核心进展与监管申报 - 公司计划于2026年第一季度初提交补充新药申请，旨在为IGALMI®用于治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动的家庭使用寻求FDA批准 [1] - 此次sNDA申报基于SERENITY At-Home试验的积极数据 [1] - 公司同时为启动针对阿尔茨海默病痴呆相关躁动的TRANQUILITY In-Care三期试验采取了额外措施 [1] 市场机会与商业潜力 - BXCL501有潜力重新定义躁动的治疗，其针对的美国家庭市场机会估计为每年5700万至7700万次躁动发作 [2] - 公司认为总可寻址市场显著高于此前预估的每年2300万次发作 [17] - 公司正专注于sNDA提交的准备工作，并推进上市前和商业准备活动 [2] 临床项目数据与安全性 - SERENITY At-Home三期安全性试验是一项双盲、安慰剂对照研究，评估120微克剂量BXCL501在家庭环境中的安全性，共随机入组246名患者，收集了215名患者的2628次躁动发作数据 [6] - BXCL501组未出现因耐受性导致的停药，不良事件特征与已批准的IGALMI®标签及在医疗机构进行的多项临床试验一致 [6] - 未报告与药物相关的严重不良事件、晕厥或跌倒，未出现新的或意外的治疗 emergent不良事件，与BXCL501治疗相关的大多数TEAEs为轻度 [6] - BXCL501在2小时时显示出相对于安慰剂的平均mCGI-S评分较基线降低，并在重复给药中显示出持续的效果和一致的益处 [6] 2025年第三季度财务表现 - IGALMI®在2025年第三季度的净收入为9.8万美元，低于2024年同期的21.4万美元 [9] - 2025年第三季度研发费用为870万美元，高于2024年同期的510万美元，增长主要归因于与SERENITY at-home三期研究相关的临床试验活动增加 [11] - 2025年第三季度销售、一般和行政费用为540万美元，低于2024年同期的770万美元，费用减少归因于人员及相关成本减少、专业费用降低以及商业和营销成本降低 [12] - 2025年第三季度运营亏损为1420万美元，净亏损为3090万美元，而2024年同期运营亏损为1530万美元，净亏损为1370万美元 [13] - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物和受限现金总额为3730万美元，公司在季度结束后根据ATM计划额外筹集了490万美元 [14] 药物机制与监管资格 - BXCL501是一种研究性的、专有的右美托咪定口腔溶解薄膜制剂，是一种选择性的α2A肾上腺素能受体激动剂 [18] - BXCL501已获得FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格 [18] - 发表在《药理学前沿》的研究表明，BXCL501在与精神疾病相关的可转化行为模型中，能显著减少由压力诱导的行为，为该药物的作用机制及其在解决躁动之外的压力相关疾病的潜在适用性提供了进一步支持 [17]

纳斯达克上市状态 - 公司于2025年9月18日宣布，已收到纳斯达克上市资格部门的书面通知，重新符合上市证券市值要求 [1] - 公司此前于2025年3月20日因连续30个交易日上市证券市值低于3500万美元而未符合规定 [2] - 在2025年5月1日举行听证会后，公司获得例外处理以重新符合规定，并于2025年9月17日收到确认通知，此事现已了结 [2] 公司业务与战略 - 公司是一家生物制药公司，利用人工智能开发神经科学领域的变革性药物 [3] - 公司全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学领域的药物开发 [3] - 公司的药物再创新方法利用已获批药物和/或经过临床验证的候选产品，结合大数据和专有机器学习算法来识别新的治疗适应症 [3]

核心观点 - BXCL501在家庭环境中对双相情感障碍或精神分裂症相关躁动治疗显示出持续疗效和一致性益处 计划于2026年第一季度提交补充新药申请(sNDA)以扩大IGALMI®在门诊环境中的使用范围 [1][2][10] 临床试验设计 - SERENITY At-Home试验为关键性3期双盲安慰剂对照12周临床试验 旨在评估120 mcg剂量BXCL501在家庭环境中治疗躁动的安全性 [3][16] - 试验纳入246名随机患者 在215名患者中收集了2,628次躁动发作数据 其中2,437次发作在208名患者中得到治疗 [4] - 患者组成比例为45%双相情感障碍和55%精神分裂症 所有患者均能成功自行服用薄膜制剂 [4] 疗效结果 - 在2,433次治疗发作中 BXCL501在2小时时显示mCGI-S评分较基线平均降低显著优于安慰剂(p<0.05) [1][6] - 总体完全缓解率BXCL501组为50% 显著高于安慰剂组的33%(p<0.0001) [7] - 严重躁动发作完全缓解率BXCL501组为61% 显著高于安慰剂组的18%(p<0.0001) [7] - 中度躁动发作完全缓解率BXCL501组为43% 显著高于安慰剂组的34%(p<0.0005) [7] - 轻度躁动发作完全缓解率BXCL501组为60% 显著高于安慰剂组的40%(p<0.0001) [7] 持续疗效表现 - 首次12次给药后mCGI-S评分平均降低1.2 13次或更多给药后平均降低1.4 显示重复给药的持续益处 [8] - 在12周试验期间 第1-4周、5-8周和9-12周接受BXCL501治疗的躁动发作均显示mCGI-S评分平均降低1.3 [9] 市场机会与未满足需求 - 公司估计总可寻址市场为每年5700-7700万次躁动发作 显著高于先前估计的2300万次 [12] - 目前家庭环境中没有FDA批准的急性躁动治疗疗法 存在重大未满足医疗需求 [3][11] - 市场调查显示患者平均每月经历3-4次躁动发作 其中大部分为中度或重度 [12] 监管进展与计划 - 基于大量证据和FDA积极反馈 公司计划2026年第一季度提交sNDA以扩大IGALMI®在门诊环境中的使用 [1][2] - BXCL501于2018年12月获得快速通道资格认定 用于治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动 [11] - 试验设计和方案已与FDA事先达成一致 [10] 产品背景 - IGALMI®(地塞米托咪定舌下薄膜)目前获FDA批准用于医疗监督环境下治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动 [10][18] - BXCL501是一种研究性口服溶解薄膜制剂 为选择性α2肾上腺素能受体激动剂 [18] - 产品提供120 mcg和180 mcg两种剂量规格 [10]

核心观点 - BXCL501在SERENITY At-Home关键性3期试验中达到主要终点 显示该药物在双相情感障碍或精神分裂症患者居家治疗躁动发作时具有良好的耐受性[1][2][5] - 公司计划基于试验数据在2026年第一季度向FDA提交补充新药申请(sNDA) 以扩大BXCL501在门诊环境中的使用范围 无需医疗保健提供者监督[1][2][13] - 试验中治疗了超过2400次躁动发作 表明潜在市场机会显著大于先前预期[1][15] 试验设计与执行 - SERENITY At-Home是一项双盲 安慰剂对照的12周试验 旨在评估120 mcg剂量BXCL501在居家环境中治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动的安全性[3][13][18] - 共有246名患者被随机分组 在215名患者中收集了2628次躁动发作数据 实际治疗了208名患者的2437次发作[6] - 168名患者(81%)完成了完整的12周试验 每位接受治疗的患者平均记录了11.7次躁动发作[6] - 所有患者均能成功自行服用薄膜制剂 入组患者分布为45%双相情感障碍和55%精神分裂症[6] 安全性与耐受性数据 - BXCL501 120 mcg在门诊环境中耐受性良好 符合主要目标 这种耐受性结果在重复给药和整个试验期间均被观察到[1][5][9] - BXCL501组无因耐受性问题导致的停药 不良事件特征与已批准的IGALMI®标签和在机构环境中进行的多项临床试验一致[1][9] - 未报告与药物相关的严重不良事件(SAEs) 晕厥或跌倒 未出现新的或意外的治疗突发不良事件(TEAEs)[9] - 与BXCL501治疗相关的TEAEs大多为轻度 且随时间推移或重复给药未出现更频繁的不良事件趋势[9] - 具体不良事件发生率：嗜睡(13.9% vs 安慰剂8.1%) 口腔感觉异常/感觉减退(0.5% vs 0.1%) 头晕(1.6% vs 0.2%) 口干(4.8% vs 1.9%) 恶心(0.5% vs 0.1%) 头痛(0.3% vs 0.3%)[7] 市场机会与需求 - 先前估计的2300万次年度发作基于历史索赔数据 反映每月每位患者约1.2次发作 由于缺乏批准的治疗方案 索赔数据可能低估了真实发作频率[15] - 市场研究和已发布的调查数据表明 发作可能平均每月发生3-4次 其中大多数发作为中度或重度[15] - 基于这些较高频率的估计 患者在美国居家环境中每年估计经历5700万至7700万次躁动发作[22] - 医生认为居家环境中缺乏有效且快速起效的治疗方法是一个重大的未满足医疗需求 在社区环境中这些发作被诊断不足和治疗不足 只有三分之一的患者接受处方药治疗 这些药物是超说明书使用且通常不是最优选择[22] 公司进展与规划 - BioXcel Therapeutics计划在2026年第一季度提交sNDA 以扩大IGALMI®在居家环境中的使用标签[1][2] - BXCL501于2018年12月获得用于治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动的快速通道资格认定[14] - 公司将于美国东部时间今天上午8点举行电话会议讨论SERENITY At-Home试验结果[1][17]