疾病现状与挑战 - 中国重症肌无力患者约20万人，每年新增约1万人 [1] - 患者面临诊断难、用药依从性差、长期管理难三大挑战 [1][7] - 超半数眼外肌起病患者初诊误入眼科，基层医院诊断平均延误数月 [8] - 偏远地区漏诊率更高，缺乏神经肌肉病专科和必要检查设备 [8] - 长期管理问题导致患者生活质量下降、劳动能力受损和经济水平下滑 [8] 传统疗法局限性 - 传统治疗包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂等 [3] - 近半数患者未达到疾病微小状态，达到者仍有30%一年内病情加重 [5] - 胆碱酯酶抑制剂仅改善症状，对病因无干预作用 [3] - 血浆置换治疗成本高、血源供应不稳定且有传染病风险 [3] - 胸腺切除手术需要高水平团队，多数非胸腺瘤患者惧怕手术 [3] 新型疗法进展 - 已获批新型疗法包括FcRn拮抗剂和C5补体抑制剂共5款创新药 [5] - 罗泽利昔珠单抗注射液是中国唯一覆盖AChR和MuSK两类患者的生物制剂 [5] - MuSK抗体阳性患者临床表现更重，危急重症风险更高 [5] - 新型靶向药物起效快、副作用少，可实现长期治疗 [6] - 靶向治疗包括FcRn、补体通路、T细胞和B细胞等生物制剂 [5] 药物可及性问题 - 生物制剂未在所有医院配备，医保覆盖影响患者可及性 [7] - 罕见病药物价格高昂，患者负担能力有限 [7] - 需要社会机构、患者组织和药企共同支持提高可及性 [7] - 期待国内药企开发罕见病药物以降低价格 [7] - 政府和企业在审批定价方面给予罕见病用药支持 [8]

优时比重症肌无力创新药优迪革在中国上市 - 创新生物制药公司优时比自研生物制剂"罗泽利昔珠单抗注射液"（商品名：优迪革®）正式在国内上市 [1] - 罗泽利昔珠单抗可同时覆盖乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性和肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性两类患者 [1] - 该药物为成人全身型重症肌无力患者（gMG）带来了更多治疗选择 [1]