重症肌无力治疗现状 - 国内首份《重症肌无力治疗满意度调研报告》发布，基于近千名患者和医生的调研结果 [1] - 74.2%患者自评对治疗效果满意，但43.2%实际仍受症状控制不佳或副作用困扰 [1] - 医生对治疗满意度高于患者，因医生更关注生理指标而患者还追求心理社交等体验 [1] 治疗目标与方案 - 39.4%患者将减轻副作用列为首要治疗目标，超过症状控制和防止复发 [2] - 传统治疗方案以糖皮质激素和非激素类免疫抑制剂为主，长期使用伴随副作用 [2] - 国内外指南将"双达标"列为治疗目标：疗效达标（症状控制）和安全性达标（副作用最小化） [2] - 生物靶向制剂有望帮助患者实现短期和长期双达标 [2] 病情监测与管理 - 仅不到10%患者能每周规律使用ADL评估工具监测病情 [3] - ADL量表可量化评估呼吸、四肢、延髓等功能，0或1分为理想达标，≥5分需复诊 [3] - 延髓部分得分≥2分表明吞咽说话功能明显受影响，需及时就医 [3]

疾病现状与挑战 - 中国重症肌无力患者约20万人，每年新增约1万人 [1] - 患者面临诊断难、用药依从性差、长期管理难三大挑战 [1][7] - 超半数眼外肌起病患者初诊误入眼科，基层医院诊断平均延误数月 [8] - 偏远地区漏诊率更高，缺乏神经肌肉病专科和必要检查设备 [8] - 长期管理问题导致患者生活质量下降、劳动能力受损和经济水平下滑 [8] 传统疗法局限性 - 传统治疗包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂等 [3] - 近半数患者未达到疾病微小状态，达到者仍有30%一年内病情加重 [5] - 胆碱酯酶抑制剂仅改善症状，对病因无干预作用 [3] - 血浆置换治疗成本高、血源供应不稳定且有传染病风险 [3] - 胸腺切除手术需要高水平团队，多数非胸腺瘤患者惧怕手术 [3] 新型疗法进展 - 已获批新型疗法包括FcRn拮抗剂和C5补体抑制剂共5款创新药 [5] - 罗泽利昔珠单抗注射液是中国唯一覆盖AChR和MuSK两类患者的生物制剂 [5] - MuSK抗体阳性患者临床表现更重，危急重症风险更高 [5] - 新型靶向药物起效快、副作用少，可实现长期治疗 [6] - 靶向治疗包括FcRn、补体通路、T细胞和B细胞等生物制剂 [5] 药物可及性问题 - 生物制剂未在所有医院配备，医保覆盖影响患者可及性 [7] - 罕见病药物价格高昂，患者负担能力有限 [7] - 需要社会机构、患者组织和药企共同支持提高可及性 [7] - 期待国内药企开发罕见病药物以降低价格 [7] - 政府和企业在审批定价方面给予罕见病用药支持 [8]

文章核心观点 - 美国神经病学会年会上重症肌无力研究进展丰硕，多款新型靶向生物制剂公布临床结果，预示治疗药物竞争格局改变；高盛报告分析再鼎医药艾加莫德与荣昌生物泰它西普对比、未来市场趋势及影响因素，认为艾加莫德在gMG治疗领域有显著竞争优势 [1] gMG治疗领域的竞争格局 - 2025年AAN大会上荣昌生物RC18三期临床试验取得积极治疗数据，引发与FcRn拮抗剂效果对比讨论 [2] - 因作用机制差异，FcRn类药物在gMG治疗起效速度有优势，艾加莫德第4周MG - ADL评分下降4.6分，比RC18在相同时间点疗效高出一倍以上 [2] - RC18需至少12周持续治疗才能达艾加莫德4周疗效水平，艾加莫德快速起效特性使其在急性和难治性患者中受欢迎，可能推动其市场份额扩大 [2] 维持治疗或成为未来竞争焦点 - MG是慢性疾病，患者需长期管理，维持治疗或成MG药物市场未来竞争焦点 [4] - 艾加莫德主要采用“4周治疗 + 3周停药”间歇性治疗模式，正探索每两周一次长期维持治疗方案，两种模式在21周内有良好安全性和持续疗效 [4] “研究外”要素不容忽视 - 医保准入是影响gMG市场竞争重要因素，艾加莫德2023年已纳入中国国家医保目录，RC18预计最早2026年获医保覆盖，为艾加莫德提供至少两年市场先发优势 [5] - 给药方式多样性是重要考量要素，4月11日艾加莫德预充式皮下注射剂型获FDA批准，未来有三种剂型，能满足不同需求，而RC18目前仅限皮下注射模式 [7] - 艾加莫德被美国和中国gMG治疗指南广泛推荐，提升品牌价值，强化在医生和患者中信任度 [7] - 对不同机制新药横向对比应谨慎，各临床研究安慰剂组数据缺乏一致性，简单数字对比严谨性不完美 [7]