CRISPR/Cas9基因编辑疗法

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基因编辑治疗晚期胃肠道癌显成效
科技日报· 2025-05-07 07:27
核心观点 - 全球首例运用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗晚期胃肠道癌的人体临床试验取得阶段性成功,证实了该疗法的安全性和潜在疗效 [1] - 新疗法通过CRISPR/Cas9技术对肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)进行基因改造,使CISH基因失活,从而更精准地识别和攻击癌细胞 [1] - 在12名晚期转移性患者的临床试验中,该疗法展现出良好的安全性,部分患者病情得到有效控制,其中一位患者的转移瘤完全消失并保持两年无复发 [1] - 研究团队成功培育并输注了超过100亿个工程TIL细胞,验证了大规模临床级细胞制备的可行性 [2] 技术突破 - CRISPR/Cas9基因编辑技术首次成功应用于晚期胃肠道癌治疗,开创了癌症免疫治疗的新范式 [1][2] - 新疗法通过一次性改造T细胞实现持久效果,与传统需要反复给药的癌症疗法形成鲜明对比 [1] - CISH基因被确认为阻碍T细胞识别肿瘤的关键,这一发现为后续研究提供了重要方向 [1] 临床试验结果 - 12名晚期转移性患者参与试验,未出现严重不良反应,证实了疗法的安全性 [1] - 部分患者病情得到有效控制,其中一位患者的转移瘤完全消失并保持两年无复发 [1] - 研究团队成功培育并输注了超过100亿个工程TIL细胞,验证了大规模临床级细胞制备的可行性 [2] 行业影响 - 胃肠道癌作为最常见的恶性肿瘤之一,涵盖胃癌、结直肠癌等多种高发癌症类型,新疗法为晚期患者带来了新希望 [1] - 研究团队计划优化治疗方案,深入探究疗效差异机制,为更多患者带来福音 [2] - 现有工艺仍面临成本高、流程复杂等挑战,需进一步优化 [2]