CRISPR Cas9基因编辑技术
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深度|诺奖背后生物技术公司力量迅速崛起 科学家创业有何秘诀?
第一财经· 2025-10-12 14:27
科学与工业界融合趋势 - 诺贝尔奖得主更多向工业界倾斜,科学与工业界融合加速 [1] - 诺贝尔医学奖和化学奖背后,生物技术公司成为迅速崛起的新兴力量 [1] - 诺奖级基础研究发现能获得资源走向成熟,得益于背后巨大的商业应用前景 [7] 调节性T细胞疗法领域 - 2024年诺贝尔生理学或医学奖得主弗雷德·拉姆斯德是生物技术公司Sonoma Biotherapeutics的创业者 [2] - Sonoma Biotherapeutics从事调节性T细胞疗法开发,已获礼来、Arch Venture Partners等投资超过3.3亿美元 [2] - 2023年再生元与Sonoma签署协议开发细胞疗法,Sonoma获得7500万美元预付款和4500万美元里程碑付款 [2] - 全球正在进行的调节性T细胞药物临床试验超过200个 [3] - 调节性T细胞功能研究取得进展,发现其参与组织修复、代谢调节等非免疫相关生理过程 [3] mRNA技术领域 - 2023年诺贝尔医学奖mRNA技术发明人卡塔琳·考里科来自德国生物科技公司拜恩泰科 [4] - mRNA技术为新冠核酸疫苗提供基础,并正用于开发肿瘤疫苗及体内CAR-T细胞疗法 [4] - 拜恩泰科积极探索肿瘤疫苗与PD-1抑制剂联用的"疫苗+免疫检查点抑制剂"组合策略 [4] 基因编辑技术领域 - 2020年CRISPR Cas9基因编辑技术获诺贝尔化学奖,推动全球基因编辑公司崛起 [5] - 诺奖后资本涌入,带动CRISPR Therapeutics、Editas Medicine和Intellia Therapeutics市值飙升 [5] - CRISPR Therapeutics与Vertex合作开发的基因疗法于2023年获FDA批准,成为全球首款获批CRISPR疗法 [5] - 礼来斥资10亿美元收购基因疗法公司Verve Therapeutics,后者开发一针降低胆固醇的基因编辑药物 [6] - 基因编辑技术已用于开发CAR-T细胞疗法,如利用CRISPR Cas9敲除T细胞5个基因治疗自身免疫病 [6] 科学家创业生态 - 诺贝尔奖得主詹妮弗·杜德纳拥有Intellia Therapeutics等多家基因编辑公司,其公司股价年内上涨超过110% [8] - 美国私人资金资助科研生态成熟,西雅图风投基金Pack Ventures投资华盛顿大学孵化的初创公司 [7] - 科学家连续创业者涌现,如DeepMind创始人哈萨比斯又成立AI医药公司Isomorphic Labs [9] - 中国科学家创业案例增加,如施一公创立的诺诚健华股价较三年前上市翻近4倍,王晓东创立的百济神州A股市值超4400亿元 [10] - 科学家创业成功需创新思维、资本助力和良好生态,建议科学家专注科研,公司经营由职业经理人负责 [11]
深度|诺奖背后生物技术公司力量迅速崛起,科学家创业有何秘诀?
第一财经· 2025-10-12 14:09
科学与工业界融合趋势 - 诺贝尔奖得主更多向工业界垂青 科学与工业界融合加速 [1] - 诺贝尔医学奖和化学奖背后 生物技术公司成为迅速崛起的新兴力量 [1] - 诺奖级基础研究发现能走向成熟 得益于背后巨大的商业应用前景 [8] 调节性T细胞疗法领域 - 2024年诺贝尔生理学或医学奖得主弗雷德·拉姆斯德是生物技术公司Sonoma Biotherapeutics的创业者 [3] - Sonoma Biotherapeutics是全球少数几家从事调节性T细胞疗法开发的初创公司 已获超3.3亿美元投资 [3] - 2023年Sonoma与再生元签署协议 开发用于溃疡性结肠炎等疾病的调节性T细胞疗法 获7500万美元预付款和4500万美元里程碑付款 [3] - 全球正在进行超200个调节性T细胞药物临床试验 [4] - 研究发现组织驻留Tregs功能超越免疫调控 参与组织修复和代谢调节等 [4] mRNA技术及其应用 - 2023年诺贝尔医学奖mRNA技术发明人卡塔琳·考里科来自德国生物科技公司拜恩泰科 [5] - mRNA技术为新冠核酸疫苗提供基础 并用于开发肿瘤疫苗及体内CAR-T细胞疗法 [5] - 拜恩泰科积极探索肿瘤疫苗与PD-1抑制剂等免疫疗法联用 [6] 基因编辑技术发展与商业化 - 2020年CRISPR Cas9基因编辑技术获诺贝尔化学奖 推动全球基因编辑公司崛起 [6] - CRISPR Therapeutics与Vertex合作开发的基因疗法于2023年获FDA批准 成为全球首款获批CRISPR基因编辑疗法 [6] - 礼来于2024年7月斥资10亿美元收购基因疗法初创公司Verve Therapeutics [7] - Verve开发靶向PCSK9蛋白的基因编辑药物 预计未来十年内推出 [7] - 国内利用CRISPR Cas9技术开发CAR-T细胞疗法 用于治疗自身免疫性疾病 [7] 科学家创业生态与案例 - 诺奖得主詹妮弗·杜德纳拥有包括Intellia Therapeutics在内的多家基因编辑公司 Intellia股价2024年上涨超110% [9] - DeepMind创始人哈萨比斯创立的Isomorphic Labs发布AlphaFold 3 助其赢得2024年诺贝尔化学奖 [10] - 中国科学家施一公创立的诺诚健华股价较三年前上市时翻近4倍 [11] - 中国科学家王晓东创立的百济神州在A股市值超4400亿元 实现美股、港股及A股三地上市 [11] 科学家创业的挑战与模式 - 科学家成功创业案例凤毛麟角 科学思维与商业思维存在本质差异 [11] - 成功模式需建立成熟生态 科学家负责科研 职业经理人负责公司经营 [11] - 科学家创业应选择最容易转化的部分 而非挑战最难问题 以尽快实现经济收益 [12]