公司核心动态 - BioXcel Therapeutics公司于2026年1月14日向美国FDA提交了IGALMI的补充新药申请，旨在将其适应症扩展至双相情感障碍或精神分裂症相关急性激越的居家治疗 [1] - 此次sNDA提交基于成功的3期SERENITY At-Home安全性试验结果，并获得了FDA在sNDA前会议的积极反馈 [3][4] - 若获批，此次标签扩展可能最早在2026年底获得批准 [1] 产品与市场机会 - IGALMI是一种舌下含服薄膜剂型药物，已于2022年4月获FDA批准，成为首个也是唯一一个用于在医疗专业人员监督下治疗成人精神分裂症或双相I/II型障碍相关急性激越的口腔溶解舌下薄膜 [2] - 当前居家治疗领域存在明确的未满足医疗需求，尚无FDA批准的方案，此次扩展旨在为居家环境中的急性激越发作提供更广泛、便捷的治疗选择 [2][3] - 美国估计有730万被诊断为精神分裂症或双相情感障碍的患者，每年仅在美国就有约5700万至7700万次激越发作，市场潜力显著 [3] 研发管线与公司战略 - 公司正在推进包括市场机会评估在内的商业化前准备工作，并继续评估市场进入策略 [3] - 除已获批的适应症外，其主要候选药物BXCL501正在研究用于阿尔茨海默病痴呆相关急性激越的治疗，并已获得FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格 [10] - BioXcel Therapeutics是一家建立在人工智能基础上的生物制药公司，专注于神经科学领域变革性药物的开发，其药物再创新方法利用已获批药物和专有机器学习算法来识别新的治疗适应症 [11]

公司概况与核心技术 - BioXcel Therapeutics 是一家生物制药公司 专注于利用人工智能和机器学习在神经科学领域发现和开发突破性疗法 旨在降低与传统方法相比的药物开发成本和时间 [2] - 公司的主要产品是IGALMI 这是一种经FDA批准的舌下薄膜制剂 用于立即治疗精神分裂症和双相情感障碍患者的严重激越症状 [2] 核心产品管线与近期进展 - 公司已完成针对BXCL501的III期SERENITY At-Home试验 该试验涉及246名患者 收集了超过2,600次激越发作的数据 结果显示治疗组无因耐受性而停药的情况 无药物相关的重大不良事件 也无新的或意外的安全信号 [3] - 基于上述积极结果 公司计划于本月向FDA提交补充新药申请 寻求批准IGALMI用于家庭环境使用 并预计今年内获得批准 目前正在为下一轮上市前和商业发布活动做准备 [3] - 除了双相情感障碍和精神分裂症 公司正在推进其TRANQUILITY In-Care III期项目 旨在治疗与阿尔茨海默病痴呆相关的激越症状 公司已收到FDA关于临床方案的反馈 目前正在评估合同研究组织的提案 为启动试验做准备 [4] 市场潜力与机遇 - 公司认为 美国家庭激越治疗市场年发作次数在5,700万至7,700万次之间 远超此前估计的2,300万次 [5] - 若获得批准 家用IGALMI可将治疗从机构环境转移到患者家中 从而满足巨大的未满足医疗需求 [5] - 凭借其后期管线的进展、不断增长的市场潜力以及临近的FDA里程碑 BioXcel Therapeutics 被视为2026年值得重点关注的小盘股之一 [1]

公司核心动态 - BioXcel Therapeutics宣布任命拥有超过30年中枢神经系统产品经验的Mark Pavao为代理首席商务官，以领导公司商业化计划的制定与执行 [1] - 公司计划在本月（2026年1月）提交一份补充新药申请，寻求美国食品药品监督管理局批准IGALMI®用于双相情感障碍或精神分裂症相关激越的居家急性治疗 [1] - 公司正推进IGALMI在居家环境下的商业规划，为最早于2026年底的潜在上市做准备 [1] 管理层观点与战略 - 公司首席执行官Vimal Mehta博士表示，此举是为IGALMI居家使用的潜在上市规划和巩固选择性的重要步骤，Mark Pavao在中枢神经系统药物上市和品牌建设方面的丰富经验将帮助公司确定最佳商业化方法并最大化IGALMI系列产品的价值 [2] - Mark Pavao表示，基于强大的临床数据、目前尚无FDA批准的居家使用药物以及迄今为止的市场反馈，IGALMI有潜力满足重大的未满足医疗需求并改变治疗模式 [2] - 公司专注于如何为能从IGALMI中受益的患者提供更好的可及性和便利性 [2] 产品与研发管线 - IGALMI（右美托咪定）舌下膜是一种处方药，在医疗保健提供者监督下使用，用于治疗与精神分裂症和I型或II型双相情感障碍相关的成人激越 [3] - 除已获批的适应症外，BXCL501（右美托咪定口服溶解膜制剂）正在研究用于阿尔茨海默病痴呆相关激越的急性治疗，以及双相I型或II型障碍或精神分裂症相关激越的居家急性治疗 [9] - BXCL501已获得美国食品药品监督管理局授予的用于痴呆相关激越急性治疗的突破性疗法认定，以及用于精神分裂症、双相情感障碍和痴呆相关激越急性治疗的快速通道认定 [9] 新任高管背景 - Mark Pavao拥有超过30年的美国和全球生物制药行业商业领导经验，涵盖中枢神经系统及其他治疗领域广泛的上市前规划和上市后商业化 [2] - 他曾参与多个中枢神经系统疗法的商业化，包括用于精神分裂症、双相情感障碍和抑郁症的Abilify；用于抑郁症的Paxil；用于精神分裂症的Risperdal；以及用于偏头痛的Nurtec ODT [2] - 自2018年以来，他作为Biotech Value Advisors的管理合伙人，为新兴公司提供商业和上市战略及执行支持，包括为Biohaven的Nurtec ODT上市规划提供工作支持 [2] - 他曾担任R-Pharm U.S.的总裁兼首席执行官、百时美施贵宝/阿斯利康糖尿病联盟总裁、百时美施贵宝新兴市场区域总裁以及百时美施贵宝全球市场准入与定价高级副总裁 [2] 公司业务模式 - BioXcel Therapeutics是一家基于人工智能开发神经科学变革性药物的生物制药公司 [10] - 其全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学药物的开发 [10] - 公司的药物再创新方法利用现有已批准的药物和/或经过临床验证的候选产品，结合大数据和专有的机器学习算法来识别新的治疗适应症 [10]

公司核心动态 - BioXcel Therapeutics计划于本月提交补充新药申请，寻求美国FDA批准其药物IGALMI®用于双相情感障碍或精神分裂症相关激越的居家急性治疗 [1] - 公司首席执行官Vimal Mehta博士表示，基于加速的提交时间表，公司相信IGALMI®最早可能在2026年获准用于居家使用 [2] - 公司目前专注于该药物的上市准备工作，旨在为患者和护理者提供目前FDA尚未批准的居家治疗选择 [2] 产品管线与适应症 - IGALMI®是右美托咪定舌下膜剂，目前已获批在医疗专业人员监督下，用于治疗成人精神分裂症及双相I型或II型障碍相关的急性激越 [4] - 研究性药物BXCL501是右美托咪定的口服溶解膜专有制剂，正在研究用于阿尔茨海默病痴呆相关激越的急性治疗，以及双相I型或II型障碍或精神分裂症相关激越的居家急性治疗 [3] - BXCL501已获得FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗痴呆相关激越，并获得快速通道资格，用于治疗精神分裂症、双相障碍和痴呆相关激越 [3] 公司业务模式 - BioXcel Therapeutics是一家建立在人工智能基础上的生物制药公司，致力于开发神经科学领域的变革性药物 [10] - 公司的全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学领域的药物开发 [10] - 公司的药物再创新方法利用已获批药物和/或经过临床验证的候选产品，结合大数据和专有的机器学习算法，以识别新的治疗适应症 [10]

财务表现 - 2025年第三季度净亏损扩大至3090万美元，每股亏损2.18美元，去年同期净亏损为1370万美元，每股亏损5.15美元 [1] - 产品收入下降至9.8万美元，去年同期为21.4万美元 [1] 临床开发进展 - BXCL501在SERENITY at-home三期安全性试验中，2小时时mCGI-S评分较基线相比安慰剂出现平均降低 [2] - BXCL501显示出持续效应，且在重复给药下获益一致 [2] - SERENITY at-home支持性相关性研究证实，经验证的临床医生评估与试验中使用的mCGI-S量表高度相关，为mCGI-S作为探索性疗效结局指标提供有力支持 [3] - 公司已为启动评估BXCL501用于阿尔茨海默病痴呆相关激越的TRANQUILITY In-Care三期试验采取进一步措施 [4] 监管与商业计划 - 公司计划在2026年第一季度初提交补充新药申请，寻求IGALMI用于双相情感障碍或精神分裂症相关激越急性治疗的家庭使用 [4] 市场表现 - 在盘前交易中，BTAI在纳斯达克的交易价格为1.9美元，下跌5.94% [4]

核心进展与监管申报 - 公司计划于2026年第一季度初提交补充新药申请，旨在为IGALMI®用于治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动的家庭使用寻求FDA批准 [1] - 此次sNDA申报基于SERENITY At-Home试验的积极数据 [1] - 公司同时为启动针对阿尔茨海默病痴呆相关躁动的TRANQUILITY In-Care三期试验采取了额外措施 [1] 市场机会与商业潜力 - BXCL501有潜力重新定义躁动的治疗，其针对的美国家庭市场机会估计为每年5700万至7700万次躁动发作 [2] - 公司认为总可寻址市场显著高于此前预估的每年2300万次发作 [17] - 公司正专注于sNDA提交的准备工作，并推进上市前和商业准备活动 [2] 临床项目数据与安全性 - SERENITY At-Home三期安全性试验是一项双盲、安慰剂对照研究，评估120微克剂量BXCL501在家庭环境中的安全性，共随机入组246名患者，收集了215名患者的2628次躁动发作数据 [6] - BXCL501组未出现因耐受性导致的停药，不良事件特征与已批准的IGALMI®标签及在医疗机构进行的多项临床试验一致 [6] - 未报告与药物相关的严重不良事件、晕厥或跌倒，未出现新的或意外的治疗 emergent不良事件，与BXCL501治疗相关的大多数TEAEs为轻度 [6] - BXCL501在2小时时显示出相对于安慰剂的平均mCGI-S评分较基线降低，并在重复给药中显示出持续的效果和一致的益处 [6] 2025年第三季度财务表现 - IGALMI®在2025年第三季度的净收入为9.8万美元，低于2024年同期的21.4万美元 [9] - 2025年第三季度研发费用为870万美元，高于2024年同期的510万美元，增长主要归因于与SERENITY at-home三期研究相关的临床试验活动增加 [11] - 2025年第三季度销售、一般和行政费用为540万美元，低于2024年同期的770万美元，费用减少归因于人员及相关成本减少、专业费用降低以及商业和营销成本降低 [12] - 2025年第三季度运营亏损为1420万美元，净亏损为3090万美元，而2024年同期运营亏损为1530万美元，净亏损为1370万美元 [13] - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物和受限现金总额为3730万美元，公司在季度结束后根据ATM计划额外筹集了490万美元 [14] 药物机制与监管资格 - BXCL501是一种研究性的、专有的右美托咪定口腔溶解薄膜制剂，是一种选择性的α2A肾上腺素能受体激动剂 [18] - BXCL501已获得FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格 [18] - 发表在《药理学前沿》的研究表明，BXCL501在与精神疾病相关的可转化行为模型中，能显著减少由压力诱导的行为，为该药物的作用机制及其在解决躁动之外的压力相关疾病的潜在适用性提供了进一步支持 [17]

临床研究进展 - 公司宣布SERENITY At-Home试验相关探索性疗效结果的关联研究取得积极结果[1] - 该结果与SERENITY At-Home试验数据将纳入计划于2026年第一季度提交的补充新药申请中[1] - 研究评估了标准评估方法PEC与改良评估方法mCGI-S之间的相关性[2] 评估方法与结果 - 为评估BXCL501在家庭环境中重复给药后的持续临床效果，公司咨询FDA后开发了可由患者和/或护理人员评分的mCGI-S量表[2] - 这项前瞻性、开放标签、临床内试验在33名患者中进行[2] - 结果显示临床医生评估与患者或护理人员评估结果之间存在强相关性，患者组相关性ρ=0.89（p<0.0001），护理人员组相关性ρ=0.88（p<0.0001）[3] 药物研发状态 - BXCL501是右美托咪定的研究性专有口服溶解薄膜制剂，是一种选择性α2肾上腺素能受体激动剂[8] - 该药物正在研究用于阿尔茨海默病痴呆相关躁动的急性治疗，以及双相I型或II型障碍或精神分裂症相关躁动的家庭急性治疗[8] - BXCL501已获FDA授予治疗痴呆相关躁动的突破性疗法认定，以及治疗精神分裂症、双相障碍和痴呆相关躁动的快速通道认定[8] 公司背景 - 公司是一家利用人工智能开发神经科学领域变革性药物的生物制药公司[9] - 通过药物再创新方法，利用现有已批准药物和/或临床验证的候选产品，结合大数据和专有机器学习算法来识别新的治疗适应症[10]

公司里程碑事件 - BioXcel Therapeutics公司首席执行官Vimal Mehta博士及团队将于2025年10月14日美国东部时间下午3:45在纽约时代广场纳斯达克市场站点主持敲响纳斯达克闭市钟[1][2] - 此次敲钟仪式标志着公司在解决精神病学领域最紧迫未满足需求方面取得突破性进展的里程碑时刻[1] 核心业务进展 - 公司SERENITY At-Home关键性试验已成功完成[2] - 该试验旨在治疗与双相情感障碍和精神分裂症相关的激越症状[1] - 公司目标是通过IGALMI®重新定义激越症状的管理方式并将治疗直接带给患者在家中使用[2] 公司战略与技术平台 - BioXcel Therapeutics是一家生物制药公司致力于利用人工智能开发神经科学领域的变革性药物[3] - 公司通过药物再创新方法利用已获批药物和/或经过临床验证的候选产品结合大数据及专有机器学习算法来识别新的治疗适应症[3] - 公司全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学领域的药物开发[3]

核心观点 - 公司发布SERENITY At-Home关键性3期安全性试验的探索性疗效数据 显示其药物BXCL501在重复给药后持续有效且获益一致 [1] - 试验评估了120微克剂量的BXCL501 用于治疗与双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动 [1] - 数据将作为2026年第一季度提交补充新药申请以扩展药物在家庭环境中使用标签的基础 [2] 试验设计与背景 - 试验在家庭环境中进行 评估了公司专有的右美托咪定舌下膜制剂Igalmi [1] - 该药物目前已获FDA批准 用于在医疗监督环境下急性治疗与双相I型或II型障碍或精神分裂症相关的躁动 [5] 疗效数据结果 - 在试验的2,433次治疗事件中 与安慰剂相比 BXCL501在2小时时显示出相对于基线的mCGI-S评分显著平均降低 [2] - BXCL501组患者躁动症状完全缓解率为50% 显著高于安慰剂组的33% [3] - 对于重度躁动发作 BXCL501组完全缓解率为61% 显著高于安慰剂组的18% [4] - 对于中度躁动发作 BXCL501组完全缓解率为43% 高于安慰剂组的34% [4] - 对于轻度躁动发作 BXCL501组完全缓解率为60% 高于安慰剂组的40% [4] - 无论躁动发作严重程度如何 BXCL501的完全缓解率均显著高于安慰剂 [4] - 前12次给药后mCGI-S评分平均降低1.2 而13次或更多次给药后平均降低1.4 [5] 市场反应 - 公司股价在数据发布当日上涨3.07% 报收于3.69美元 [6] - 该股交易于其52周价格区间1.17美元至13.36美元之内 [6]

业绩总结 - SERENITY At-Home试验收集了2,628个激动发作的数据[21] - 在208名患者中治疗了2,437个发作，所有治疗的发作均由患者自我给药[22] - BXCL501在208名患者中治疗了2,437次激动发作，168名（81%）患者完成了为期12周的研究[36] - 每名接受治疗的患者平均记录了11.7次激动发作[36] - BXCL501的安全性试验主要目标达成，BXCL501组没有患者因治疗相关不良事件（TEAEs）而中断治疗[37] - BXCL501在12周内的治疗中，mCGI-S评分的平均降低显著优于安慰剂（P<0.05）[41] - BXCL501在不同激动发作严重程度下的完全缓解率显著高于安慰剂（P<0.0001）[43] - BXCL501的总分变化从基线到120分钟为-8.5，响应率为79.1%[61] 用户数据 - IGALMI®（dexmedetomidine）已获批用于急性治疗与精神分裂症或双相障碍相关的激动[13] - IGALMI®的常见副作用包括嗜睡、口腔刺痛或麻木、头晕和低血压[17] 安全性与耐受性 - 在BXCL501组中未报告晕厥或跌倒事件[23] - BXCL501的安全性和耐受性在整个试验过程中保持一致[23] - 该公司在试验中未发现与药物相关的严重不良事件[21] - 在BXCL501组中，最常见的TEAEs包括嗜睡（22%）、口腔感觉异常（6%）和干口（7%）[38] - BXCL501在重复给药期间的耐受性与IGALMI®标签一致，未见严重TEAEs[39] - 临床试验中未报告严重的治疗相关不良反应[64] 未来展望 - 计划于2026年第一季度提交sNDA申请以扩展IGALMI®的适应症[23] - BXCL501的安全性和有效性结果支持sNDA提交[47] 其他信息 - SERENITY At-Home试验为双盲、安慰剂对照试验，评估120 mcg剂量的BXCL501在家庭环境中的安全性[28] - 试验设计反映了真实世界患者行为，患者可在需要时使用其他干预措施[28] - IGALMI 180 mcg组中，嗜睡发生率为23%，120 mcg组为22%，而安慰剂组为6%[64] - IGALMI 180 mcg组中，口腔感觉异常或口腔感觉减退发生率为7%，120 mcg组为6%，安慰剂组为1%[64] - IGALMI 180 mcg组中，头晕发生率为6%，120 mcg组为4%，安慰剂组为1%[64] - IGALMI 180 mcg组中，低血压发生率为5%，120 mcg组为5%，安慰剂组为不足1%[64] - IGALMI 180 mcg组中，直立性低血压发生率为5%，120 mcg组为3%[64] - IGALMI 180 mcg组中，口干发生率为4%，120 mcg组为7%，安慰剂组为1%[64] - IGALMI 180 mcg组中，恶心发生率为3%，120 mcg组为2%，安慰剂组为2%[64] - IGALMI 180 mcg组中，心动过缓发生率为2%，120 mcg组为2%，安慰剂组为0%[64] - IGALMI 180 mcg组中，腹部不适发生率为2%，120 mcg组为0%，安慰剂组为1%[64]