核心观点 - 美国FDA批准江苏诺华(Novartis)的Leqvio(inclisiran)扩展适应症申请，允许其作为单药与饮食控制和运动联合使用，以降低成人高胆固醇血症患者的LDL-C水平 [1] - Leqvio是一款"first-in-class"、靶向PCSK9 mRNA的siRNA疗法，最初于2021年12月获得美国FDA批准 [2] - 更新后的药品标签去除了Leqvio必须与他汀类药物联合使用或在其基础上使用的限制 [1] - 标签中"原发性高脂血症"一词统一修改为更具体的"高胆固醇血症"，以更准确地强调Leqvio在降低LDL-C方面的治疗作用 [1] 药品特性 - Leqvio是首个能够降低LDL-C的siRNA疗法 [2] - PCSK9蛋白的作用是抑制低密度脂蛋白(LDL)受体的回收和再利用 [2] - 降低PCSK9蛋白的水平可以让更多LDL受体回到肝细胞表面，与更多LDL结合，将它们从血液中清除 [2] 适应症扩展 - 最初获批用于治疗患有原发性高脂血症的成年患者，包括杂合子型家族性高胆固醇血症(HeFH)患者 [2] - 新适应症允许作为单药与饮食控制和运动联合使用 [1] - 美国FDA根据该PCSK9靶向疗法降低LDL-C的积极数据，主动要求更新该药品的标签 [1]