抗疟疾药物发展历程 - 中国科学家于1972年从黄花蒿中提取出青蒿素，大幅降低疟疾患者死亡率，成为抗疟疾药物研究史上的里程碑[2] - 后续开发出青蒿素衍生物蒿甲醚，并与本芴醇组合为复方蒿甲醚，作为第二代抗疟疾药物于1999年获批，以商品名Coartem进入国际市场[3] - 复方蒿甲醚由诺华制药生产，是全球一线抗疟治疗方案，拯救了数百万人的生命，是迄今唯一在全世界广泛销售的中国专利药物[3] 疟疾疾病负担与治疗挑战 - 疟疾通过蚊虫叮咬传播，全球每年有数亿人感染，近60万人因此丧生，其中大多数为5岁以下儿童[5] - 在青蒿素类药物广泛使用前，每年有200万人死于疟疾，显示青蒿素类药物对降低死亡率发挥了关键作用[5] - 当前最广泛使用的复方蒿甲醚依赖于青蒿素，但东南亚和非洲已出现对青蒿素的部分抗药性，亟需非青蒿素类药物[7] 诺华新型抗疟疾药物GanLum - 诺华制药开发的新型咪唑哌嗪类抗疟疾药物Ganaplacide–Lumefantrine在3期临床试验中取得令人鼓舞的成果[8] - Ganaplacide分子通过破坏疟原虫在红细胞内生存所必需的内部蛋白质运输系统发挥作用，该化合物从230万种分子筛选中发现[8] - 3期临床试验在撒哈拉以南非洲12个国家招募1688名患者，比较GanLum与复方蒿甲醚疗效[8] GanLum临床试验结果 - GanLum清除与青蒿素耐药性相关突变疟原虫所需时间约为47小时，比复方蒿甲醚所需的71小时快得多[8] - GanLum治愈率高达97.4%（按传统方案分析为99.2%），超过标准疗法复方蒿甲醚94%的治愈率，且二者安全性相当[8] - 药物有望更有效地阻断疟疾传播，因其能在疟原虫性成熟阶段将其杀死，防止通过蚊子进一步传播[9] GanLum市场前景与意义 - 药物不仅可在已出现青蒿素耐药性地区使用，还可在未出现地区使用以减缓耐药性发展[10] - 诺华正在提交监管批准，预计将在12-18个月内上市，这将成为自1999年复方蒿甲醚获批以来首个获批的新类别抗疟疾药物[11] - 该药物有望在对抗疟疾的武器库中占据重要地位[10]