核心观点 - AAV基因治疗在脑科和眼科领域进展迅速，重点关注康弘药业、特宝生物和海特生物 [1][2] - rAAV具备小尺寸、非致病性、可工程化等优势，适用于多种适应症 [10][11] - 全球AAV基因治疗商业化进展显著，Zolgensma销售额突破10亿美金 [22][27] - 国内AAV基因治疗管线丰富，涉及眼科、中枢神经系统和罕见病等领域 [42][43] AAV基因治疗技术优势 - rAAV具有小尺寸、多种组织嗜性、稳定转基因表达等特点 [10][11] - 不同AAV血清型具有独特组织趋向性，可针对不同适应症 [14][17] - AAV在神经元中可持续表达治疗蛋白数年，实现长效治疗 [2][37] - 眼部具有免疫豁免特性，是AAV基因治疗重要应用领域 [2][41] 商业化进展 - 诺华Zolgensma用于治疗SMA，2024年销售额突破10亿美金 [22][27] - Sarepta的Elevidys用于治疗DMD，2024年销售额8.21亿美元 [27] - Regenxbio/艾伯维ABBV-RGX-314预计2025年完成关键性临床 [2][27] - 信念医药信玖凝获批成为中国首个血友病B基因治疗药物 [20] 适应症拓展 - 中枢神经领域：SMA、帕金森病、阿尔茨海默病等 [2][35] - 眼科领域：湿性AMD、视网膜色素变性等 [38][41] - 从罕见病向常见病拓展，如AD和PD等 [37] - 康弘药业AAVv128展现更高转导效率，潜力显著 [41] 国内企业布局 - 康弘药业：KH631和KH658进度领先，布局湿性AMD等 [2][47] - 特宝生物：脊髓型肌萎缩症、扩张型心肌病等 [48] - 海特生物：控股中眸医疗，布局视网膜色素变性等 [49][50] - 国内临床阶段管线丰富，涉及眼科、CNS和罕见病 [43][44] 行业动态 - 恒瑞医药与GSK达成协议，潜在总金额120亿美元 [3] - 石药集团与Madrigal达成协议，总额20.75亿美金 [3] - 赛诺菲引进维亚臻APOC siRNA新药，合作金额3.95亿美元 [3] - 2025年世界肺癌大会将展示43项中国研究 [3]