财务数据和关键指标变化 - 第一季度总收入为1.01亿欧元，包含来自合作方的非产品收入 [30] - 第一季度研发成本总计8660万欧元，2024年第一季度为7070万欧元，2024年第一季度包含一笔1060万欧元的前期预发布库存减记转回 [30] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用（SG&A）总计1.01亿欧元，2024年第一季度为6680万欧元，增加3400万欧元主要因全球商业扩张 [31] - 第一季度总运营费用为1.88亿欧元 [31] - 因Visa首次公开募股，公司确认一笔3360万欧元的非现金收益，并保留Visa 39%的所有权 [31] - 2025年第一季度净财务费用为1590万欧元，主要由非现金项目驱动；净现金财务收入为330万欧元 [32] - 2025年第一季度末现金及现金等价物总计5.18亿欧元，2024年12月31日为5.6亿欧元 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 尤罗帕（Europath） - 第一季度全球尤罗帕总收入增长至4500万欧元，2024年第四季度为1400万欧元 [13] - 截至3月31日，美国有超1000名独特处方医生为超1750名患者开具尤罗帕处方，其中包括200名来自扩展用药计划（ERP）和临床试验项目的患者 [11][14] - 4月新患者入组速度与之前每周相似，多数获得保险批准的患者在4 - 8周内获批，公司对批准率满意，商业和政府保险计划均有批准案例 [15] 斯凯托法（Skytropha） - 第一季度斯凯托法收入为5100万欧元，患者持续增长和全球扩张被美国典型的第一季度收入动态抵消 [19] - 在美国总生长激素市场中约占7%的市场份额，在非短效生长激素市场中约占43%的市场份额 [19] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 尤罗帕在美国市场需求强劲，反映出市场未满足的医疗需求和庞大患者群体 [14] - 斯凯托法在美国市场第一季度收入受季节性因素影响，包括渠道库存减少和更高的共付援助，但预计第二季度这些不利因素将逆转 [29] 欧洲及国际市场 - 尤罗帕在欧洲直接市场和国际市场收入稳步增长，预计下半年随着更多欧洲直接国家报销政策落地，收入增长将加速 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司致力于成为领先的生物制药公司，2025年是转型之年，通过尤罗帕和斯凯托法的全球收入增长，寻求关键监管批准、提供稳健临床数据并推进具有重磅潜力的药物以实现长期增长 [27] - 斯凯托法是治疗生长障碍全球战略的关键支柱，有望通过标签扩展和新适应症试验扩大机会；TransCon CNP是治疗生长障碍战略的第二支柱，已向FDA提交新药申请（NDA），预计今年第三季度向欧洲药品管理局（EMEA）提交上市许可申请（MAA） [12][20] - 公司正在进行COAT试验，探索TransCon CNP与TransCon生长激素的联合疗法，以提高软骨发育不全患者的临床治疗效果 [24] 行业竞争 - 对于BridgeBio的催化分子，公司认为其定位的ADH - 1患者数量极少，且从科学角度看，该分子无法增加内源性PTH分泌，不会对公司业务产生影响 [114][115] - 对于NBX的每周一次给药分子，公司认为目前未看到未满足的医疗需求，且从技术角度看，该分子难以激活磷酸盐受体和恢复正常PTH水平 [116][118] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年是公司的转折点，尤罗帕在美国的强劲推出使公司收入基础不断增长，有望实现正现金流 [10] - 尤罗帕有望在2025年为公司收入做出重大贡献，公司对其全球市场前景充满信心，认为它可以成为一款价值数十亿欧元的耐用药物设备产品 [16][19] - 斯凯托法凭借其在儿科生长激素缺乏症中的领先地位和优质定价，有望通过多种方式扩大市场机会 [20] - TransCon CNP具有改变软骨发育不全患者生活的潜力，公司期待其获得监管批准并为患者带来新的治疗选择 [12] 其他重要信息 - 公司的产品TransCon生长激素（TransCon hGH）获美国FDA和欧盟批准用于治疗儿童生长激素缺乏症；TransCon PTH获美国FDA、欧盟委员会和英国药品和保健品监管局批准用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症 [7][8] - 公司的产品候选药物均处于研究阶段，尚未获得任何监管机构的批准用于商业用途 [9] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：尤罗帕达到稳定状态时，预计最终获得报销的患者比例是多少？第一季度收入中是否有初始渠道填充？若有，能否量化？ - 公司认为难以准确预测稳定状态下的报销比例，猜测约17% - 18%的患者会获得报销；渠道库存平均约为1 - 2周，因每周发货一次，很难低于1周的渠道库存 [37][38] 问题2：尤罗帕本季度美国和美国以外的收入拆分情况如何？从开具处方到患者接受治疗的时间大概多久？ - 公司未详细披露美国和美国以外的收入拆分，但提供了计算思路，预计下半年欧洲更多国家报销政策落地后收入增长将加速；目前难以准确给出从处方到治疗的时间 [47][48] 问题3：是否已与大多数商业支付方完成谈判？剩余待公布的政策是否与已公布的相似？回扣情况是否符合预期？新处方中，使用过NATPARA或PTH的患者与未使用过的患者比例如何？ - 公司在欧洲各国正逐步推进报销工作，预计到2026年底大部分重要国家将实现全面报销；在美国与支付方的谈判进展顺利，已制定多项商业政策且有利且符合标签，回扣情况与预期相符；目前数据不明确，但大部分患者来自传统疗法，约10% - 15%的患者曾使用过某种PTH，其中部分近期使用过NATPARA，预计第二、三季度剩余NATPARA患者将转用尤罗帕 [50][53][57] 问题4：尤罗帕的处方深度如何，有多少医生开具2、3、4名患者的处方？是否看到新诊断或传统疗法控制良好的患者转用尤罗帕？ - 公司无法确定患者是控制良好、部分控制还是未控制，因为这不是报销系统的一部分；预计未控制和部分控制的患者比例较高，主要基于算法，这些患者看内分泌科医生的频率更高 [66][67][70] 问题5：美国有多少目标内分泌科中心有足够资源与可能不批准报销的支付方沟通？这是否会限制尤罗帕的收入增长？TransCon CNP和hGH联合治疗在COACH试验中预计有何临床益处？ - 公司凭借在斯凯托法的经验，建立了完善的系统和基础设施，有能力应对医疗例外情况，确保患者治疗不受影响；对于联合治疗的临床益处，公司认为可能会为软骨发育不全治疗设定新的标准，不仅在身高方面，在身体其他部位也可能有好处 [74][75][79] 问题6：尤罗帕在实际应用中主要用于哪些患者类型？TransCon CNP在最小患者群体（出生后至3岁）的开发有何更新想法或计划？ - 在美国，约20%的患者来自遗传、免疫等其他原因，约80%来自手术后；临床研究涵盖多种遗传变异患者，商业患者群体反映了美国的情况；关于最小患者群体的开发，公司未提及具体更新 [84][86][87] 问题7：尤罗帕未来的合同签订中，毛收入到净收入的趋势如何？COACH试验中斯凯托法是否有滴定方案，最高剂量是多少？ - 毛收入到净收入的最大驱动因素可能是医疗保险和医疗补助渠道的强制性政府回扣，平均约20%，商业合同取决于谈判情况，预计变化不大；联合治疗有基于当前试验和研究情况确定的起始剂量，医生可根据情况调整剂量 [90][91][95] 问题8：尤罗帕早期患者启动治疗的滴定过程如何？目前的 refill 率有何趋势？ - 公司关注患者的依从性和退出率，依从性与临床试验相似，退出率极低，患者一旦开始使用尤罗帕就会持续使用 [99][100] 问题9：尤罗帕的主要报销阻力是什么？在轻度、中度和重度细分市场预计能占据多少比例？是否考虑开展临床效用试验以促进轻度患者使用？ - 控制状态不是报销系统的一部分，公司无法确定患者来源的细分群体；公司认为患者接受治疗的关键是个人受益，长期风险属于卫生经济讨论范畴，公司正在评估如何展示治疗对整个社会的财务益处；已有文献数据表明传统疗法对肾脏有毒性，降低传统疗法使用可改善肾功能，是否需要再次证明尚不确定 [104][107][109] 问题10：BridgeBio和NBX的分子与尤罗帕相比竞争力如何？考虑到本季度SG&A大幅增长，今年剩余时间的SG&A应如何看待？ - 公司认为BridgeBio的催化分子针对的患者数量极少，且从科学角度看无法增加内源性PTH分泌；NBX的每周一次给药分子未看到未满足的医疗需求，且技术上难以激活磷酸盐受体和恢复正常PTH水平；关于SG&A，公司未给出具体看法 [114][116][118] 问题11：NATPARA撤市后剩余患者转换需要多长时间？与NATPARA相比，患者对尤罗帕的兴趣差异如何？ - 预计NATPARA剩余患者将在第二季度末或第三季度转换完毕；公司认为NATPARA和尤罗帕是不同产品，NATPARA仅作为辅助疗法，对肾功能和生活质量无积极影响 [123][124][125] 问题12：尤罗帕在美国推出初期，肾功能受损程度不同的患者在获得报销或药物使用方面是否更困难或更容易？对于COACH试验数据，线性增长是否有预期标准，还是主要关注次要益处（如身体成分等）？ - 肾功能受损情况不是报销过程的决定因素，公司未对严重肾功能受损患者（如4期）进行研究，这不在产品标签范围内；对于COACH试验，公司会关注线性增长作为既定临床终点，但也期望在解决软骨发育不全相关并发症方面设定新的标准 [127][128][133]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度总收入为1.01亿欧元，包含来自合作方的非产品收入 [30] - 第一季度研发成本总计8660万欧元，2024年第一季度为7070万欧元，2024年第一季度包含一笔1060万欧元的前期库存减记转回 [30] - 第一季度销售、一般和行政费用（SG&A）总计1.01亿欧元，2024年第一季度为6680万欧元，增加3400万欧元主要是由于全球商业扩张 [31] - 第一季度总运营费用为1.88亿欧元 [31] - 因Visa首次公开募股，公司确认一笔3360万欧元的非现金收益，并保留Visa 39%的所有权 [31] - 第一季度净财务费用为1590万欧元，主要由非现金项目驱动 [32] - 第一季度净现金财务收入为330万欧元 [32] - 截至2025年第一季度末，公司现金及现金等价物总计5.18亿欧元，2024年12月31日为5.6亿欧元 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 Europath业务线 - 第一季度全球Europath收入增长至4500万欧元，去年第四季度为1400万欧元 [13] - 截至3月31日，美国有超1000名独特医疗服务提供者为超1750名患者开具Europath处方，其中包括200名来自ERP和临床项目的患者 [11][14] - 4月新患者入组UOPED的速度与之前相似 [15] - 多数获得保险批准的患者在4 - 8周内获得批准，公司对批准率满意 [15] Skytrofa业务线 - 第一季度Skytrofa收入为5130万欧元，定价和市场份额保持稳定，但美国收入受季节性因素负面影响，包括渠道库存减少和共付援助增加 [29] - 在美国总生长激素市场中约占7%的市场份额，在非短效生长激素市场中约占43%的市场份额 [18] TransCon CNP业务线 - 公司于3月向FDA提交NDA，预计今年第三季度向EMEA提交MAA [12] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 美国Europath需求强劲，反映出市场未满足的医疗需求和庞大患者群体 [14] - Skytrofa在美国市场有一定市场份额，儿科生长缺陷适应症约占总生长激素市场的一半 [18] 欧洲及国际市场 - 欧洲直接和国际市场Europath收入稳步增长，预计今年下半年更多欧洲直接国家实现报销后，收入增长将加速 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司致力于成为全球领先的生物制药公司，2025年是转型之年，通过Europath和Skytrofa的全球收入增长，寻求关键监管批准、提供强大临床数据并推进具有重磅潜力的药物以推动长期增长 [26] - 以Skytrofa为治疗生长障碍的关键支柱，TransCon CNP将成为生长障碍战略的第二支柱 [12] - 计划在既定生长激素适应症中进行Skytrofa的标签扩展，如成人生长激素缺乏症的潜在美国批准，PDUFA目标日期为7月25日 [20] - 计划开展Skytrofa在一系列适应症的篮子试验，并在本季度与FDA进行二期结束会议讨论该试验 [20][21] - 研究TransCon生长激素在既定生长激素适应症之外的应用，如与TransCon CNP联合治疗软骨发育不全和其他生长障碍 [21] 行业竞争 - 对于BridgeBio和NBX的分子，公司认为BridgeBio的催化化合物定位在ADH - 1的三期试验，但ADH - 1患者数量极少，且从科学角度看该化合物难以增加内源性PTH分泌；NBX的MPX是每周一次的产品，公司此前因未看到未满足的医疗需求和患者生活方式需求而暂停开发每周一次产品，且对其技术平台激活磷酸盐受体和恢复正常PTH水平的能力存疑 [114][117][119] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年是公司的转折点，Europath在美国的强劲推出使公司收入基础增长，有望实现现金流为正 [10] - 公司对Europath和Skytrofa的未来表现有信心，预计Europath将在2025年对公司收入做出重大贡献，Skytrofa的处方增长将带动收入增长 [16][32][33] - 公司认为TransCon CNP有潜力改变软骨发育不全患者的生活，有望成为治疗生长障碍的重要疗法 [12] 其他重要信息 - 公司拥有专有的TransCon技术平台，可创造具有高度差异化治疗益处的药物 [25] - 公司与诺和诺德合作开发和商业化基于TransCon技术的代谢和心血管疾病产品，还与其他合作伙伴合作执行愿景以在大型治疗领域创造价值 [26] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：Europath最终获得报销的患者比例预期及第一季度收入中是否有初始渠道填充及量化 - 公司认为难以准确预测最终报销比例，猜测成功情况下为17% - 18%，目前仍处于推出早期，政策正在制定中，但整体情况令人鼓舞；渠道库存平均约为1 - 2周 [35][38][39] 问题2：Europath本季度美国和美国以外的收入拆分及患者从开具处方到接受治疗的时间 - 公司未明确给出收入拆分，但提供了计算方法，预计美国以外收入在今年下半年报销情况改善后加速增长；未明确提及患者从开具处方到接受治疗的时间 [46][48][49] 问题3：是否完成与大多数商业支付方的谈判、剩余未公布政策是否与已公布相似及回扣是否符合预期 - 美国以外，公司在德国、奥地利已完全报销，法国有AP2项目，希腊有不同项目；美国方面，与支付方的对话进展顺利，有多个商业政策到位且政策有利且符合标签，回扣与预期相符 [51][52][54] 问题4：新处方中来自NATPARA或PTH初治与有经验患者的比例 - 数据不明确，但绝大多数患者来自传统疗法，约10% - 15%的患者曾使用过某种PTH，其中一部分近期使用过NATPARA，预计第二和第三季度剩余NATPARA患者将转用 [56][58][59] 问题5：Europath的处方深度、开具2 - 4名患者处方的医生数量及是否看到新诊断或传统疗法控制良好的患者转用 - 公司无法确定患者是控制良好、部分控制还是未控制，认为主要是未控制和部分控制患者，依据是算法显示未控制患者看内分泌科医生的频率更高，商业团队策略是针对这些患者 [65][67][69] 问题6：美国有多少目标内分泌科医生有足够资源与可能不批准报销的支付方沟通及这是否会限制Europath收入增长 - 公司凭借Skytrofa的经验，在处理医疗例外情况方面有良好装备，商业组织的枢纽基础设施经验丰富，有能力支持客户需求，虽部分低流量办公室可能有负担，但不会成为患者接受治疗的瓶颈 [73][74][75] 问题7：TransCon CNP和hGH联合治疗在COACH试验中的临床益处期望 - 公司认为该联合治疗有潜力为软骨发育不全治疗设定新标准，不仅关注身高，还关注身体其他部位的益处 [77][80] 问题8：Europath的患者类型及TransCon CNP在最年轻患者群体的开发计划 - 美国患者中约20%来自遗传、免疫等因素，约80%来自手术后；公司未提及TransCon CNP在最年轻患者群体的具体开发计划 [83][84] 问题9：Europath未来合同的毛转净趋势及COACH试验的滴定方案和最高剂量 - 毛转净主要受政府强制回扣影响，商业合同应相对较少，反映产品临床价值；COACH试验中TransCon生长激素有起始剂量，医生可根据IGF - 1水平调整剂量 [91][92][94] 问题10：Europath早期患者滴定过程反馈、补充率情况 - 公司关注患者依从性和退出率，依从性与临床试验相似，退出率低，患者一旦开始使用Europath就会持续使用 [99][100] 问题11：支付方动态、主要报销阻力、不同严重程度细分市场的捕获比例及是否考虑开展临床效用试验促进轻度患者使用 - 未控制、部分控制或控制情况不是报销系统的一部分，公司认为多数患者来自未控制群体；不认为开展临床效用试验是患者接受治疗的关键因素，正在评估如何展示Europath治疗对社会的财务益处 [103][104][108] 问题12：与Europat竞争的分子情况及剩余时间SG&A的考虑 - 如上述对BridgeBio和NBX分子的分析；未提及剩余时间SG&A的具体考虑 [114][117][119] 问题13：NATPARA剩余患者转换时间及与NATPARA相比患者对该疗法的兴趣差异 - 预计NATPARA剩余患者将在第二季度末或第三季度转换；NATPARA是辅助疗法，对肾功能和生活质量无积极影响，与Europath不可比 [123][124][126] 问题14：Europath在有不同程度肾功能损害患者中获得报销或获取药物的难易情况及COACH数据中线性增长和次要益处的考量 - 肾功能损害情况不是报销过程的一部分，标签未对其进行定义；公司在评估COACH试验数据时会关注线性增长和相关并发症，期望为软骨发育不全治疗设定新标准 [128][133][134]