核心观点 - 美国FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)以6-2投票支持DARZALEX FASPRO®用于治疗高风险冒烟型多发性骨髓瘤(HR-SMM)的获益风险比 [1] - 若获批将成为首个可能延缓或预防HR-SMM进展为多发性骨髓瘤(MM)的治疗方案 [1][2] - 基于3期AQUILA研究数据显示可显著降低疾病进展或死亡风险 [4] 产品研发进展 - 2024年11月向FDA提交HR-SMM适应症申请 [1] - AQUILA研究(NCT03301220)为随机开放标签试验比较DARZALEX FASPRO®与标准监测的疗效 [6] - 主要终点为无进展生存期(PFS)次要终点包括总缓解率及总生存期 [6] 疾病背景 - 美国2024年预计新增35,000例MM患者其中15%为冒烟型(SMM) [3] - 50%高风险SMM患者会在2-3年内进展为活动性MM目前标准疗法仅为监测 [3] - MM为全球第二大血液癌症5年生存率59.8% [7] 产品定位 - DARZALEX FASPRO®为皮下注射CD38抗体已获批9个MM适应症 [9] - 采用ENHANZE®药物递送技术2020年5月获FDA批准 [9] - DARZALEX®(静脉剂型)2015年获批全球已治疗超618,000例患者 [10] 临床数据 - AQUILA研究结果在2024年美国血液学会年会发布并发表于《新英格兰医学杂志》 [4] - 早期干预可降低HR-SMM进展风险改变现有"观察等待"模式 [4] 公司战略 - 此次推荐强化公司在肿瘤早期诊断和治疗领域的愿景 [4] - 通过创新药物改变MM治疗范式 [4] 监管程序 - ODAC建议虽无约束力但为FDA最终审批提供参考 [5]