140万元人民币) [6] 市场情况 - 托夫生注射液仅适用于SOD1基因型渐冻症患者，该群体占渐冻症患者总数的2% [6] - 渤健生物向北京康盟慈善基金会"解冻曙光"项目无偿提供药物，以减轻患者负担 [6] - 医生建议有家族史或散发倾向的患者及时进行基因筛查 [6]

行业动态 - 肌萎缩侧索硬化症（ALS）靶向治疗药物托夫生注射液在国内正式商业上市，并在北京大学第三医院完成全国首例临床应用 [1] - 托夫生注射液是首个针对SOD1基因突变所致成人渐冻症（SOD1-ALS）的疾病修正治疗药物 [1] - 该药物分别于2023年4月获美国FDA批准、2024年9月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市 [2] 产品技术 - 托夫生注射液是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，其作用机制为特异性地与导致疾病的SOD1 mRNA结合 [2] - SOD1是中国ALS人群中常见的致病基因 [2] 临床应用 - 专家强调对于具有明确遗传背景（如SOD1突变）的渐冻症患者，"早发现、早诊断、早治疗"至关重要 [2] - 建议出现不明原因的进行性肌肉无力、肌肉跳动或肌肉萎缩等症状时应及时就诊 [2] 疾病背景 - ALS通常导致患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死亡，引起肌肉无力和萎缩 [2] - 患者生存时间通常为3-5年 [2] - 近年来多位名人患病使这一罕见病受到更多关注 [2]

药物研发与临床应用 - 北京大学第三医院为一名43岁女性SOD1-ALS患者注射托夫生注射液 标志着我国首个针对SOD1基因突变所致成人渐冻症的疾病修正治疗药物正式应用于临床 [1] - 托夫生注射液是全球首个且目前唯一获批用于SOD1-ALS成人患者的疾病修正治疗药物 分别于2023年4月获美国FDA批准 2024年9月获中国NMPA批准上市 [1] - 该药物作为反义寡核苷酸(ASO)药物 能特异性结合SOD1mRNA并促进其降解 显著减少毒性SOD1蛋白合成与蓄积 具有延缓疾病进展的潜力 [1] 诊疗进展与专家建议 - 此次临床应用标志着我国渐冻症诊疗正式迈入"对因治疗"新纪元 [1] - 专家强调对于具有明确遗传背景(如SOD1突变)的渐冻症患者 "早发现 早诊断 早治疗"至关重要 [2] - 建议出现不明原因的进行性肌肉无力 肌肉跳动或肌肉萎缩等症状时应及时前往神经内科专病门诊就诊 [2] 医院协作与流程 - 北京大学第三医院神经内科与药学部协作完成药物采购和引进流程 [1] - 患者因不明原因的进行性肌肉无力就诊 经诊断后接受托夫生注射液腰穿鞘内注射治疗 [1]

低空经济 - 中办、国办印发文件支持深圳深化无人驾驶航空器飞行管理制度改革创新，探索通用航空业务 [1] - 全国30个省份将低空经济发展纳入地方政府工作报告，多地推出专项方案 [1] - 低空经济已在旅游、应急、农业、物流等行业落地，中国民航局预测2025年市场规模达1.5万亿元，2035年达3.5万亿元 [1] 灵巧手 - 北京通用人工智能研究院与北京大学研制的智能灵巧手首次实现类人水平自适应抓取，登上《自然·机器智能》期刊 [2] - 灵巧手掌面70%面积集成高分辨率触觉感知，能根据触觉反馈实时调整动作 [2] - 灵巧手占人形机器人本体价值量30%，2030年市场规模有望达450亿元，关键零部件需求将增加 [2] 干细胞疗法 - 我国首份干细胞处方药物艾米迈托注射液在北大人民医院开出，标志干细胞药品正式开启商业化临床应用 [3] - 干细胞具有再生修复能力，国家卫健委将其研究与器官修复列为国家重点研发计划专项 [3] - 干细胞技术被誉为第三次医学革命，更多难治性疾病患者将受益 [3] 传媒 - 腾讯音乐拟以12.6亿美元现金及不超过5.1986%股份收购喜马拉雅控股，后者品牌与运营保持独立 [4] - 腾讯音乐通过收购补足长音频短板，形成"音乐+有声书+播客"内容矩阵 [4] - 喜马拉雅可借助腾讯生态资源突破增长瓶颈，AI语音合成与多场景分发将强化"耳朵经济"入口 [4] ASIC - 全球首个AI处理器芯片全自动设计系统"启蒙"发布，关键指标达人类专家水平 [5] - 美国AI芯片出口管制或推动国产软硬件生态协同发展，国内ASIC进程加速 [5] - 具备IP积累与先进制程量产经验的ASIC定制服务厂商有望受益 [5] 创新药 - 渤健中国创新药物托夫生注射液商业上市，为全球首个SOD1-ALS精准治疗药物 [6] - 国内创新药数据在ASCO年会口头报告占比提升，2025年共73项研究中选 [6] - 创新药产业技术驱动周期持续，企业创新度提高 [6] 转基因 - 我国加快推进转基因育种产业化应用，重点支持自主知识产权新品种研发 [7] - 全球粮食安全形势严峻，转基因技术获政策强力支持，商业化进程或提速 [7] - 种业被定位为农业科技创新重中之重，种子与粮食种植板块市场空间或超预期 [7] 行业动态 - 中国和东亚至美国西岸集装箱海运费率跳涨94% [11] - 中国依法依规审查稀土相关物项出口许可申请 [11] - 创新药密集获批，龙头出海成效显现 [11] - 固态电池行业大会即将密集召开 [13] - 体育总局征集"十五五"体育发展规划意见，苏州拟征集"人工智能+"技术 [13] - 财政部开展养老保险全国统筹调剂，超3亿老年人将受益 [14]

行业动态 - 罕见病肌萎缩侧索硬化（ALS）诊疗进入针对致病基因的精准干预时代 [1] - 携带SOD1基因突变的渐冻症患者在广州市白云区人民医院成功接受鞘内注射治疗 [1] - 托夫生注射液全国获批仅9个月后，华南首针精准靶向治疗正式落地 [1] 疾病背景 - 肌萎缩侧索硬化（ALS）俗称"渐冻症"，导致大脑和脊髓中运动神经细胞进行性死亡 [3] - 患者全身肌肉逐渐无力萎缩，最终多因吞咽或呼吸衰竭死亡 [3] - 确诊后生存期通常为3至5年 [3] - SOD1是中国ALS人群中最常见的致病基因 [3] - SOD1突变患者平均发病年龄约50岁，多从下肢起病 [3] 治疗方案 - 反义寡核苷酸药物托夫生注射液在华获批，通过减少毒性SOD1蛋白合成与蓄积，减缓运动神经元损伤 [3] - 《2023肌萎缩侧索硬化（ALS）基因检测与咨询的循证共识指南》要求所有ALS患者都应接受包括SOD1在内的基因检测 [3] 政策支持 - 托夫生注射液快速应用得益于国家罕见病防治战略及创新药政策 [3] - 2025年政府工作报告提出"制定创新药目录，支持创新药发展" [3] - 广州地区"穗新保-珠江药安心"商业健康保险已将托夫生注射液纳入目录 [3] 企业行动 - 研发企业渤健中国响应《"健康中国2030"规划纲要》，与多方协作推动药物可及 [4] - 渤健中国积极推动托夫生注射液研发和上市，将科研成果转化为患者希望 [4]

药物上市与治疗突破 - 托夫生注射液正式在中国商业上市，成为首个针对SOD1基因突变所致成人渐冻症（SOD1-ALS）的疾病修正治疗药物 [1] - 该药物通过减少SOD1蛋白合成，减轻运动神经元损伤，减缓疾病进展 [2] - 填补了渐冻症治疗领域巨大未满足需求 [2] 疾病背景与患者需求 - ALS通常导致患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死亡，生存时间通常为3-5年 [2] - SOD1是中国ALS人群中最常见的致病基因，所有ALS患者都应接受包括SOD1在内的基因检测 [2] - SOD1-ALS患者的平均发病年龄约为50岁，疾病具有致死性，患者对靶向治疗药物需求迫切 [3] 医院与专家观点 - 北京大学第三医院高效完成托夫生注射液的引进和采购流程，确保首方治疗顺利实施 [1] - 樊东升教授指出托夫生注射液的上市具有里程碑意义，将开启我国ALS对因治疗新时代 [3] - 专家呼吁推动基因检测与诊疗规范化，让更多患者尽早受益于国际突破性疗法 [3] 政策与行业影响 - 在国家罕见病防治战略及加快引入创新药物的利好政策推动下，托夫生注射液于去年9月在中国获批 [2] - 北京东方丝雨渐冻人罕见病关爱中心表示这一突破性疗法为SOD1-ALS患者燃起希望之火 [3]

报告行业投资评级 未提及 报告的核心观点 - 细胞与基因疗法（CGT）行业应用广泛，技术壁垒高，在研管线丰富，市场规模稳定增长，未来随着更多产品获批上市和“中国新”靶点的探索，市场将进一步增长，尽管资金环境紧缩，但实体癌症适应症等领域的细胞治疗药物研发仍是热门赛道 [5] - CGT行业发展方向呈现从传统细胞治疗向与基因修饰相结合的方向发展的趋势，产业链上游原材料和设备多依赖进口，中游研发投入高，下游抗肿瘤需求增长，政策支持行业发展，竞争格局呈现梯队分布 [6][20][31] 根据相关目录分别进行总结 细胞与基因疗法概况 - CGT指应用人自体或异体来源的细胞经体外改造后输入人体用于疾病治疗的过程，包括细胞治疗和基因治疗，基因工程技术等的突破为其发展奠定基础 [6] - 细胞治疗主要分为免疫细胞治疗、干细胞治疗和其它体细胞治疗，基因治疗按载体类型分为病毒载体和非病毒载体基因治疗 [6] 发展历程 - 1972年提出基因治疗概念，1984年腺相关病毒首次用作基因递送载体，1990年FDA批准全球首次人体基因治疗临床实验，2013年CRISPR/CAS9基因编辑技术发明，2017年全球首款CAR - T产品获批，2021年中国首款商业化CAR - T产品获批 [15][16][18] 产业链分析 上游环节 - 中国CGT领域上游关键性原材料与生产工艺以进口品牌为主，国产替代空间大，生产中高端设备系统和主要原材料多进口，磁珠成本高，外包服务商可降低成本，CGT CRO业务毛利率约60% - 65%，CDMO业务毛利率40% - 50% [19][24][25] 中游环节 - 中国CGT药物快速发展，获批数量稳定增长，未来将有多个药物进入BLA申请阶段，2024年全球17款CGT疗法获批，国内4款上市，CGT产品研发费用高于传统药物，通用CAR - T技术或带来成本降低希望 [27][28] 下游环节 - 抗肿瘤是CGT治疗主要场景，患者人数增长推动需求增加，2023年中国十大高发癌症患者众多，中国积极探索新靶点，如杜氏肌营养不良症相关基因疗法有进展 [31][32] 行业规模 - 2019 - 2023年市场规模由0.26亿人民币增长至32.72亿人民币，年复合增长率233.71%，预计2024 - 2028年由84.40亿人民币增长至526.50亿人民币，年复合增长率58.04% [33] - 历史规模增长因在研管线推进、产品获批增多，未来增长因在研管线丰富和“中国新”靶点成果多 [34][36] 资金环境 - 2023年中国CGT研发资本市场进入冷静期，投融资事件和金额下滑，但实体癌症适应症等领域细胞治疗药物研发受关注，不同类型企业获融资情况不同 [35] 政策梳理 - 国家出台多项政策，包括《产业结构调整指导目录(2024年本)》《扎实推进高水平对外开放更大力度吸引和利用外资行动方案》等，有指导性和鼓励性政策，规范和支持CGT行业发展 [40] 竞争格局 - 行业呈现梯队情况，第一梯队有药明巨诺、永泰生物等，第二梯队为百暨基因、亘喜生物等，第三梯队有华道生物、吉凯基因等 [43] - 竞争格局形成因跨国制药巨头实力强，CGT疗法突破，国内企业产品获批提升竞争力，部分企业向CDMO转型，中国在研管线丰富 [44][45][46] 上市公司速览 - 涉及药明巨诺(开曼)有限公司、永泰生物制药有限公司等上市公司 [50] 企业分析 和元生物技术（上海）股份有限公司 - 企业存续，注册资本64743.31万人民币，提供细胞和基因治疗多方面技术服务，致力于推动相关产业技术开发及转化应用 [52][57] 康龙化成（北京）新药技术股份有限公司 - 企业存续，为多疗法药物研发打造全流程研发生产服务体系，在中国、美国、英国运营，与多地合作伙伴保持合作 [58][63] 杭州泰格医药科技股份有限公司 - 企业存续，是行业领先的一体化生物医药研发服务平台，提供全周期创新研发解决方案，打造赋能全产业链的创新生态 [64][69]