公司2025年财务业绩概览 - 2025年第四季度总营收为15.1亿美元，同比增长28%；全年总营收为51.4亿美元，同比增长21% [2] - 2025年第四季度净产品销售额为12.2亿美元，同比增长20%；全年净产品销售额为43.5亿美元，同比增长20% [2] - 公司核心业务（不包括Jakafi）2025年销售额达到12.6亿美元，较2024年大幅增长53%，增长额超过4亿美元 [1][4] - 管理层表示，公司在总销售额、Jakafi销售额以及不包括Jakafi的核心业务销售额方面均“超出预期” [3][4] 旗舰产品Jakafi业绩表现 - Jakafi第四季度销售额为8.28亿美元，同比增长7%；全年销售额为30.93亿美元，同比增长11% [1] - 尽管面临竞争，Jakafi第四季度处方量增长11%，全年增长9%，所有三个适应症需求均有所增长 [1] - 管理层预计，真性红细胞增多症（PV）将在2026年成为Jakafi“最大且增长最快的适应症”，估计其市场渗透率约为30%，而一线骨髓纤维化（MF）的渗透率为60%-70% [1] - Jakafi的医保覆盖被描述为“近乎完全” [1] - 管理层对Jakafi 2026年的销售额指引为32.2亿至32.7亿美元 [11] 核心增长产品业绩与指引 - **OPZELURA**：第四季度净销售额为2.07亿美元，同比增长28%；2025年净销售额为6.78亿美元，同比增长33% [5] - OPZELURA在美国特应性皮炎（AD）和白癜风适应症的处方量分别增长24%和15%，儿科AD在美国上市开局强劲，销售额“年化已达约3000万美元” [5] - OPZELURA的国际白癜风销售额在2025年翻倍，达到1.3亿美元 [5] - 管理层对OPZELURA 2026年的销售额指引为7.5亿至7.9亿美元，预计美国销量将持续两位数增长，国际增长也将保持两位数 [6][11] - **血液学/肿瘤学产品**（包括Niktimvo、MONJUVI、ZYNYZ）：第四季度净销售额为1.87亿美元，同比增长121%；全年销售额为5.83亿美元，同比增长83% [6] - Niktimvo上市首年销售额达到1.52亿美元，已惠及超过1400名患者，完成13000次输注 [6] - MONJUVI销售额同比增长20%，得益于2025年中期的滤泡性淋巴瘤上市 [6] - 管理层对血液学/肿瘤学产品2026年的销售额指引为8亿至8.8亿美元 [11] 研发管线进展与关键里程碑 - 公司正在加速后期开发，预计到2026年底将有7项资产进行14项关键试验，并在年内获得7项数据读出 [3][9] - **Povorcitinib**：已向FDA提交用于化脓性汗腺炎（HS）的新药申请，预计2026年第一季度获受理；已于2025年第四季度向EMA提交上市许可申请 [11] - **OPZELURA**：在获得FDA反馈后，已暂停结节性痒疹（PN）的临床开发，但HS研究仍在进行，预计2026年下半年获得III期结果 [11] - **MONJUVI/Tafasitamab**：计划在2026年上半年提交用于一线弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的补充生物制品许可申请，预计可能在2027年初获批 [11] - **骨髓增殖性肿瘤（MPN）项目**：计划在2026年中期启动989用于二线CALR阳性原发性血小板增多症的III期研究，2026年下半年启动用于二线骨髓纤维化的III期研究 [11] - **肿瘤学项目**：A90（TGF-β受体2 x PD-1双特异性抗体）用于一线微卫星稳定结直肠癌的III期研究已于12月启动；734（KRAS G12D抑制剂）计划在2026年第一季度启动一线胰腺导管腺癌的III期试验 [11] 新产品上市与未来规划 - **Jakafi XR**：管理层预计将在“2026年年中”获批并上市，2026年的工作重点主要是医保准入，2027年重点是患者转换 [5] - 管理层表示，2026年Jakafi的业绩指引中不包含Jakafi XR带来的增量收入 [5] - **OPZELURA**：预计将于2026年下半年在欧洲上市中度AD适应症，大部分收益预计在2027年及以后体现 [6] - 管理层将2026年定位为一个“拐点”，强调产品上市、多个III期项目执行以及业务发展 [13] - 公司专注于创造“2029年后尽可能陡峭的增长曲线”，并强调计划逐步构建“替代Jakafi”的路径 [13] 2026年财务与费用指引 - 管理层发布2026年全年营收指引，预计为47.7亿至49.4亿美元 [10] - 不包括Jakafi的核心业务销售额预计为15.7亿至16.9亿美元，按中值计算意味着约30%的增长 [10] - 2026年GAAP研发及销售管理费用总额预计为34.95亿至36.75亿美元，其中研发费用预计增长约10%，销售管理费用预计同比“相对持平” [11] - 销售成本预计稳定在净销售额的8%-9% [12]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第四季度总收入为15.1亿美元，同比增长28%；全年总收入为51.4亿美元，同比增长21% [5] - 2025年第四季度产品净销售额为12.2亿美元，同比增长20%；全年产品净销售额为43.5亿美元，同比增长20%，超出预期和指引 [6] - 剔除Jakafi的核心业务销售额在2025年为12.6亿美元，同比增长53%，贡献了超过4亿美元的增长 [6] - 2025年第四季度GAAP研发费用为6.11亿美元，同比增长31%；全年GAAP研发费用为20.5亿美元 [31] - 2025年第四季度GAAP销售、一般及行政费用为3.9亿美元，同比增长19%；全年为13.8亿美元，同比增长11% [31] - 2025年持续运营费用同比增长11%，而持续收入增长19%，运营杠杆和利润率持续提升 [32] - 2026年总收入指引为47.7亿至49.4亿美元，同比增长10%至13% [33] - 2026年总GAAP研发和销售、一般及行政运营费用指引为34.95亿至36.75亿美元，中值较上年增长约4% [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - **Jakafi**：2025年第四季度销售额为8.28亿美元，同比增长7%；全年销售额为30.93亿美元，同比增长11% [7]。2026年净销售额指引为32.2亿至32.7亿美元，处方量预计高个位数增长，销售额预计中个位数增长 [8] - **OPZELURA**：2025年第四季度净销售额为2.07亿美元，同比增长28%；全年为6.78亿美元，同比增长33% [8]。2026年销售额指引为7.5亿至7.9亿美元，中值增长约15% [9] - **血液学和肿瘤学产品**：2025年第四季度净产品销售额为1.87亿美元，同比增长121%；全年为5.83亿美元，同比增长83% [10]。2026年销售额指引为8亿至8.8亿美元，同比增长约40%至50% [13] - **Niktimvo**：上市首年销售额达1.52亿美元，已覆盖超过1400名患者，进行了13000次输注 [10][11] - **MONJUVI**：2025年销售额同比增长20% [12] 各个市场数据和关键指标变化 - **Jakafi市场**：在所有三个适应症中需求均增长，真性红细胞增多症（PV）预计将成为2026年最大且增长最快的适应症，目前一线治疗渗透率仅30%（骨髓纤维化一线为60%-70%）[7]。处方量在2025年第四季度增长11%，全年增长9% [7] - **OPZELURA市场**：美国特应性皮炎（AD）和白癜风市场处方量分别增长24%和15% [8]。儿科AD在美国上市后表现强劲，销售额已按年化约3000万美元的速度增长 [9]。2025年国际白癜风销售额翻倍至1.3亿美元 [9] - **核心业务（剔除Jakafi）**：预计2026年增长超过30%，并有望以15%-20%的五年复合年增长率增长，到2030年接近30亿至40亿美元 [6] - **HS（化脓性汗腺炎）市场**：美国约有20万患者被诊断和治疗，其中仅约25%（5万人）使用高级系统性疗法（IL-17和TNF抑制剂），其余75%（15万人）使用未获批的抗生素和类固醇 [118] 公司战略和发展方向和行业竞争 - **公司战略**：公司正处于转折点，目标是到2030年使剔除Jakafi的核心业务规模达到Jakafi目前的水平 [13]。业务发展被视为增长的乘数，旨在延伸和加强核心业务 [15] - **产品管线**：管线在2025年达到新的广度和成熟度，为未来奠定了不同的前景 [16]。2026年将有14项关键试验在7项资产中展开，并有多个数据催化剂 [14] - **Jakafi XR**：预计2026年中获批并上市，下半年主要关注医保覆盖，2027年重点转向患者转换 [8] - **MONJUVI**：在一线DLBCL（弥漫性大B细胞淋巴瘤）中，MONJUVI联合来那度胺和R-CHOP方案相比单独R-CHOP，无进展生存期改善25% [12]。公司计划在2026年上半年提交补充生物制剂许可申请，有望在2027年初获得FDA批准 [12] - **竞争格局**：在胰腺癌和结直肠癌领域，公司认为G12D和TGF-beta/PD-1是最大的未开发领域，竞争并非当前重点，关键在于三期试验的执行 [84] - **OPZELURA定价策略**：为扩大主要药品福利管理机构的医保覆盖而采取定价行动，预计对平均销售价格的影响将在2027年及以后消退 [9][42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - **2025年成就**：业务在总销售额、Jakafi销售额和剔除Jakafi的核心业务销售额三个层面均超预期，管线成熟度发生根本性变化 [4] - **2026年展望**：2026年是关键一年，预计将有四次潜在的产品批准和上市，以及七项数据读出 [17]。公司拥有实现长期增长和使营收翻两到三倍的管线广度和深度 [14] - **Jakafi前景**：Jakafi仍然是业务的重要组成部分，是管线资金和未来产品上市的资金来源 [7]。预计到2028年底专利到期前，该业务将保持中高个位数增长 [105] - **OPZELURA长期目标**：长期目标是将该业务的规模几乎翻倍 [9]。非甾体AD市场正以每年20%的速度增长，为公司提供了显著的顺风 [9] - **执行重点**：当前最重要的是执行，包括协调产品上市、按时进行多项三期试验以及精细化管理业务 [35] 其他重要信息 - **监管进展**：Jakafi XR、OPZELURA用于中度AD以及povorcitinib用于HS在欧洲的监管申请已按时提交 [5]。Povorcitinib用于HS的新药申请已提交，预计本季度（2026年第一季度）获受理 [13] - **管线里程碑**：预计2026年将报告058（JAK2 V617F抑制剂）的一期数据，以及784（CALR x CD3双特异性抗体）的一期数据（2027年）[20]。KRAS G12D抑制剂734的一线胰腺癌三期试验预计在2026年第一季度启动 [25] - **OPZELURA在PN的进展**：由于两项注册研究中一项为阴性，FDA建议需要第三项研究，公司已决定暂停OPZELURA在结节性痒疹（PN）的进一步开发 [27][64] - **皮下制剂开发**：公司正在推进989的皮下制剂，已于上月与FDA就该开发策略达成一致，计划在2026年第一季度启动一期研究 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：关于CALR关键试验设计和OPZELURA定价 [37] - **回答（CALR）**：公司正在与FDA讨论针对所有类型CALR突变患者的给药策略，以解决不同突变间的效力差异，并讨论主要终点的评估时间点 [39][40] - **回答（OPZELURA定价）**：定价行动主要是为了改善长期医保覆盖，而非竞争压力，预计2026年的平均销售价格影响将在2027年后消退，未来折扣将减少 [41][42] 问题2：关于OPZELURA在已获批适应症中的使用情况和销售建模 [44] - **回答**：AD业务年增长近20%，白癜风业务增长中双位数，业务构成约60%为AD，40%为白癜风 [45]。儿科业务已按年化3000万美元速度增长 [45]。预计未来五年净销售额复合年增长率约10%-15%，增长主要来自销量，国际中度AD上市可能带来额外约3亿美元收入 [45][46][47] 问题3：关于MONJUVI在一线DLBCL中的机会和试验设计 [49] - **回答**：试验针对IPI 3-5的高危患者群体，目前约50%一线DLBCL患者仍使用R-CHOP方案 [52]。MONJUVI是R-CHOP的加强方案（添加），而非替代方案，其无进展生存期获益具有竞争力且安全性明确 [52][54]。一线DLBCL是MONJUVI最大的潜在机会，每年约3万患者 [55] 问题4：关于A90（TGF-beta受体2/PD-1双抗）在结直肠癌的后续数据和试验设计 [57] - **回答**：2026年将看到更多数据，包括与FOLFOX/贝伐珠单抗及其他联合疗法的更新数据，三期试验已启动，全球已确定超过200个试验中心 [58] 问题5：关于OPZELURA在PN的进展及其对HS的潜在影响 [62] - **回答**：PN项目暂停是因为两项三期研究中一项为阴性，FDA建议需要第三项阳性研究，这与HS项目无关，HS项目按标准进行两项三期研究 [64][65][67] 问题6：关于mCALR双特异性抗体和V617F抑制剂的差异与前景 [70] - **回答**：CALR双抗结合表位与CALR单抗不同，可能用于对单抗无应答或需要更强效、更快起效的患者，具体定位需待明年数据 [73]。对V617F项目充满信心，认为强效抑制该驱动突变可带来与CALR抗体类似的转化效果，新配方有望达到目标暴露量（IC35），今年下半年将有一期数据 [74][75][114]。V617F抑制剂可覆盖MF、ET和PV三种MPN，突变频率是CALR的2-3倍，有望覆盖80%的MF、ET和PV患者 [76] 问题7：关于KRAS G12D抑制剂734在胰腺癌的试验设计和竞争格局 [78] - **回答**：计划开展一线联合化疗（吉西他滨/白蛋白紫杉醇或改良FOLFIRINOX）的三期研究，按时间-事件终点设计 [80]。竞争并非重点，胰腺癌和结直肠癌是未满足需求巨大的空白领域，关键在于执行三期试验 [84]。该化合物也有潜力扩展到结直肠癌、肺癌等其他肿瘤类型，并可能开展辅助/新辅助研究 [82] 问题8：关于Povorcitinib在HS的标签是否包含生物制剂初治患者 [87] - **回答**：研究同时纳入了生物制剂初治和经治患者，约33%-36%患者有生物制剂暴露史，公司寻求的标签将同时包含这两类人群 [89] 问题9：关于989在一线MF的今年数据读出预期 [91] - **回答**：今年下半年将获得一线MF患者中989单药或联合芦可替尼的相当大规模数据集，公司相信现有数据支持在一线MF的开发，今年数据将用于与FDA讨论三期试验设计 [93] 问题10：关于Jakafi XR与支付方的初步沟通和上市信心 [96] - **回答**：已与所有主要药品福利管理机构进行沟通，每日一次剂型有望提高15%-25%的依从性，存在合理的定价点以实现80%-100%的覆盖，预计2026年主要解决医保覆盖，2027年实现有意义的患者转换，转换率目标在10%-30%之间 [97] 问题11：关于OPZELURA在HS的三期试验如何控制安慰剂效应 [99] - **回答**：通过扩大样本量、设定脓肿和结节最低数量要求、以及评估更高的HiSCR控制率（如HiSCR 75）来管理安慰剂反应率 [102] 问题12：关于Jakafi XR对2026年指引的贡献及PV渗透率潜力 [104] - **回答**：2026年Jakafi指引中未计入XR的增量收入 [105]。PV目前渗透率约30%，在专利到期前有望进一步提升 [105]。预计XR在2029年可能贡献约2.5亿美元收入 [106] 问题13：关于989皮下制剂的开发细节和整合路径 [108] - **回答**：需先获得皮下配方的生物利用度数据并与FDA确定ET的给药策略，才能明确注射体积和时间 [109]。公司与Enable合作使用其enFuse装置，可实现患者在家进行大体积皮下输注，过程约10-15分钟 [110] 问题14：关于突变选择性JAK抑制剂（058）的靶点暴露量（IC35）和新配方潜力 [113] - **回答**：IC35目标与该分子的选择性相关，基于临床前数据，当前配方应能达到该暴露水平，今年将获得临床数据验证 [114]。公司对该靶点完全承诺，若058未成功，还有后备项目 [115] 问题15：关于Povorcitinib在哮喘的二期数据预期和市场定位 [117] - **回答**：Povorcitinib是一种强效抗炎药，有科学依据用于哮喘，特别是对吸入性皮质类固醇或长效β2受体激动剂无反应、以及嗜酸性粒细胞计数低的患者 [121]。正在进行设计良好的随机二期研究，数据将于今年下半年公布，并据此决定下一步 [121]。在HS领域，重点在于覆盖占市场75%的、未使用生物制剂的庞大患者群体 [118]