公司核心产品数据发布 - Rhythm Pharmaceuticals及其合作伙伴在ObesityWeek® 2025会议上公布了四项关于setmelanotide的研究数据[1] - 针对获得性下丘脑肥胖症患者的三期TRANSCEND试验数据显示，setmelanotide联合GLP-1疗法治疗的患者(n=9)相比安慰剂联合GLP-1疗法(n=6)，BMI降低的平均安慰剂调整后差异达到-27.1% (p<0.0001)[7][8] - 在未接受GLP-1疗法的患者中，setmelanotide治疗组(n=72)相比安慰剂组(n=33)，BMI降低的平均安慰剂调整后差异为-19.0% (p<0.0001)[7][8] - setmelanotide治疗52周后，在心脏代谢参数方面显示出具有临床意义的改善[7] 临床疗效与患者反馈 - setmelanotide在治疗获得性下丘脑肥胖症时实现了显著的BMI降低，而此前测试的其他抗肥胖药物未能产生持续一致的体重减轻[2] - 治疗在心脏代谢健康和患者报告结局方面带来有意义的改善，对14名试验参与者和16名12岁以下参与者照顾者的访谈结果显示，患者在饥饿感、体重、能量水平和身体活动方面报告了有益的变化[2] - 另一项海报展示显示，setmelanotide治疗与大多数心脏代谢参数和蛋白质组学生物标志物的显著改善相关，包括非动态血压、血脂水平以及血液学和化学参数[3] 产品与研发管线 - 公司核心资产IMCIVREE® (setmelanotide)是一种MC4R激动剂，旨在治疗食欲过盛和严重肥胖[6] - 该药物已获得美国FDA批准，用于减少2岁及以上因Bardet-Biedl综合征或基因确认的POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的综合征性或单基因肥胖患者的过量体重并长期维持减重效果[6][10] - 欧盟委员会和英国MHRA也已批准setmelanotide用于治疗与基因确认的BBS或功能丧失性双等位基因POMC、PCSK1缺陷或双等位基因LEPR缺陷相关的肥胖及饥饿控制[6][11] - 公司正在推进setmelanotide针对其他罕见疾病的广泛临床开发计划，以及研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718[9]

监管审批更新 - 美国食品药品监督管理局将setmelanotide用于治疗获得性下丘脑肥胖的补充新药申请的处方药使用者费法案目标日期从2025年12月20日延长至2026年3月20日，审查期延长了三个月[1] - 监管机构在10月要求公司对获得性下丘脑肥胖的3期关键试验的临床疗效数据进行额外的敏感性分析，但未要求提交新数据，此补充信息被认定为“重大修订”，为FDA审查提供了额外时间[2] - 此次重大修订不包含任何关于setmelanotide安全性或生产的信息[2] 公司管理层评论与行动 - 公司首席执行官David Meeker博士表示，对额外的敏感性分析确认数据强度充满信心，并相信setmelanotide有潜力使下丘脑肥胖患者受益，目前该患者群体尚无获批治疗方案[3] - 公司继续与FDA审查团队合作，并持续推进相关准备工作，以将setmelanotide提供给患者[3] - 公司将于美国东部时间当天上午8:00举行电话会议和网络直播讨论此次更新[4] 产品与公司背景 - Rhythm是一家全球商业阶段的生物制药公司，专注于治疗罕见神经内分泌疾病，其主导产品IMCIVREE®是一种MC4R激动剂[6] - setmelanotide已获得美国FDA批准，用于减少并长期维持与特定基因缺陷相关的成人和2岁以上儿科患者的过量体重，并在欧盟和英国获得授权用于治疗相关肥胖和控制饥饿感[6][7][8] - 公司正在推进setmelanotide针对其他罕见疾病的广泛临床开发计划，以及研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718的开发[6]

公司核心进展 - Rhythm Pharmaceuticals宣布其产品IMCIVREE已在加拿大安大略省、阿尔伯塔省、不列颠哥伦比亚省、萨斯喀彻温省、新斯科舍省以及联邦非保险健康福利计划中获得公共报销 listing agreements [1] - 该协议针对因Bardet-Biedl综合征导致肥胖的6岁及以上成人和儿科患者的体重管理 [1] - 公司加拿大总经理表示将继续与所有省份和地区合作，以期为所有BBS肥胖患者实现公平的药物可及性 [3] 产品与市场准入 - IMCIVREE于2023年5月获得加拿大卫生部优先审评批准，并被列入加拿大国家罕见病药物战略的新药通用清单 [2] - 在加拿大，IMCIVREE适用于因Bardet-Biedl综合征或经基因确认的双等位基因POMC、PCSK1、LEPR缺陷导致的肥胖患者体重管理 [5] - 在美国，该药适用于2岁及以上因BBS或POMC、PCSK1、LEPR缺陷导致的综合征性或单基因性肥胖患者 [6] - 在欧盟和英国，该药获授权用于治疗2岁及以上经基因确认的BBS或功能丧失性双等位基因POMC（包括PCSK1）缺陷或双等位基因LEPR缺陷相关的肥胖及饥饿控制 [7][8] 产品管线与公司战略 - 公司核心资产IMCIVREE是一种MC4R激动剂，已在多地区获批用于特定遗传性肥胖 [4] - 公司正在推进setmelanotide针对其他罕见病的广泛临床开发项目，以及研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718，并拥有治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物组合 [4]

公司财务与活动安排 - 公司将于2025年11月4日美国东部时间上午8点举行电话会议和网络直播，公布2025年第三季度财务业绩并提供业务更新 [1] - 公司高管将参与两场炉边谈话：董事长、总裁兼首席执行官David Meeker博士将于2025年11月12日美国东部时间上午9:30在波士顿参加Guggenheim第二届年度医疗创新峰会；首席财务官Hunter Smith和首席科学官Alastair Garfield将于同一天美国东部时间下午4:00在纽约参加Stifel 2025医疗会议 [7] - 收益电话会议和炉边谈话的网络直播将在公司官网投资者关系栏目的“活动与演示”部分提供，存档回放将至少保留30天 [2] 公司业务与产品管线 - 公司是一家全球商业阶段的生物制药公司，致力于改变患有罕见神经内分泌疾病患者的生活 [3] - 公司核心资产IMCIVREE® (setmelanotide) 是一种MC4R激动剂，旨在治疗食欲过盛和严重肥胖 [3] - setmelanotide已获得美国FDA批准，用于减少2岁及以上因Bardet-Biedl综合征或基因确认的POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的综合征或单基因肥胖患者的过量体重并长期维持减重效果 [3][4] - setmelanotide也获得了欧盟委员会和英国MHRA的授权，用于治疗与基因确认的BBS或基因确认的功能丧失性双等位基因POMC、PCSK1或LEPR缺陷相关的肥胖和控制饥饿感 [3][5] - 公司正在推进setmelanotide针对其他罕见疾病的广泛临床开发计划，以及研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718，并拥有治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物组合 [3]

公司动态 - 公司将于2025年8月5日美国东部时间上午8点举行电话会议和网络直播，公布2025年第二季度财务业绩并提供公司最新动态 [1] - 公司首席科学官Alastair Garfield和投资者关系主管David Connolly将于2025年8月13日美国东部时间下午12:30在波士顿参加Canaccord Genuity第45届年度增长会议并进行炉边谈话 [2] - 电话会议和炉边谈话的网络直播将在公司投资者关系网站的"活动与演示"部分提供，存档网络直播将在活动后至少30天内提供 [3] 公司概况 - 公司是一家专注于罕见神经内分泌疾病的商业化阶段生物制药公司 [4] - 公司主要产品IMCIVREE®(setmelanotide)是一种MC4R激动剂，用于治疗过度饥饿和严重肥胖 [4] - IMCIVREE已获得美国FDA批准用于治疗2岁及以上由Bardet-Biedl综合征(BBS)或POMC/PCSK1/LEPR基因缺陷引起的综合征性或单基因性肥胖患者 [4][5] - 欧盟委员会和英国MHRA也已批准setmelanotide用于治疗基因确认的BBS或POMC/PCSK1/LEPR基因缺陷引起的肥胖和饥饿控制 [4][6] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见疾病中的临床开发计划，以及研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718 [4] - 公司总部位于马萨诸塞州波士顿 [4] 产品信息 - setmelanotide在美国适用于2岁及以上由BBS或POMC/PCSK1/LEPR基因缺陷引起的肥胖患者 [5] - 在欧洲和英国适用于2岁及以上基因确认的BBS或POMC/PCSK1/LEPR基因缺陷引起的肥胖和饥饿控制 [6] - 在欧洲和英国应由具有遗传性肥胖专业知识的医生处方和监督使用 [6] - 不适用于POMC/PCSK1/LEPR基因变异被分类为良性或可能良性的患者 [7][8] - 不适用于与BBS或POMC/PCSK1/LEPR缺陷无关的其他类型肥胖 [8] - 对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重过敏史的患者禁用 [9] 不良反应 - 最常见的不良反应(发生率≥20%)包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [15] - 可能引起性唤起障碍，男性可能出现自发性阴茎勃起，女性可能出现性不良反应 [10] - 可能引起抑郁和自杀意念，需监测患者抑郁症状和自杀想法或行为 [11] - 可能引起严重过敏反应(如过敏反应) [12] - 可能导致皮肤色素沉着、现有痣变黑和新发黑色素细胞痣 [13] - 含有苯甲醇防腐剂，新生儿和低出生体重婴儿使用可能导致严重不良反应 [14]

文章核心观点 - 全球商业阶段生物制药公司Rhythm Pharmaceuticals宣布将于2025年7月9日上午8点举行电话会议和网络直播，公布评估bivamelagon治疗获得性下丘脑性肥胖2期试验随机、安慰剂对照部分的 topline 结果 [1] 会议信息 - 公司将于7月9日上午8点举办电话会议和网络直播讨论临床数据，参与者可在此注册电话会议，网络直播将在公司网站投资者关系板块“活动与演示”中提供，存档网络直播将在会议约两小时后在网站提供，至少保留30天 [2] bivamelagon 2期试验情况 - 2期试验是一项随机、安慰剂对照、双盲研究，评估bivamelagon对12岁及以上下丘脑性肥胖患者（N = 28）的安全性、减重、饥饿感和生活质量的影响 [3] - 试验安慰剂对照、随机部分，患者每日口服低（200 mg）、中（400 mg）、高（600 mg）剂量bivamelagon或安慰剂，持续14周，主要终点是治疗14周后体重指数相对于基线的变化，患者可在开放标签扩展部分继续治疗长达52周 [3] 公司概况 - Rhythm是一家商业阶段生物制药公司，致力于改变罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活，总部位于波士顿 [4] - 公司领先资产 IMCIVREE®（setmelanotide）是一种 MC4R 激动剂，获美国FDA批准用于减少成人和2岁及以上儿科患者因巴德-毕德综合征（BBS）或基因确诊的前阿片黑素细胞皮质激素（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1型（PCSK1）缺乏或瘦素受体（LEPR）缺乏导致的综合征或单基因肥胖的多余体重并长期维持减重效果 [4][5] - 欧盟委员会和英国药品与保健品监管局已批准 setmelanotide 用于治疗成人和2岁及以上儿童与基因确诊的 BBS 或基因确诊的功能丧失双等位基因 POMC（包括 PCSK1）缺乏或双等位基因 LEPR 缺乏相关的肥胖和控制饥饿感 [4][6] - 公司正在推进 setmelanotide 在其他罕见疾病的广泛临床开发计划，以及研究性 MC4R 激动剂 bivamelagon 和 RM - 718，还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子套件 [4] setmelanotide 适应症 - 在美国，setmelanotide 用于减少成人和2岁及以上儿科患者因 BBS 或 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺乏导致的综合征或单基因肥胖的多余体重并长期维持减重效果 [5] - 在欧盟和英国，setmelanotide 用于治疗成人和2岁及以上儿童与基因确诊的 BBS 或功能丧失双等位基因 POMC（包括 PCSK1）缺乏或双等位基因 LEPR 缺乏相关的肥胖和控制饥饿感，应由具有潜在遗传病因肥胖专业知识的医生处方和监督使用 [6] setmelanotide 使用限制 - setmelanotide 不适用于治疗以下情况患者，因其预计无效：疑似 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺乏且 POMC、PCSK1 或 LEPR 变异分类为良性或可能良性导致的肥胖；与 BBS 或 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺乏无关的其他类型肥胖，包括与其他遗传综合征相关的肥胖和一般（多基因）肥胖 [7][17] setmelanotide 禁忌 - 对 setmelanotide 或 IMCIVREE 中任何辅料有严重超敏反应者禁用，已有严重超敏反应（如过敏反应）报告 [8] setmelanotide 警告和注意事项 - 性唤起障碍：男性出现自发性阴茎勃起，女性出现性不良反应，告知患者可能发生此类事件，指导勃起持续超过4小时的患者寻求紧急医疗救助 [9] - 抑郁和自杀意念：出现抑郁、自杀意念和抑郁情绪，监测患者是否有新发或恶化的抑郁或自杀想法或行为，若患者出现自杀想法或行为，或出现临床显著或持续的抑郁症状，考虑停用 IMCIVREE [10] - 超敏反应：已有严重超敏反应（如过敏反应）报告，若怀疑发生，建议患者立即就医并停用 IMCIVREE [11] - 皮肤色素沉着过度、原有痣变黑和新黑素细胞痣形成：出现全身性或局灶性皮肤色素沉着增加、原有痣变黑、新黑素细胞痣形成和现有黑素细胞痣增大，治疗前进行全身皮肤检查，并在治疗期间定期检查以监测原有和新的色素性病变 [12] - 新生儿和低出生体重婴儿因苯甲醇防腐剂导致严重不良反应风险：IMCIVREE 未获批准用于新生儿或婴儿，使用含苯甲醇防腐剂药物治疗的新生儿和低出生体重婴儿可能发生严重和致命不良反应，包括“喘息综合征” [13] setmelanotide 不良反应 - 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着过度、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [14] setmelanotide 在特殊人群中的使用 - 不建议在母乳喂养时使用 IMCIVREE，若确认怀孕，除非治疗益处超过对胎儿的潜在风险，否则应停用 IMCIVREE [15] 前瞻性声明 - 新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》意义上的前瞻性声明，涉及评估 bivamelagon 治疗获得性下丘脑性肥胖的2期研究、bivamelagon 治疗下丘脑性肥胖的潜力、公司参与即将举行的活动和演示等内容，此类声明受多种风险和不确定性影响 [16] 联系方式 - 公司投资者关系和企业传播主管 David Connolly，电话857 - 264 - 4280，邮箱 dconnolly@rhythmtx.com [19] - 媒体联系人 Layne Litsinger，来自 Real Chemistry，电话(410) 916 - 1035，邮箱 llitsinger@realchemistry.com [19]

文章核心观点 - 公司宣布有三篇摘要被内分泌学会年会接受展示，涉及公司药物在获得性下丘脑肥胖治疗的试验数据及患者访谈情况，同时介绍了公司业务、药物适应症、使用限制、不良反应等信息 [1][2] 会议摘要情况 - 加州大学圣地亚哥分校/拉迪儿童医院的Susan Phillips医生将在7月12日下午2:00 - 2:15 PT进行口头报告，展示公司关键3期TRANSCEND试验中setmelanotide治疗获得性下丘脑肥胖的数据 [2] - 西雅图儿童研究所在7月14日下午12:00 - 1:30 PT展示海报，内容为30名参与3期TRANSCEND试验的美国获得性下丘脑肥胖患者或护理人员的退出访谈 [2] - 哥伦比亚大学的Vidhu Thaker医生在7月12日下午12:15 - 1:45 PT展示海报，内容为bivamelagon治疗获得性下丘脑肥胖的14周2期试验结果 [2] - 会议相关展示资料会后可在https://hcp.rhythmtx.com/publications-presentations/查看 [2] 公司概况 - 公司是商业阶段生物制药公司，致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活 [3] - 公司主要资产IMCIVREE（setmelanotide）已获美国FDA、欧盟委员会和英国药品监管机构批准，用于特定类型肥胖治疗 [3] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见病的临床开发项目，以及研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM - 718，还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物 [3] - 公司总部位于马萨诸塞州波士顿 [3] 药物适应症 - 在美国，setmelanotide用于2岁及以上患有巴德-毕德综合征（BBS）或特定基因缺陷导致的综合征或单基因肥胖的成人和儿科患者，以减少多余体重并长期维持体重减轻 [4] - 在欧盟和英国，setmelanotide用于治疗经基因确认的BBS或特定基因功能缺失导致的肥胖，并控制相关饥饿感，适用于2岁及以上成人和儿童，且应由有肥胖遗传病因专业知识的医生处方和监督 [5][6] 药物使用限制 - setmelanotide不适用于疑似POMC、PCSK1或LEPR缺陷且相关基因变异分类为良性或可能良性的肥胖，以及与BBS或POMC、PCSK1、LEPR缺陷无关的其他类型肥胖 [15] - 对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应的患者禁用 [7] 药物警告和注意事项 - 可能出现性唤起障碍，男性有自发性阴茎勃起，女性有性不良反应，勃起持续超过4小时应寻求紧急医疗帮助 [8] - 可能出现抑郁和自杀意念，需监测患者，出现相关情况考虑停药 [9] - 有严重超敏反应报告，疑似时应及时就医并停药 [10] - 可能出现皮肤色素沉着、原有痣变黑、新黑素细胞痣形成等，治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查 [11] - IMCIVREE未获批准用于新生儿或婴儿，含苯甲醇防腐剂可能导致严重和致命不良反应 [12] 药物不良反应 - 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [13] 特定人群用药 - 不建议母乳喂养时使用IMCIVREE，确认怀孕时除非治疗益处大于对胎儿潜在风险，否则应停药 [14]