核心获批信息 - 中国国家药品监督管理局已批准维昇药业注射用隆培生长激素的生物制品上市许可申请 [1] - 获批药物在中国境内商品名称为维臻高®，英文商品名称为SKYTROFA® [1] - 获批适应症为用于在中国治疗3岁及以上儿童及青少年的生长激素缺乏症所致的生长缓慢 [1] 药物特性与优势 - 隆培生长激素是一款用于治疗儿童生长激素缺乏症的每周一次生长激素替代疗法 [2] - 该药物为截至目前唯一一款在阳性药物平行对照试验中证明较短效（每日注射）人生长激素优效及具有同等安全性的长效生长激素 [2] - 该药物是唯一一款于每周给药之间在体内持续释放未经修饰的人生长激素的长效生长激素，其分子结构与内源性生长激素相同 [2] - 与每日一次人生长激素相比，其每周一次的给药方案可能提高儿童患者的给药依从性 [2] 临床试验数据 - 新药获批主要依据在中国完成的3期关键性试验，试验对象为3至17岁儿童生长激素缺乏症患者 [3] - 试验第52周时，隆培生长激素组的年化身高速率为10.66厘米/年，短效（每日注射）人生长激素组为9.75厘米/年，两组治疗差异为0.91厘米/年 [3] - 试验第52周时，隆培生长激素组的身高标准差评分较基线增加了1.01，短效人生长激素组增加了0.83 [3] - 从治疗第13周开始，隆培生长激素组的身高标准差评分改善幅度较短效组更为明显，且差异具有统计学显著性 [3] - 中国试验结果与支持FDA及EMA批准的全球3期关键性试验结果一致，证明了药物的优效性及同等安全性 [3] 商业化准备 - 公司已启动全面商业化计划，以确保供应并扩大市场覆盖 [4] - 公司已与合作伙伴Ascendis Pharma订立商业化供应协议，以确保药物推出时的供应 [4] - 公司正在打造专注及专业的商业化团队，并实施为商业化、医生认知及市场准入量身定制的方案 [4] - 公司已与上药控股、和睦家医疗及安科生物工程订立战略合作，以推动药物的分销及推广活动 [4]