业绩总结 - UGN-102在ENVISION研究中显示出79.6%的3个月完全反应率[44] - UGN-102的9个月反应持续时间（DOR）估计为69.9%[47] - UGN-102的12个月反应持续时间（DOR）估计为79.6%[47] - UGN-102的临床数据来自4项试验，共593名患者[19] - 预计的中位持续应答时间为40.0个月，置信区间为(23.9, 63.9)[63] - 79.6%的患者在3个月时维持完全应答，12个月时的维持率为82.3%[72] 用户数据 - UGN-102的美国年患者人口约为82,000人，市场机会超过50亿美元[19] - 68%的复发患者经历2次或更多复发[16] - 23%的复发患者经历5次或更多复发[17] - 67.5%的参与者年龄在65岁及以上，平均年龄为70岁[131] - 96.7%的参与者有过经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）的历史[131] - 95.0%的患者接受了6次灌注治疗[131] 新产品和新技术研发 - UGN-102可能成为FDA批准的首个低级别中间风险非肌肉浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）药物[19] - UGN-102在非手术化疗消融治疗中处于临床开发的最前沿[33] - UGN-102被认为是非手术治疗的有效替代方案，满足了NMIBC患者的未满足需求[102] 市场扩张和并购 - UGN-102有潜力在获得批准后于一年内上市，NDA提交预计在2024年第三季度完成[118] - 预计FDA接受NDA申请的时间为2024年第四季度，潜在批准时间为2025年第一季度[118] - UGN-102可能成为FDA批准的首个用于低级别非肌肉浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）的药物，市场规模超过50亿美元[120] 负面信息 - 35%的患者在接受经尿道肿瘤切除术（TURBT）后90天内会出现不良事件[30] - 240名患者中，58.3%经历了任何不良事件，12.5%经历了严重不良事件[64] - 任何治疗相关的不良事件发生率为33.8%[64] - 3名患者因不良事件去世，但与治疗无关[65] - 22.5%的患者报告出现排尿困难，8.3%的患者出现血尿[132]

纪要涉及的公司 UroGen Pharma (URGN) 纪要提到的核心观点和论据 1. **产品获批与感谢** - 核心观点：UroGen Pharma的Zostura获得FDA批准，是公司和患者的重大变革，感谢投资者、团队和FDA [3][6] - 论据：公司多年来进行了出色研究，数据出色，申报文件和ODAC会议表现强劲，获批前后的工作也很出色 [4][5] 2. **商业计划与预期** - 核心观点：预计几周内发货，7月1日推出产品，扩充销售团队，申请J代码，确定产品价格，聚焦早期采用者 [9][10][11] - 论据：已有产品在美国，需完成标签等工作；已发出临时报价，将有30多名代表加入；预计7月1日前申请J代码，1月1日获得永久J代码；产品每瓶标价21,500美元，符合治疗价值；确定了早期采用者，包括Jelmyto用户和愿意在无永久J代码时开药的客户 [10][11][12] 3. **市场与销售预期** - 核心观点：初始推出时不会有大量患者涌入，将逐步建立市场份额，预计Medicare占患者群体的65 - 70%，初始商业努力将针对约三分之一的可寻址患者群体 [17][18][27] - 论据：与泌尿科医生交流发现，现有标准治疗方案使患者有其他选择，虽对新产品感兴趣，但不会立即出现大量需求；根据患者人口统计数据，Medicare占比高；通过识别早期复发和频繁复发患者，结合低手术适应性患者，确定初始目标群体 [18][19][27] 4. **产品定价与价值** - 核心观点：产品定价基于对支付方、医生和患者的广泛研究，考虑了治疗价值和避免TURBT手术的因素 [68][69] - 论据：进行了大量研究以了解各方对产品价值的看法，考虑了TURBT手术成本和UGN102的耐久性；因耐久性数据进行了更多研究，平衡了支付方和医生的限制，避免价格过高影响采用率 [68][69][70] 5. **UGN - 103发展计划** - 核心观点：公司将与FDA确认UGN - 103的期望和需求，内部已准备好进行更多研究，市场策略不变 [31] - 论据：公司相信无论FDA要求如何，都能在专利到期前推出UGN - 103并切换市场 [31] 6. **患者治疗与复发预期** - 核心观点：每位患者预计使用5 - 6瓶产品，大多数患者治疗后几年内无需再次治疗，少数患者可能会有再治疗情况 [39][43][44] - 论据：根据ENVISION试验结果，患者治疗后有望长时间无复发；类似Jelmyto，部分患者可能会再治疗，但预计不在一年内 [42][43][44] 7. **销售团队与市场覆盖** - 核心观点：现有销售团队规模足以覆盖初始目标患者群体，并能逐步扩大市场覆盖范围 [46][47][49] - 论据：团队已确定早期采用者群体，有信心在初始阶段和未来拓展市场；销售团队规模按整个市场规划，目前能覆盖85 - 90%的患者群体 [46][47][49] 8. **TURBT手术避免情况** - 核心观点：数据表明UGN - 102可避免多次TURBT手术，与潜在处方医生的讨论中未出现仅能避免首次TURBT手术的观点 [50][53][54] - 论据：试验中接受UGN - 102治疗的患者中，超过70%（接近80%）的患者避免了TURBT手术，18个月后大多数患者仍无需手术；而若采用TUR治疗，约50%的患者一年内需要再次手术 [53][54][55] 9. **商业策略与J代码影响** - 核心观点：获得永久J代码后，将分阶段扩大市场覆盖，帮助医生将产品纳入实践 [62][63] - 论据：初始推出时聚焦愿意在杂项J代码期间开新药的处方医生，获得永久J代码后，将以更轻松的方式与更多医生合作，分享临床数据，促进患者治疗 [62][63] 10. **财务规划与资本结构** - 核心观点：公司有足够现金支持UGN - 102的商业推出并实现盈利，目前无计划提取融资协议下的额外债务，UGN - 102获批后的特许权使用费为分级费率 [13][64] - 论据：3月31日报告现金2亿美元；现金到盈利的规划未考虑提取7500万美元的额外贷款；Zostori的特许权使用费为2.5%（年销售额2亿美元以内）、1%（2 - 3亿美元）和0.5%（超过3亿美元） [13][64] 11. **运营指导与费用规划** - 核心观点：公司运营费用指导无需调整，已考虑销售团队扩张、产品批准和推出等因素 [85] - 论据：年初提供的运营费用指导已包含销售团队扩张、产品7月推出等情况，与当前计划一致 [85] 12. **上市后承诺与推广** - 核心观点：向FDA的更新对医生处方和支付方支付无直接影响，但长期随访数据对医生很重要，将成为推广活动的重要部分 [87] - 论据：医生希望了解产品的耐久性，如18个月和即将到来的24个月耐久性数据，公司将与医生分享这些信息并向FDA提供更新 [87] 其他重要但是可能被忽略的内容 1. 公司在ODAC会议前后与FDA的沟通中，关于随机对照试验的讨论焦点是端点的达成，而非试验的可行性，这一问题导致会议讨论不全面，但最终产品获批 [71][72][74] 2. 产品标签获得了完整的复发性低级别非肌肉浸润性膀胱癌适应症，且无随机对照研究作为上市后承诺，部分原因是进行此类研究困难 [32] 3. 公司将继续进行UGN - 103的生命周期试验，探索高等级疾病和其他患者群体的治疗 [14]

评级调整 - HC Wainwright & Co分析师Raghuram Selvaraju将UroGen Pharma Ltd(URGN)评级从买入下调至中性 因FDA肿瘤药物咨询委员会以5-4投票结果反对其候选疗法UGN-102的收益风险比 [1] - 该疗法(丝裂霉素膀胱灌注溶液)针对复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌患者 [1] 审批前景 - 微弱劣势的投票结果大幅降低了UGN-102及时获批的可能性 [2] - 若下月获批 唯一条件将是要求开展上市后随机对照试验 此情形将促使重新评估当前评级 [3] 财务状况 - 公司2025年第一季度末持有约2亿美元现金及等价物 预计可维持运营至2026年底 [4] - 分析师将2026年每股净亏损预测从盈利0.27美元调整为亏损2.14美元 [4] 研发管线进展 - 正在开发下一代丝裂霉素制剂UGN-103和UGN-104 分别作为UGN-102和JELMYTO的升级版 [5] - 采用RTGel递送平台与medac GmbH授权的新型丝裂霉素配方 [5] - UGN-103针对同类适应症的3期UTOPIA试验正在入组 预计2025年中完成 阳性结果可能推动2026年提交申请 2027年获批 [6] 股价表现 - 公司股票上周五收盘报4.19美元 [6]

UroGen Pharma (URGN) Q1 2025 Earnings Call May 12, 2025 10:00 AM ET Company Participants Vincent Perrone - Senior Director of Investor RelationsLiz Barrett - President & CEOMark Schoenberg - Chief Medical OfficerDavid Lin - Chief Commercial OfficerChris Degnan - CFOKelsey Goodwin - Vice PresidentGeorge Farmer - Managing Director Conference Call Participants Tara Bancroft - Director, Senior Analyst, Biotech Equity ResearchLeland Gershell - MD & Senior Biotechnology AnalystRaghuram Selvaraju - Managing Direct ...

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度Jelmyto净产品收入为2030万美元，2024年同期为1880万美元，同比增长8%，主要由潜在需求增长12%推动，但部分被较高的340B回扣所抵消 [11][28] - 2025年第一季度研发费用为1990万美元，包括60万美元的非现金股份支付费用，2024年同期为1550万美元，包括50万美元的非现金股份支付费用，同比增加主要是由于收购UGN - 501的股权对价、更高的制造成本以及UGN - 103的III期Utopia试验成本，部分被UGN - 102的临床试验成本和监管费用降低所抵消 [28][29] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为3500万美元，包括250万美元的非现金股份支付费用，2024年同期为2730万美元，包括220万美元的非现金股份支付费用，同比增加主要是由于UGN 102的商业准备活动 [29] - 2025年第一季度与RTW Investments的预付远期义务相关的非现金融资费用为460万美元，2024年同期为570万美元；与Pharmacun Advisors管理的资金的1.25亿美元定期贷款安排相关的利息费用为410万美元，2024年同期为240万美元，增加主要是由于2024年9月发放的2500万美元贷款的第三笔款项的利息费用 [29] - 2025年第一季度净亏损为4380万美元，即每股基本和摊薄亏损0.92美元，2024年同期净亏损为3230万美元，即每股基本和摊薄亏损0.87美元 [30] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计2.004亿美元 [30] - 公司预计2025年全年Jelmyto净产品收入在9400万美元至9800万美元之间，同比增长率约为8%至12%；2025年全年运营费用预计在2.15亿美元至2.25亿美元之间，包括1100万美元至1400万美元的非现金股份支付费用 [30][31] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务线 - 2025年第一季度销售额为2030万美元，需求持续以两位数速度增长 [11][26] - 公司预计全年净产品收入在9400万美元至9800万美元之间，同比增长约8%至12% [30] UGN - 102业务线 - 新药申请处于FDA审查的最后阶段，PDUFA目标日期为6月13日，ODAC会议定于5月21日 [5][6] - 预计可触达的复发性低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌患者每年约6万人，市场机会超过50亿美元，几乎是Jelmyto市场的10倍 [10] - 商业团队正积极为潜在的产品发布做准备，计划将销售团队从目前的约50名代表扩大到发布时的80多名 [9] 各个市场数据和关键指标变化 - 复发性低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌市场可触达患者约6万人/年，市场机会超50亿美元，该市场高度可及，患者广泛分布且主要由全国各地的社区泌尿科医生管理 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 若UGN - 102获批，将成为公司主要增长驱动力，与Jelmyto一起巩固公司在尿路上皮癌领域的领导地位，推动公司从专注罕见病的公司向多产品团队转型，以服务更广泛的患者群体 [5][9] - 扩大商业版图，为UGN - 102潜在发布做准备，包括扩大销售团队、建设商业基础设施、实施有针对性的支付方参与策略等 [9][23][24] - 继续推进多个领域的产品线，包括Jelmyto和UGN - 102的下一代项目以及新兴的免疫肿瘤学计划 [11] - 2月收购产品候选药物ICBB 1042（内部代号UGN 501），以扩大在泌尿系统癌症免疫疗法领域的影响力；同时开展多项研究合作，利用专有RTGel技术提高现有药物的递送和有效性 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为UGN - 102有潜力改变治疗模式，显著改善复发性低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌患者的护理标准，若获批将为公司带来变革性增长机会 [5][10] - 对UGN - 102的临床数据有信心，认为其安全性和有效性得到了充分证明，在即将到来的ODAC会议和PDUFA目标日期前做好了充分准备 [5][14] - 公司执行专注且有纪律，致力于改变泌尿肿瘤学的治疗格局，拥有强大的资产负债表，有信心通过创新为患者带来有意义的影响并为股东创造价值 [12][13] 其他重要信息 - 今年的AUA会议为公司提供了展示UGN - 102和Jelmyto最新数据的平台，6篇摘要被接受，反映了公司项目背后的证据不断增加和临床工作的持续推进 [15] - UGN - 102的III期ENVISION试验更新的18个月缓解持续时间数据显示，80.6%在3个月时达到完全缓解的患者在18个月时仍保持缓解，中位随访时间已延长至18.7个月，中位缓解持续时间仍未达到 [7][16] - 三项晚期UGN - 102研究的患者报告结果显示，UGN - 102治疗不会对症状负担、患者功能或生活质量产生负面影响 [18] - UGN - 301的I期剂量递增研究继续支持其良好的安全性，单药和联合治疗均观察到临床反应，预计今年晚些时候分享更新数据并决定是否推进到II期开发 [19] - UGN - 103的III期Utopia试验正在进行患者招募，预计今年年中完成招募，2026年获得顶线数据；UGN - 104预计今年年中开始单臂III期研究 [20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请给出UGN - 102和Jelmyto预计的医保和医疗补助暴露情况，以及定价动态可能如何发展 - 公司是仅专注美国市场的公司，不存在最佳价格、最惠国待遇相关风险；预计医保人群将占业务的约70%，与低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌的整体患者人口统计数据一致，产品发布时的首要任务是推动治疗这些患者的医疗服务提供者的报销信心 [34] 问题2: 如何为ODAC会议做准备，预计小组最可能在哪些方面提出质疑，公司最强有力的论据是什么 - 公司从去年秋天开始准备，进行了多次模拟ODAC会议，邀请了曾担任ODAC成员的医学肿瘤学家、统计学家等参与 [38][39] - 最大的问题可能围绕ENVISION是单臂研究，如何将结果置于背景中进行比较，因为该特定患者群体缺乏同行评审研究或已发表数据 [40] - 公司认为最强有力的论据是在标准治疗失败的患者群体中取得了出色的结果，80%的完全缓解率和超过80%的缓解持久性；模拟ODAC会议获得了积极投票；有两位知名关键意见领袖（KOL）参与公司的展示和答疑 [42][43][45] 问题3: 在FDA审查过程中，距离PDUFA日期约一个月，能否分享近期动态，是否讨论了拟议标签；哪种患者最有可能成为医生首先使用UGN - 102的对象 - 公司与FDA保持持续沟通，对PDUFA日期没有担忧，FDA处于审查末期，ODAC会议后流程将快速推进；中期审查围绕标签切换至复发性患者群体，简化了展示和与FDA的讨论；不会有后期会议 [52][53][54] - 医生对UGN - 102的临床数据满意，认为有临床需求；首批使用的患者群体主要包括多次复发的患者（占70%）、早期复发的患者以及因各种原因无法进行手术的患者；UGN - 102适合泌尿科医生办公室的工作流程，只需最少培训即可引入实践 [55][56][57] 问题4: ODAC会议是否会讨论低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌产品缺乏特定批准先例的问题；Jelmyto的先例案例在多大程度上有助于促进UGN - 102的讨论并推动有利的小组投票 - FDA希望通过ODAC会议进行公开讨论，探讨该疗法对疾病治疗的意义，公司认为这将是会议讨论的一部分，但公司有足够数据支持临床试验结果的意义和对患者的益处 [62][63] - 公司在展示中会向咨询委员会介绍Jelmyto的历史以及与UGN - 102在方法和活性成分上的相似性，以让委员会熟悉相关情况；ODAC小组主要由医学肿瘤学家组成，他们对该疾病和公司治疗方法不太熟悉，介绍Jelmyto有助于他们更好地理解 [65][66] 问题5: 请更新UGN - 103临床试验的当前状态，以及预计何时报告该试验的下一个重要进展 - UGN - 103临床试验几乎已完成患者招募，预计在未来几个月内完成，完成招募后将公布相关信息，2026年开始看到数据 [69] 问题6: 考虑到Jelmyto的340B使用趋势，UGN - 102市场是否也会出现类似的结构性情况；如何考虑推进UGN - 301项目的继续或终止决策的标准 - 预计UGN - 102的340B折扣不会像Jelmyto那样大，最终约70%的业务将在社区进行，但公司在假设时会更保守，因为Jelmyto在340B方面遇到了挑战 [74] - UGN - 301是针对高级别疾病的膀胱内免疫疗法I期研究，主要关注耐受性和安全性，已观察到一些反应，目前正在跟踪患者反应的持久性；预计今年年底在SUO会议上展示数据，届时评估反应的持久性和质量，并决定是否推进到II期；目前确定有意义的数值标准还为时过早，但公司看到反应感到鼓舞；高级别疾病仍有机会，因为患者未被治愈且目前的治疗方案大多需要持续给药，而UGN - 102在中度风险疾病中的给药方式更简单，公司在推进昂贵的II期或III期研究前会谨慎评估 [75][76][78] 问题7: 与公司沟通的FDA代表是否仍在该机构任职；在AUA会议上展示的18个月数据是否会在ODAC会议讨论中包含；是否计划开展直接面向消费者的广告活动 - FDA团队仍在原位，自Jelmyto项目以来一直是同一团队 [85] - 18个月数据已纳入FDA的讨论和展示中，FDA在数据公开前就已收到 [85][86] - 不预计进行广泛的直接面向消费者的广告，但会开展与患者互动的项目，因为90%的患者更喜欢UGN - 102而不是经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT），公司希望患者参与治疗决策讨论 [88][89][90] 问题8: UGN - 102治疗进展的患者会如何处理，是转回TURBT还是重新给药；请澄清Jelmyto的毛销比（GTN）以及UGN - 102的GTN预期 - 在公司的项目中，很少有患者在治疗期间出现进展（低级别疾病转变为高级别或浸润性疾病）；对于有反应后复发或未完全反应的患者，使用经尿道切除术去除残留或复发性肿瘤没有异常并发症，目前的标准治疗不受之前使用UGN - 102的影响；对于成功治疗后复发的患者，预计医生会再次使用UGN - 102进行治疗，公司将通过IV期研究、注册研究等方式收集数据，同时也会研究部分缓解患者的治疗情况 [93][95][96] - Jelmyto的毛销比约为70%多，随着340B的影响逐渐年度化，预计对今年剩余时间的同比增长率影响将减小；预计UGN - 102的毛销比随着时间推移将比Jelmyto更有利，因为业务组合将更倾向于社区，但发布初期预计医院使用更多，之后会向社区转移 [100]

Jelmyto (mitomycin) 长期随访数据 - Jelmyto治疗低级别上尿路尿路上皮癌(LG-UTUC)的中位缓解持续时间达47.8个月[1][2] - 41例获得完全缓解患者中，新发与复发患者缓解持续时间无显著差异(两组各有8例复发或死亡)[2] - 目前已有20例患者进入长期随访阶段，同时公司启动了Jelmyto uTRACT真实世界研究，截至2025年4月已纳入251例患者[3] UGN-102 (mitomycin) 临床进展 - OPTIMA II期研究显示UGN-102治疗LG-IR-NMIBC的两年中位缓解持续时间为24.2个月[4][5] - 41例三个月完全缓解患者中，25例(61%)维持12个月缓解，17例进入长期随访[4] - 截至四年数据分析时仍有5例患者保持无病状态，疾病复发率为48.8%[5] - 公司已于2024年8月完成UGN-102滚动新药申请，FDA设定2025年6月13日为PDUFA目标日期[6] UGN-301 (zalifrelimab) 安全性数据 - 剂量递增研究显示300mg剂量组Ta/T1患者在15个月时无复发生存率达60%，包括1例高级别T1患者[9] - 500mg剂量组中，25%CIS患者和33%Ta/T1患者在6个月时保持无病状态[10] - 整体安全性良好，未观察到剂量限制性毒性或导致停药的治疗相关不良事件[8] 市场反应 - 公司股价在数据公布后上涨7.65%至10.63美元[10]

UroGen Pharma Ltd. (NASDAQ:URGN) Q4 2024 - Earnings Conference Call March 10, 2025 10:00 AM ET Company Participants Vincent Perrone - Head of IR Liz Barrett - President and CEO Mark Schoenberg - CMO David Lin - CCO Chris Degnan - CFO Conference Call Participants Michael Schmidt - Guggenheim Raghuram Selvaraju - H. C. Wainwright Leland Gershel - Oppenheimer Paul Choi - Goldman Sachs Aydin Huseynov - Ladenburg Operator Good morning, ladies and gentlemen, and thank you for standing by. Welcome to the UroGen Ph ...