With significant upside potential, Syndax Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:SNDX) secures a spot on our list of the best small-cap biotech stocks to buy according to analysts. JPMorgan Reduces PT on Syndax Pharmaceuticals (SNDX) to $33, Maintains “Overweight” Rating On November 12, 2025, Syndax Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:SNDX) saw JPMorgan reduce its price target from $40 to $33, while reiterating its “Overweight” rating. The price target adjustment reflects the investment firm’s revisions to its models i ...

Syndax Pharmaceuticals (NasdaqGS:SNDX) 2025 Conference November 13, 2025 10:00 AM ET Speaker1All right, we're going to go ahead and get started. I'm Steven Willie, one of the senior biotech analysts here at Stifel, and glad to have with us for the next presentation. CEO Michael Metzger, head of R&D Nick Botwood, Syndax Pharmaceuticals. So we're going to go through a Q&A intended to be somewhat casual, so if there's any questions in the room, feel free to raise your hand. Maybe Michael, before we get started ...

纪要涉及的行业或公司 * 公司为 Syndax Pharmaceuticals (NasdaqGS:SNDX) 一家专注于肿瘤学领域的生物制药公司[1][4] * 行业涉及肿瘤治疗 特别是急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、移植物抗宿主病以及特发性肺纤维化等疾病领域[4][6][42] 核心观点和论据：商业表现与财务 * 公司拥有两款新上市产品 Revumenib和Niktimvo 均处于商业化第一年且表现强劲[4][6] * Revumenib第三季度收入为3200万美元 处方量和新患者数量环比增长25%[4] * Niktimvo第三季度净销售额为4600万美元 较上一季度的3600万美元大幅增长 并且该产品在上市销售的第二季度即实现盈利[6] * 公司资产负债表上有约4.56亿美元现金 目标是在现有现金支持下实现现金流盈亏平衡并持续发展[7] * 对于Niktimvo 公司与Incyte的合作协议为50/50的利润损失分摊 预计对Syndax的利润贡献约为产品顶层收入的25%-30% 对于一个10亿美元级的产品 意味着2.5亿至3亿美元的收入贡献[40][41] 核心观点和论据：Revumenib (Menin抑制剂) 的增长动力与市场定位 * Revumenib是首个获批用于KMT2A重排急性白血病的药物 在该约2000名患者的市场中渗透良好 预计年底渗透率将达到50% 并且该患者群体每年会补充[4][5] * 新获批的NPM1突变适应症是下一个增长动力 已于9月获得指南推荐 10月获批[5] * 关键增长杠杆包括 患者治疗线次提前 约70%的商业用药患者在第2或第3线接受治疗 更多患者接受移植 临床试验中移植率约为25% 商业环境中已升至约三分之一 未来可能达到50% 以及移植后维持治疗 目前约35%-40%的移植患者会返回接受维持治疗 该比例有望增长至70%-80% 维持治疗可能持续1至2年[10][11][12][13] * 公司认为其产品在同类中疗效最佳 包括总体缓解率、缓解持续时间、治疗时间和总生存期 并且拥有最广泛的适应症范围 覆盖成人和儿科 KMT2A NPM1 AML ALL[24][25] * 尽管标签更新增加了QTc延长的黑框警告 但医生熟悉管理 且在与疗效权衡时这不构成主要考虑因素[19][20][23] 核心观点和论据：临床开发与竞争优势 * 联合用药是重要方向 本季度约30%-40%的Revumenib使用是与venetoclax等药物联合 公司正在生成组合疗法数据 包括与venetoclax+阿扎胞苷以及7+3化疗方案[15][16][18] * 针对新诊断患者的前线三期研究Evolve 2 (与HOVON合作) 正在顺利推进 基于Beat AML联盟的数据显示 联合疗法达到67%的完全缓解率 且100%达到MRD阴性 公司相信该研究有很高成功概率 并可能率先获得阳性结果[30][31][32][33][34] * 面对潜在竞争对手 公司强调其药物对KMT2A有效 而竞争对手无效 并且拥有三种剂量的灵活性 便于医生管理患者[24][25] 核心观点和论据：Niktimvo (CSF1R抗体) 的机遇与管线拓展 * 在移植物抗宿主病领域 公司认为第三四线及以上的市场总规模超过10亿美元 甚至接近20亿美元 而非合作伙伴估计的5亿美元 依据是现有竞争对手Rezurock在上市第三年销售额达5.5亿美元 而Niktimvo正在夺取市场份额[35][36][37][38] * 公司正在开展前线移植物抗宿主病的研究 探索与类固醇或Jakafi的联合疗法[36] * Niktimvo正在特发性肺纤维化中进行随机二期研究 该研究基于在移植物抗宿主病肺受累患者中观察到的肺功能改善数据 预计2025年中后期读出数据 若阳性将支持进入三期研究[42][43][44][45] 其他重要内容 * 公司管理层认为股价表现不佳与小型公司产品上市常被看衰有关 但公司两款产品上市均表现超预期 当前市场开始青睐此类商业故事 公司代表显著的增长机会[8][9] * 移植后维持治疗虽未在标签内 但临床实践中已有应用 公司正在通过临床试验和真实世界研究生成数据支持 早期数据显示令人鼓舞的无事件生存率[26][27][28]

业绩总结 - 2025年第三季度净收入为3200万美元，环比增长25%[3] - Niktimvo在2025年第三季度的净收入为4580万美元，环比增长27%[13] - 总收入为4590万美元，较2024年的1250万美元增长了267.2%[39] - 净亏损为6070万美元，较2024年的8410万美元减少了28.0%[39] 用户数据 - Revuforj在2025年第三季度累计新患者启动约2200例[4] - Revuforj的总体应答率为79%，在KMT2A患者中达到86%[21] - Revumenib在新诊断AML患者中的完全缓解率为88%[26] 新产品和新技术研发 - Revuforj的FDA批准时间为2025年9月18日，已被纳入NCCN指南[3] - Revuforj的第二个适应症为R/R急性白血病，预计美国市场机会超过20亿美元[6] - Niktimvo的初始适应症代表着20亿美元的美国市场机会，未来有显著的标签和地理扩展机会[15] 财务数据 - 研发费用为5630万美元，较2024年的7100万美元减少了20.8%[39] - 销售、一般和行政费用为4490万美元，较2024年的3110万美元增加了44.5%[39] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为4.56亿美元[39] 未来展望 - 公司预计Revuforj和Niktimvo的贡献将推动盈利能力的提升[39] - 公司拥有超过50亿美元的市场潜力，正朝着盈利的道路迈进[41] 合作收入 - Niktimvo的合作收入为1390万美元，环比增长48%[13] - 合作收入净额为1390万美元，2024年无收入[39]

核心财务业绩 - 第三季度调整后每股收益为2.26美元，远超市场预期的1.66美元，较去年同期1.07美元增长超过一倍 [1] - 第三季度总收入为13.7亿美元，同比增长20%，超出市场预期的12.6亿美元 [2] - 公司股价年初至今上涨34.8%，表现优于行业10.3%的增长 [8] 主要产品收入表现 - 旗舰产品Jakafi销售收入为7.911亿美元，同比增长7%，超出市场预期的7.7亿美元，增长主要得益于付费需求增长10% [3] - Opzelura乳膏销售收入为1.88亿美元，同比增长35%，超出市场预期的1.791亿美元，增长受美国市场患者需求和处方量增加驱动 [4] - 新药Zynyz销售收入为2270万美元，大幅超出市场预期的950万美元 [5] - Iclusig净产品收入为3760万美元，同比增长26%，超出市场预期的3060万美元 [5] - Pemazyre销售收入为2270万美元，同比增长10%，超出市场预期的2200万美元 [5] 其他产品及授权收入 - Minjuvi收入总计4200万美元，同比增长34%，超出市场预期的3790万美元 [6] - 新获批药物Niktimvo第三季度销售额为4580万美元，环比增长27% [7] - Jakavi在外海市场的授权收入为1.256亿美元，同比增长9%，超出市场预期的1.192亿美元 [10] - Tabrecta授权收入为650万美元，同比增长10%，但未达到市场预期的720万美元 [11] - Olumiant产品授权收入为3710万美元，同比增长7%，略低于市场预期的3720万美元 [12] 费用与现金流 - 调整后研发费用为4.67亿美元，同比下降11%，主要因去年同期向MacroGenics支付了1亿美元里程碑款项 [13] - 调整后销售、一般和行政费用为3.08亿美元，同比增长11%，主要因支持产品上市的国际营销活动增加 [14] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为29亿美元，较2025年6月30日的24亿美元有所增加 [14] 2025年业绩指引更新 - 将Jakafi的2025年收入预期从30-30.5亿美元上调至30.5-30.75亿美元 [16] - 维持Opzelura 2025年净产品收入预期在6.3-6.7亿美元不变 [16] - 维持2025年调整后研发费用预期在18.15-18.4亿美元，调整后销售、一般和行政费用预期在11.6-11.85亿美元不变 [16]

财务业绩概览 - 公司2025年第三季度营收达13.7亿美元，同比增长20.1% [1] - 季度每股收益为2.26美元，较去年同期的1.07美元大幅提升 [1] - 营收和每股收益均超市场预期，营收惊喜度为+8.71%，每股收益惊喜度为+36.14% [1] 细分收入表现 - 产品总收入为11.5亿美元，超出分析师平均预估的10.9亿美元，同比增长19.4% [4] - 产品特许权使用费收入为1.7112亿美元，超出1.6443亿美元的平均预估，同比增长9.1% [4] - 旗舰产品Jakafi收入为7.9107亿美元，超出7.6999亿美元的平均预估，同比增长6.7% [4] - 关键增长产品Opzelura收入为1.8797亿美元，超出1.7913亿美元的平均预估，同比增长35% [4] - 产品Zynyz表现突出，收入2267万美元远超946万美元的平均预估，同比大幅增长3167.2% [4] 各产品线业绩 - Iclusig收入3758万美元，超出3063万美元的平均预估，同比增长26.4% [4] - Pemazyre收入2274万美元，略高于2199万美元的平均预估，同比增长10.1% [4] - Minjuvi/Monjuvi收入4199万美元，超出3787万美元的平均预估，同比增长33.6% [4] - Niktimvo收入4583万美元，高于4268万美元的七位分析师平均预估 [4] - 特许权收入中Olumiant为3711万美元，与3717万美元的预估基本持平，同比增长6.7% [4] - Tabrecta特许权收入651万美元，低于715万美元的平均预估，但同比增长9.9% [4] - Jakavi特许权收入1.2565亿美元，超出1.1918亿美元的平均预估，同比增长8.6% [4] 市场表现与展望 - 公司股价在过去一个月内上涨11%，表现优于同期Zacks S&P 500指数3.6%的涨幅 [3] - 公司目前Zacks评级为3级（持有），预示其近期表现可能与整体市场同步 [3]

业绩总结 - 第三季度净收入为7.91亿美元，同比增长7%[21] - Jakafi在第三季度的净销售额为7.91亿美元，全年销售指导提高至30.50亿至30.75亿美元[20][17] - 2025年第三季度总收入为36.34亿美元，同比增长19%[75] - 2025年第三季度净产品收入为31.32亿美元，同比增长20%[75] - 2025年第三季度每股收益为0.45美元[63] 用户数据 - Opzelura在美国的净销售额为1.44亿美元，同比增长21%[24] - Niktimvo在第三季度的净销售额为4600万美元，环比增长27%[27] - 第三季度全球血液肿瘤产品的净销售额为1.71亿美元，同比增长107%[34] - Opzelura的收入为4.71亿美元，同比增长36%[75] 未来展望 - 公司预计2025财年的总收入将达到6.30亿至6.70亿美元[25] - 2025年财务指导中，Jakafi的收入预期为30.50亿至30.75亿美元[81] - 2025年财务指导中，Opzelura的收入预期为6.30亿至6.70亿美元[81] - 2025年研发费用预期为19.65亿至19.95亿美元[81] - 2025年销售和管理费用预期为12.80亿至13.10亿美元[81] 新产品和新技术研发 - Ruxolitinib XR和Ruxolitinib Cream的监管提交计划在2025年底前完成[36] - Povorcitinib在Hidradenitis Suppurativa的临床试验中，70%的患者在第24周报告轻微或无疼痛[48] - INCA33890在MSS CRC患者中显示出良好的耐受性和疗效，正在进行剂量扩展[53] - KRASG12D抑制剂在胰腺导管腺癌的临床试验中，DCR为64%[55] 成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为5.07亿美元，同比下降12%[66] - 2025年第三季度销售和管理费用为3.29亿美元，同比增长6%[66] - 2025年第三季度总运营费用为9.35亿美元，同比增长8%[66] - 2025年第三季度研发费用为14.39亿美元，同比下降34%[75] - 2025年第三季度销售和管理费用为9.86亿美元，同比增长12%[75] 其他信息 - 2025财年收入指引上调至42.3亿至43.2亿美元[65] - 2025年第三季度净产品收入为11.5亿美元，同比增长19%[65] - Jakafi的收入为22.64亿美元，同比增长12%[75]

核心观点 - 预计Incyte Corporation (INCY) 2025年第三季度业绩将超预期 营收和每股收益的Zacks共识预期分别为12.6亿美元和1.66美元 [1] - 业绩增长主要驱动力为核心药物Jakafi的强劲销售以及其他上市药物的贡献 [2][5] - 盈利惊喜模型预测公司本次将实现盈利超预期 其盈利ESP为+3.48% Zacks评级为3 [16][17] 业绩预期与历史 - 2025年第三季度营收共识预期为12.6亿美元 每股收益共识预期为1.66美元 [1] - 公司过往四个季度的盈利惊喜记录好坏参半 两次超预期 两次未达预期 平均惊喜为4.2% 上一季度惊喜为12.95% [15] - 年初至今公司股价上涨29.3% 同期行业增长为9.3% [4] 核心产品表现 - Jakafi的第三季度销售共识预期为7.7亿美元 其销售势头预计在所有已获批适应症中持续强劲 [2][3] - Opzelura的第三季度销售共识预期为1.791亿美元 增长动力来自美国新患者用药和复方增加以及欧盟市场的贡献 [5][6][7] - 从诺华获得的Jakavi海外销售特许权使用费预计因潜在销售增长而增加 [3] 其他产品与新增收入 - 其他药物如Iclusig Minjuvi Pemazyre的第三季度销售共识预期分别为3060万美元 3790万美元和2200万美元 [10] - Zynyz的增量销售预计也提振了季度营收 [10][12] - 与礼来合作的Olumiant特许权使用费可能对营收做出贡献 [8] 产品管线与监管进展 - 2024年通过资产购买协议从MorphoSys AG获得tafasitamab的全球独家权利 该药在美国名为Monjuvi 海外名为Minjuvi [9] - 2024年5月FDA批准Monjuvi联合Rituxan和Revlimid用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤的新适应症 该标签扩展预计提振了药品销售 [9] - 与Syndax Pharmaceuticals合作 其抗CSF-1R抗体axatilimab-csfr（品牌名Niktimvo）获FDA批准用于治疗GVHD 该药是公司第二个获批的慢性GVHD（三线）治疗药物 于2025年第一季度在美国推出 2025年第二季度销售额为3620万美元 [13] - 投资者关注Niktimvo上市活动的进一步更新及其销售表现 [14] 运营支出 - 较高的研发费用以及销售、一般和行政费用的增加可能导致第三季度运营支出上升 [14]

公司概况与业绩预期 - 公司专注于血液学/肿瘤学以及炎症和自身免疫领域疗法的发现、开发和商业化，市值为168亿美元 [1] - 分析师预计公司第三季度稀释后每股收益为1.38美元，较去年同期的0.73美元大幅增长89% [2] - 对于2025财年全年，分析师预计每股收益为5.14美元，较2024财年的0.08美元显著提升，2026财年预计将进一步增长25.1%至6.43美元 [3] 股价表现与市场对比 - 公司股价在过去52周内上涨29.8%，表现优于同期上涨14.8%的标普500指数，并显著优于同期下跌5.5%的健康护理精选行业SPDR基金 [4] - 近期股价表现强劲，在7月29日公布第二季度业绩后单日涨幅超过10% [6] 业绩驱动因素与产品管线 - 业绩强劲主要得益于其主打药物Jakafi的强劲销售和Opzelura软膏的成功上市 [5] - 近期获得FDA批准的新疗法Zynyz和Niktimvo也为成功做出贡献 [5] - 公司还从合作药物如Tabrecta和Olumiant中获得特许权使用费，进一步提升了业绩 [5] 财务业绩回顾 - 公司第二季度调整后每股收益为1.57美元，超出华尔街预期的1.39美元 [6] - 第二季度营收达到12.2亿美元，超出华尔街11.5亿美元的预测 [6] 分析师观点与评级 - 分析师整体共识评级为"适度看涨"，总体建议为"适度买入" [7] - 在覆盖该股票的26位分析师中，11位建议"强力买入"，14位建议"持有"，1位建议"强力卖出" [7] - 公司当前股价高于其平均目标价85.67美元，但华尔街最高目标价115美元暗示仍有33.5%的显著上行潜力 [7]

业绩总结 - Syndax在2025年第二季度的Revuforj净收入为2860万美元，环比增长43%[6] - Niktimvo在2025年第二季度的净收入为3620万美元，相较于第一季度的1360万美元显著增长[9] - Syndax的Revuforj自上市以来累计净收入达到5600万美元，处方总数超过1300个[10] - 2025年第二季度产品收入净额为2860万美元，合作收入净额为940万美元，总收入为3800万美元[28] - 2025年第二季度研发费用为6220万美元，销售、一般和行政费用为4380万美元，总运营费用为1.073亿美元[28] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为5.18亿美元，流通股数为8630万股[28] 用户数据 - KMT2A患者中约33%在Revuforj治疗后进行了干细胞移植[12] - 在AUGMENT-101研究中，R/R mNPM1急性髓性白血病患者的完全缓解率（CR+CRh）为26%（20/77），总体反应率（ORR）为48%（37/77）[26] - R/R NUP98r急性髓性白血病的临床试验数据显示，ORR为60%（3/5）[26] 市场机会与未来展望 - Syndax在2025年及以后有超过100亿美元的市场机会，涵盖复发/难治性和一线适应症[3] - Niktimvo的初始适应症代表着20亿美元的美国市场机会，未来有显著的标签和地理扩展机会[19] - Syndax的KMT2A急性白血病治疗市场机会超过50亿美元[13] - 公司预计在2025年10月25日获得Revumenib的优先审查补充新药申请（sNDA）批准[27] - Syndax预计在2025年及以后将继续快速增长，市场机会超过100亿美元[30] - 公司在R/R和前线适应症领域拥有超过50亿美元的总可寻址市场（TAM）[31] 新产品与技术研发 - Syndax的Revuforj在复发/难治性KMT2A急性白血病的早期治疗中集中使用[6] - Syndax的Niktimvo销售为第一季度的两个月销售的266%[9] - Revuforj和Niktimvo的贡献正在增加，预计将推动公司走向盈利[28] 其他信息 - Syndax在2025年第二季度的合作收入为940万美元，预计未来将显著增长[9] - 2024年总收入为350万美元，显示出显著增长潜力[28]