**公司：Jaguar Health (JAGX)** * 公司是一家专注于植物来源药物开发的上市公司，核心产品为Crofelemer [1][3] * 核心产品Crofelemer已获批用于人类（品牌名Mytesi，适应症为HIV/AIDS患者慢性腹泻）和犬类（品牌名Canalevia CA1，适应症为化疗引起的腹泻）[3][4][27] * 公司拥有全面的专利战略，约156项专利已获授权，并凭借其植物药特性享有事实上的永久市场独占性 [3][4] * 公司目前处于催化剂和拐点时期，重点是通过企业合作引入非稀释性资金 [2][7][23] **核心产品Crofelemer的开发进展与催化剂** * **癌症治疗相关腹泻（CTD）**： * 在针对所有实体瘤的III期临床试验中未达到统计学显著性，但在约占患者63%的乳腺癌患者亚组中显示出统计学显著性 [7][8] * 2025年5月与FDA会议后明确了加速审批路径，包括提交最终研究报告、完成患者影响调查、以及针对转移性乳腺癌（孤儿药人群）进行开发 [7] * 已为转移性乳腺癌（特别是脑转移）提交孤儿药申请，预计2026年完成治疗试验并提交补充新药申请（sNDA） [7][11][12] * 已启动扩大可及项目，为无法参与新临床试验的患者提供药物 [7] * **罕见病-肠道衰竭**： * 针对短肠综合征（SBS）和微绒毛包涵体病（MVID）开发不同剂型（高浓度液体配方）的Crofelemer [15][16] * 在MVID患者中，研究者发起试验显示总肠外营养支持减少27%，在SBS患者中减少12.5%，效果显著 [19][20] * 停药后患者病情复发，恢复用药后效果维持，证明了持续治疗的必要性 [21] * 即将与FDA举行会议讨论MVID的加速审批路径，因其为超罕见病（全球约200名患者）[19][21] * SBS全球患者约40,000人，第三方市场研究预估其市场规模约45亿美元 [21][23] **核心产品Crofelemer的特点与优势** * **作用机制**：通过正常化肠道流和肠道功能局部起效，不具全身吸收性，无药物相互作用，安全性高 [25][26] * **与传统药物对比**：非阿片类药物，不同于通过导致便秘起效的洛哌丁胺等，可长期使用且无相关严重不良事件报告 [26] * **市场潜力类比**：化疗引起的恶心呕吐市场规模约40亿美元，而CTD患者需每日服药，治疗周期更长（治愈性情境9个月至5年，转移性情境需终身服药），市场潜力巨大 [24] **商业与财务要点** * **企业合作**：当前优先事项是与企业合作伙伴达成协议，为已降低风险的研发项目引入非稀释性资金 [23][29] * **已上市产品Mytesi**：在HIV市场年销售额增长约5%，为公司提供了商业化、报销和患者可及方案方面的宝贵经验 [28][29] * **兽药业务**：Canalevia CA1获FDA兽药中心有条件批准，并刚获得25万美元的资助奖励通知 [27][28][32] * **兽药市场的启示**：约40%的犬类因腹泻副作用停止化疗，与人类情况类似；抗癌药制造商有动力协助推广止泻药以维持其药物销售，此模式可能预示人类市场的商业机会 [32][33] **其他重要信息** * 针对MVID和SBS的突破性数据将在2025年11月的芝加哥北美儿科胃肠病学会议上公布 [21] * 公司通过“Make Cancer Less Shitty”数字项目关注癌症治疗的整体副作用管理，旨在提升患者生活质量 [12][14] * 腹泻导致约40%的癌症患者停用救命疗法，并使护理成本增加约三倍 [14][15] * 针对SBS的现有生长激素疗法年报销额约为50万美元（美国）和20万美元（欧洲），为Crofelemer的报销设立了参考基准 [22]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净收入较2024年第四季度有所下降，主要因2024年第四季度销售额增加和分销链库存水平提高，导致2025年第一季度采购减少 [5] - 2025年第一季度Mytesi、Profelymer的配药处方量较2024年第一季度增加约2%，表明需求增加，更多患者接受治疗 [5] - 2025年第一季度公司处方产品、非处方产品和许可收入的总净收入约为220万美元，较2024年第一季度的240万美元下降约6%，较2024年第四季度的350万美元下降37% [25] - 运营亏损从2024年3月31日结束的季度的820万美元增加到2025年同期的940万美元，增加了120万美元 [26] - 2025年和2024年第一季度的非GAAP经常性EBITDA分别为净亏损970万美元和880万美元 [26] - 归属于普通股股东的净亏损从2024年3月31日结束的季度的920万美元增加到2025年同期的1040万美元，增加约120万美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 罕见病项目 - 4月30日公布新型液体配方ProFelamer在儿科患者独立概念验证研究的初步结果，用于治疗与MVID、短肠综合征相关的肠衰竭 [6][7] - 初步结果显示，crofelemer使参与研究的首位MVID患者的TPN减少了多达27%，使首位儿科SBS患者的TPN减少了多达12.5% [11][12] - 公司与意大利Napo Therapeutics合作，目前支持两项正在进行的概念验证研究者发起的试验，并开展两项crofelemer的安慰剂对照2期试验，一项针对MVID，一项针对成人短肠综合征肠衰竭 [20] 癌症治疗项目 - 全球3期预防性临床试验On Target未达到统计学意义，但在成人乳腺癌患者的预设亚组中，crofelemer取得了统计学上的显著结果 [23] - 乳腺癌患者占该研究287名参与者的约65%（183名） [23] 动物用药项目 - Crofelimer产品CANALIVIA CA1已获犬类化疗性腹泻有条件批准，正在进行业务开发对话，以支持将批准范围扩大到包括犬类所有非感染性急性腹泻 [28] 各个市场数据和关键指标变化 - 短肠综合征在欧洲影响约1万至2万人，在美国的影响人数大致相同，MVID是一种超罕见疾病，全球估计患病率仅为几百名患者 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为2025年是关键催化剂汇聚之年，这些催化剂将为公司所有利益相关者带来变革性价值 [5] - 罕见病项目的初步概念验证结果可作为催化剂，加强潜在业务发展计划，目标是通过准入费和许可费获得资金 [17] - 公司期望这些催化剂能带来重要的合作、业务发展和许可交易，并引入非稀释性资金，支持后期产品和项目获得监管批准和患者报销准入 [27] - 孤儿药领域有许多大型交易先例，一些交易在达成时的临床数据甚至更少 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2025年和2026年初的多个近期催化剂和已完成的催化剂对所有利益相关者具有重要价值，可能具有变革性 [27] - 这些催化剂代表了公司两个主要项目多年来发展的关键潜在转折点，有望带来重要合作和业务发展机会 [27] 其他重要信息 - 公司补充非GAAP EBITDA和非GAAP经常性EBITDA，认为这些非GAAP指标能为投资者提供额外信息，但不应孤立看待或替代GAAP净销售额和GAAP净亏损 [2] - 公司预计在2025年甚至可能到2026年从研究者发起的试验中获得概念验证结果，安慰剂对照2期试验预计在2026年上半年得出结果 [21] - FDA已批准公司在2025年第二季度召开C类会议，讨论On Target试验中乳腺癌患者预设亚组的应答者分析和统计分析 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 文档未提及问答环节相关内容