公司进展与战略 - 公司在罕见神经肌肉疾病领域处于领先地位 计划在2025年提交首个BLA申请 并准备2026年起连续推出三款产品(DMD DM1 FSHD) [1] - 公司已完成EXPLORE44-OLE研究入组 将与EXPLORE44研究数据共同支持2025年底的BLA提交 [2][4] - 公司正在快速推进del-desiran(DM1)和del-brax(FSHD)项目 有望成为全球首个获批治疗这些罕见疾病的药物 [2] - 公司计划扩展DMD产品线 除DMD44外 正在进行外显子45的IND支持研究 [10] 临床项目里程碑 - del-zota(DMD44): 2025Q1公布EXPLORE44顶线数据 Q4公布EXPLORE44-OLE顶线数据 计划2025年底提交BLA [4] - del-desiran(DM1): 2025年中完成HARBOR III期研究入组 Q4公布MARINA-OLE长期4mg/kg数据 [4] - del-brax(FSHD): 2025Q2完成FORTITUDE生物标志物队列入组 公布顶线数据 启动全球III期研究 [4][10] - 2025年3月将在MDA会议上公布del-zota的EXPLORE44研究顶线数据 [3] 财务与运营 - 截至2024年底 公司现金及等价物达15亿美元 为商业化基础设施建设和团队扩张提供支持 [2][14] - 2024年研发支出3.036亿美元(2023年1.91亿) 主要投入三个临床项目和研究能力扩展 [14] - 2024年行政支出8620万美元(2023年5420万) 主要因业务扩张导致人员成本增加 [14] - 2024年合作收入1090万美元 主要来自与BMS的合作 [14] 技术平台与管线 - 公司专有的AOC平台结合单抗特异性和寡核苷酸精准性 实现RNA靶向肌肉递送 [11] - 除神经肌肉疾病外 公司管线已扩展至精准心脏病学领域(PRKAG2综合征和PLN心肌病) [10] - 下一代技术显示临床前研究中递送效率提升高达30倍 [10]