公司近期动态 - 公司将于2025年10月21日太平洋时间上午11:30在加州圣地亚哥Hotel del Coronado举行的第19届Main Event上进行演讲 [1] - 公司首席执行官兼董事长Vuong Trieu博士将进行演讲 [1][3] 公司核心业务与平台 - 公司致力于通过其新型PDAOAI平台以及纳米药物和肿瘤微环境方面的深厚知识，发现、创造、测试和提供变革性药物以治疗癌症患者 [1] - 公司正利用对肿瘤微环境的深刻理解，围绕多种肿瘤学候选药物打造卓越的公司 [3] - 公司的领先项目Sapu是一个由公司持股45%的合资企业，其纳米药物平台正取得快速进展 [3] 产品管线与适应症 - 公司重点开发罕见儿科癌症疗法，其通过持股45%的合资企业为弥漫性内生性桥脑胶质瘤（DIPG）获得罕见儿科疾病认定，并为黑色素瘤和急性髓系白血病（AML）获得认定 [4] - 公司于2021年第四季度收购了AL-101，用于阿扑吗啡的鼻内给药，计划开发用于治疗帕金森病（PD）[5] - 美国每年有超过60,000名新患者被诊断为PD，目前美国患者超过100万，预计到2030年将增加至超过120万，全球约有1000万人受此疾病影响 [5] - AL-101也正被开发用于治疗勃起功能障碍（ED），该疾病是全球最普遍的男性性功能障碍 [5] - 受ED影响的男性比例如下：60岁男性为14.3%-70%，70岁男性为6.7%-48%，80岁男性为38% [5] - 临床实践中PDE5抑制剂的使用增加后，发现约30%-35%的ED患者治疗失败，AL-101旨在靶向对PDE5抑制剂无反应的治疗失败ED患者 [5] - 通过相似的作用机制，AL-101正被开发用于治疗女性性功能障碍（FSD），该疾病困扰着约40%的女性，且治疗方案很少 [5] - 目前尚无治疗FSD的药物可用，2019年6月美国FDA批准Vyleesi（bremelanotide）治疗绝经前女性的获得性、广义的性欲减退障碍（HSDD），这是唯一可用的药物治疗方案 [5] - Vyleesi存在一长串药物相互作用，并且有关于其与酒精合用的黑框警告，因此迫切需要针对FSD和HSDD的有效疗法 [5][6]

文章核心观点 公司强调新转化研究的发表，评估TGFB2表达和启动子甲基化作为胰腺导管腺癌（PDAC）潜在预后标志物，数据支持对OT - 101作为TGFB2靶向疗法进一步评估 [1] 研究亮点 - 来自OT - 101 P001 PDAC研究的临床数据表明，在年轻患者中靶向TGFB2值得进一步评估，在低IL - 6特征的治疗亚组中，中位总生存期（OS）为12.7个月 [2] 研究者评论 - 研究结果为临床医生提供分层患者和设计更精准、以年龄为重点试验的方法，OT - 101作为TGFB2靶向疗法值得在随机临床试验中测试 [3] - 分析显示，65岁以下患者中高TGFB2表达与总生存期降低显著相关（高TGFB2中位OS为17.9个月，低TGFB2中位OS为66.9个月），而在老年人群中无此关联 [3] - 年轻患者中，TGFB2甲基化升高显示出更好的生存期（高甲基化中位OS为66.9个月，低甲基化中位OS为17.9个月） [3] - 使用OT - 101的PDAC试验临床数据支持年轻患者使用OT - 101治疗后总生存期比未治疗对照组有所改善 [3] 公司额外观点 - 年轻成年人是PDAC发病率增长最快的群体（15 - 34岁年龄段每年约增长4%），确诊后绝对预后仍严峻，PDAC五年生存率仅约12%，OT - 101在对抗早发性PDAC中可发挥重要治疗作用 [4] - PDAOAI知识平台帮助团队有效组装和分析手稿背后的多组学和临床数据集，加速治疗见解的产生 [4] 关于OT - 101（trabedersen） - OT - 101是一种研究性硫代磷酸酯反义寡核苷酸，旨在下调转化生长因子β2（TGFB2），该细胞因子与多种实体瘤的肿瘤免疫逃逸、纤维化和耐药机制有关 [5] - 通过公司45%的合资企业GMP Bio，OT - 101已获得弥漫性内在脑桥胶质瘤（DIPG）的罕见儿科疾病认定，多个肿瘤领域的开发工作正在进行中 [5] 关于Oncotelic Therapeutics, Inc. - 公司最初于1988年在纽约成立，名为OXiGENE, Inc.，1992年在特拉华州重新注册，2016年以Mateon Therapeutics, Inc.运营，2020年11月更名为Oncotelic Therapeutics, Inc. [6] - 公司利用深厚的肿瘤药物开发经验，专注于高需求和罕见癌症适应症，Oncotelic/GMP Bio/Sapu生态系统内的项目包括OT - 101（TGFB2反义；DIPG等适应症）、CA4P（黑色素瘤）和OXi 4503（急性髓系白血病）等 [7] - 其他资产包括2021年第四季度引进许可的鼻内阿扑吗啡项目AL - 101，正在评估用于多种神经和性健康适应症 [7]