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调节性T细胞疗法
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科学家创业有何秘诀?
第一财经· 2025-10-12 16:48
文章核心观点 - 诺贝尔奖近年呈现科学与工业界融合加速的趋势,获奖人更多来自工业界或已创立企业 [3] - 生物技术公司成为诺贝尔医学奖和化学奖背后迅速崛起的关键新兴力量 [4] - 诺贝尔奖成为技术从“颠覆性技术”成长为“成熟产业”的关键转折点,能显著吸引资本涌入并推动行业发展 [10] 新兴生物技术公司成为关键力量 - 2024年诺贝尔生理学或医学奖得主弗雷德·拉姆斯德来自生物技术初创公司Sonoma Biotherapeutics,该公司专注于调节性T细胞疗法开发 [6] - Sonoma Biotherapeutics已获得超过3.3亿美元投资,并从再生元获得7500万美元预付款及4500万美元里程碑付款 [6] - 全球正在进行的调节性T细胞药物临床试验超过200个,其功能研究已超越免疫调控,参与组织修复和代谢调节等 [7] - 2023年诺贝尔医学奖mRNA技术发明人卡塔琳·考里科来自德国生物科技公司BioNTech,该技术正用于开发肿瘤疫苗和体内CAR-T疗法 [8] - 2020年CRISPR Cas9基因编辑技术获诺贝尔化学奖后,带动CRISPR Therapeutics等头部公司市值飙升,其与Vertex合作的基因疗法于2023年获FDA批准 [9] - 礼来于2024年7月斥资10亿美元收购基因疗法公司Verve Therapeutics,后者开发一针降低胆固醇的疗法 [10] - 国内基因编辑技术已用于开发CAR-T细胞疗法,如利用CRISPR Cas9敲除5个基因治疗自身免疫性疾病 [10] 诺奖背后的“科学家创业” - 诺贝尔奖评选更具前瞻性,在技术出现早期应用时即予认可,对推动未来疗法商业化起重要作用 [12] - 美国私人资金资助科研的生态体系成熟,科学家创业普遍,西雅图地区过去两年已诞生三位诺贝尔奖得主 [12][13] - CRISPR Cas9技术开创者詹妮弗·杜德纳拥有Intellia Therapeutics等多家公司,其股价2024年以来上涨超过110% [13] - DeepMind创始人哈萨比斯创立的Isomorphic Labs发布AlphaFold 3,助其赢得2024年诺贝尔化学奖 [14] - 国内科学家创业案例增多,如施一公创立的诺诚健华股价较三年前上市时翻近4倍,王晓东创立的百济神州A股市值超4400亿元 [15] - 科学家创业成功需创新思维、资本助力和良好生态结合,建议科学家专注科研,公司经营交由职业经理人 [15] - 科学家创业应选择最容易转化的部分,而非最难攻克的问题,以尽快实现经济收益 [16]
深度|诺奖背后生物技术公司力量迅速崛起 科学家创业有何秘诀?
第一财经· 2025-10-12 14:27
科学与工业界融合趋势 - 诺贝尔奖得主更多向工业界倾斜,科学与工业界融合加速 [1] - 诺贝尔医学奖和化学奖背后,生物技术公司成为迅速崛起的新兴力量 [1] - 诺奖级基础研究发现能获得资源走向成熟,得益于背后巨大的商业应用前景 [7] 调节性T细胞疗法领域 - 2024年诺贝尔生理学或医学奖得主弗雷德·拉姆斯德是生物技术公司Sonoma Biotherapeutics的创业者 [2] - Sonoma Biotherapeutics从事调节性T细胞疗法开发,已获礼来、Arch Venture Partners等投资超过3.3亿美元 [2] - 2023年再生元与Sonoma签署协议开发细胞疗法,Sonoma获得7500万美元预付款和4500万美元里程碑付款 [2] - 全球正在进行的调节性T细胞药物临床试验超过200个 [3] - 调节性T细胞功能研究取得进展,发现其参与组织修复、代谢调节等非免疫相关生理过程 [3] mRNA技术领域 - 2023年诺贝尔医学奖mRNA技术发明人卡塔琳·考里科来自德国生物科技公司拜恩泰科 [4] - mRNA技术为新冠核酸疫苗提供基础,并正用于开发肿瘤疫苗及体内CAR-T细胞疗法 [4] - 拜恩泰科积极探索肿瘤疫苗与PD-1抑制剂联用的"疫苗+免疫检查点抑制剂"组合策略 [4] 基因编辑技术领域 - 2020年CRISPR Cas9基因编辑技术获诺贝尔化学奖,推动全球基因编辑公司崛起 [5] - 诺奖后资本涌入,带动CRISPR Therapeutics、Editas Medicine和Intellia Therapeutics市值飙升 [5] - CRISPR Therapeutics与Vertex合作开发的基因疗法于2023年获FDA批准,成为全球首款获批CRISPR疗法 [5] - 礼来斥资10亿美元收购基因疗法公司Verve Therapeutics,后者开发一针降低胆固醇的基因编辑药物 [6] - 基因编辑技术已用于开发CAR-T细胞疗法,如利用CRISPR Cas9敲除T细胞5个基因治疗自身免疫病 [6] 科学家创业生态 - 诺贝尔奖得主詹妮弗·杜德纳拥有Intellia Therapeutics等多家基因编辑公司,其公司股价年内上涨超过110% [8] - 美国私人资金资助科研生态成熟,西雅图风投基金Pack Ventures投资华盛顿大学孵化的初创公司 [7] - 科学家连续创业者涌现,如DeepMind创始人哈萨比斯又成立AI医药公司Isomorphic Labs [9] - 中国科学家创业案例增加,如施一公创立的诺诚健华股价较三年前上市翻近4倍,王晓东创立的百济神州A股市值超4400亿元 [10] - 科学家创业成功需创新思维、资本助力和良好生态,建议科学家专注科研,公司经营由职业经理人负责 [11]
深度|诺奖背后生物技术公司力量迅速崛起,科学家创业有何秘诀?
第一财经· 2025-10-12 14:09
科学与工业界融合趋势 - 诺贝尔奖得主更多向工业界垂青 科学与工业界融合加速 [1] - 诺贝尔医学奖和化学奖背后 生物技术公司成为迅速崛起的新兴力量 [1] - 诺奖级基础研究发现能走向成熟 得益于背后巨大的商业应用前景 [8] 调节性T细胞疗法领域 - 2024年诺贝尔生理学或医学奖得主弗雷德·拉姆斯德是生物技术公司Sonoma Biotherapeutics的创业者 [3] - Sonoma Biotherapeutics是全球少数几家从事调节性T细胞疗法开发的初创公司 已获超3.3亿美元投资 [3] - 2023年Sonoma与再生元签署协议 开发用于溃疡性结肠炎等疾病的调节性T细胞疗法 获7500万美元预付款和4500万美元里程碑付款 [3] - 全球正在进行超200个调节性T细胞药物临床试验 [4] - 研究发现组织驻留Tregs功能超越免疫调控 参与组织修复和代谢调节等 [4] mRNA技术及其应用 - 2023年诺贝尔医学奖mRNA技术发明人卡塔琳·考里科来自德国生物科技公司拜恩泰科 [5] - mRNA技术为新冠核酸疫苗提供基础 并用于开发肿瘤疫苗及体内CAR-T细胞疗法 [5] - 拜恩泰科积极探索肿瘤疫苗与PD-1抑制剂等免疫疗法联用 [6] 基因编辑技术发展与商业化 - 2020年CRISPR Cas9基因编辑技术获诺贝尔化学奖 推动全球基因编辑公司崛起 [6] - CRISPR Therapeutics与Vertex合作开发的基因疗法于2023年获FDA批准 成为全球首款获批CRISPR基因编辑疗法 [6] - 礼来于2024年7月斥资10亿美元收购基因疗法初创公司Verve Therapeutics [7] - Verve开发靶向PCSK9蛋白的基因编辑药物 预计未来十年内推出 [7] - 国内利用CRISPR Cas9技术开发CAR-T细胞疗法 用于治疗自身免疫性疾病 [7] 科学家创业生态与案例 - 诺奖得主詹妮弗·杜德纳拥有包括Intellia Therapeutics在内的多家基因编辑公司 Intellia股价2024年上涨超110% [9] - DeepMind创始人哈萨比斯创立的Isomorphic Labs发布AlphaFold 3 助其赢得2024年诺贝尔化学奖 [10] - 中国科学家施一公创立的诺诚健华股价较三年前上市时翻近4倍 [11] - 中国科学家王晓东创立的百济神州在A股市值超4400亿元 实现美股、港股及A股三地上市 [11] 科学家创业的挑战与模式 - 科学家成功创业案例凤毛麟角 科学思维与商业思维存在本质差异 [11] - 成功模式需建立成熟生态 科学家负责科研 职业经理人负责公司经营 [11] - 科学家创业应选择最容易转化的部分 而非挑战最难问题 以尽快实现经济收益 [12]
量子世界、新疗法与新材料,三大自然科学诺奖助产业突进
第一财经· 2025-10-08 22:03
2025年诺贝尔生理学或医学奖:免疫调节发现 - 奖项授予日本科学家坂口志文、美国科学家玛丽·布伦科和弗雷德·拉姆斯德尔,以表彰他们在“外周免疫耐受方面的发现” [1] - 获奖研究聚焦于调节性T细胞的作用机制,推动了人类对免疫耐受机制的认知 [4] - 市场预计该理论获奖将吸引更多资本,有望推动相关细胞疗法加速迈向临床 [4] 调节性T细胞的治疗应用与前景 - 调节性T细胞相关研究已为临床治疗提供线索,例如低剂量白介素-2(IL-2)已被用于治疗部分自身免疫疾病 [5] - 现阶段绝大部分研究基于小鼠模型,人体免疫系统更为复杂,细胞作为“活”药物需精确控制功能 [5] - 未来研究需将生命科学大数据落到细胞层面,因为同一靶点作用于不同细胞或不同时空位置会影响最终疗效 [6] - 免疫疗法需个性化,多种药物(如PD-1、ADC、CAR-T)的联用需要算法和模型支撑 [5][6] 获奖科学家的行业影响 - 获奖者弗雷德·拉姆斯德尔来自企业界,参与创立生物技术公司Sonoma Biotherapeutics,该公司已获得来自礼来、再生元等制药巨头的数亿美元投资及授权合作付款 [4] - 坂口志文看好调节性T细胞在肿瘤免疫、移植医学和过敏性疾病治疗中的应用前景 [7] 2025年诺贝尔化学奖:金属有机骨架化合物(MOF) - 奖项授予日本科学家北川进、澳大利亚科学家理查德·罗布森和美国科学家奥马尔·亚吉,以表彰他们开创了MOF全新领域 [1] - MOF被评价具有巨大潜力,为定制具有新功能的材料带来了以前无法预见的机会 [1][8] - MOF具有可设计性强、潜在低成本、功能多样等优点,在电化学储能、碳捕集、储氢、净水、工业催化等领域有独特优势 [8] MOF材料的应用与产业化 - 北川进最为看好MOF在气体存储与分离领域的应用,这对解决能源和环境问题至关重要 [8] - 在生物医药领域,MOF已在药物递送与生物成像方面展现出优势,可利用其孔道作为“纳米卡车”精准输送肿瘤药物 [8] - 中国已积极开展MOF的基础和应用研究,在吸附分离、能源气体存储、电化学储能等领域进行了工业化验证 [8] - 该研究获奖预计将吸引更多政策与资本投入,加快相关技术从实验室到产业的转化 [8] 2025年诺贝尔物理学奖:量子技术 - 奖项授予法国科学家米歇尔·德沃雷特、英国科学家约翰·克拉克和美国科学家约翰·马丁尼斯,表彰他们“在电路中发现宏观量子力学隧穿和能量量子化” [1][12] - 此次颁奖被视为致敬量子力学诞生100周年,并为开发下一代量子技术(如量子密码学、量子计算机和量子传感器)提供机会 [10][12] - 业内专家认为,超导量子计算的基本原理基于宏观量子效应和能量量子化,这是实现量子计算机的基础 [12] 量子计算的发展与展望 - 有观点认为此次颁奖是诺奖评委会对量子计算机的赌注 [12] - 量子模拟虽未实现通用容错量子计算,但已在特定问题上成为连接理论与实验的重要桥梁 [12] - 人工智能和量子计算的结合前景可期,但具体应用领域仍有待探究 [12]
新晋诺贝尔医学奖得主创立公司已获数亿美元投资
第一财经· 2025-10-07 17:54
诺贝尔奖的行业影响 - 调节性T细胞研究获2025年诺贝尔生理学或医学奖 有望吸引更多资本加入 推动相关细胞疗法加速迈向临床 [1][2] - 诺贝尔委员会成员表示 全球正在进行的调节性T细胞药物临床试验超过200个 [2] 领先公司Sonoma Biotherapeutics - 获奖科学家弗雷德·拉姆斯德于2019年创立生物技术公司Sonoma Biotherapeutics 专注于开发用于自身免疫性和炎症性疾病的调节性T细胞疗法 [1] - Sonoma公司被描述为全球调节性T细胞疗法开发领域资源最为丰富的初创公司之一 [1] - 2023年 Sonoma与制药巨头再生元签署协议 开发针对溃疡性结肠炎 克罗恩病等疾病的疗法 并获得7500万美元预付款 [1] - 2024年 Sonoma获得再生元一笔4500万美元的里程碑付款 [1] - 公司已获得来自礼来 Arch Venture Partners Lyell Immunopharma等投资方超过3.3亿美元的资金 [1] 调节性T细胞的治疗潜力与挑战 - 调节性T细胞功能失调与多种疾病密切相关 包括肿瘤 自身免疫性疾病及慢性感染等 [3] - 在某些自身免疫性疾病患者中 如1型糖尿病 红斑狼疮等 其血液中的调节性T细胞往往过少或无法正常工作 [2] - 该领域研究已进入“深水区” 遗留的科学问题在现有技术条件下均具有较高挑战 [2] - 直接利用Tregs进行细胞治疗面临巨大挑战 因其在体内数量稀少 仅占外周CD4⁺T细胞的5%-10% [4] - 体外扩增的Tregs难以保持稳定性 可能丢失关键的Foxp3转录因子从而丧失功能 [4] 技术发展与未来方向 - 研究发现Tregs的功能超越了免疫调控 还参与组织修复 代谢调节等多种非免疫相关生理过程 [4] - 国际学界共识是需要开发抗原特异性的Treg治疗方案 而国内在这方面的研发仍相对滞后 [4] - CAR技术应用于Tregs产生CAR-Tregs 被认为是实现抗原特异性治疗最直接的策略之一 [5] - CAR-Tregs能够精准抑制针对特定抗原的异常免疫应答 是当前Tregs产品研发的热点 [5] - 未来CAR-Tregs疗法有望替代传统免疫抑制剂 为移植患者或自身免疫病患者提供潜在“一次性治疗 终身获益”的新选择 [5]
2025年诺贝尔生理学或医学奖揭晓,这些国内药企已布局相关领域
中国证券报· 2025-10-06 23:11
诺贝尔奖科学发现 - 2025年诺贝尔生理学或医学奖授予Mary E Brunkow、Fred Ramsdell和Shimon Sakaguchi 表彰其在外周免疫耐受方面的研究贡献 发现调节性T细胞 [1] - 三位科学家的发现为治疗自身免疫疾病、改善癌症免疫疗法带来新方向 并可能为移植手术带来更高成功率 [1][3] - 获奖者将平分1100万瑞典克朗奖金 约合832万元人民币 [1] 国内企业布局与合作 - 海尔国际细胞库与赛尔欣生物于2025年5月29日启动围绕调节性T细胞治疗技术的临床应用项目 旨在提升如肌萎缩侧索硬化症等自身免疫功能异常疾病的治疗水平 [5] - 赛尔欣生物于2024年8月获得伦理审查批件 开展评价调节性T细胞治疗神经退行性疾病安全性和耐受性的临床研究 [5] - 和元生物于2024年3月22日与赛尔欣生物签署战略合作协议 为后者的Treg细胞疗法管线NP001提供非注册临床试验样品制备与检测服务以及IND申报CMC服务 [5] - 毕诺济生物成立于2021年11月 专注于开发针对实体肿瘤和自体免疫性疾病的创新T细胞疗法 其产品BEN-301拟用于治疗自免疾病 目前处于临床前研发阶段 [6]