细胞基因治疗(CGT)行业前景 - 细胞基因治疗(CGT)是生物医药领域最具前景的发展方向，已进入成果兑现期，引领生物制药新一轮浪潮 [1] - CGT分为细胞治疗和基因治疗，具有成药效果好、临床成功率高、单次治疗带来长期疗效等特点，为难治性疾病提供新选择 [1] - CAR-T、干细胞、TCR-T、TIL等多种产品近年来陆续上市 [1] 研发创新与管线进展 - CAR-T细胞治疗是2013年以来肿瘤免疫治疗领域最具突破性的疗法，目前已有6款产品在中国获批上市，多款潜力产品即将推向市场 [1] - 2024年全球首款TCR-T细胞疗法获批，晚期滑膜肉瘤ORR为43%，国内香雪制药和东北制药布局TCR-T，TAEST16001注射液ORR达50%，mPFS为5.9个月 [2] - 干细胞疗法治疗范围扩展至抗衰老、罕见病、心脑血管疾病等领域，2024年中美间充质基质细胞(MSC)疗法均迎来首次获批 [2] - 基因治疗主要针对罕见病、遗传病和恶性肿瘤，Ultragenyx Pharmaceutical已向FDA提交BLA申请，诺思兰德NL003有望2025年上市 [2] 行业景气度与投资机会 - 国内外CGT在研管线丰富，行业景气度持续提升，投融资活跃度高，中美趋势一致 [1] - CGT领域交易频发，重点关注管线成熟度高、临床试验数据好、有突破性进展的企业 [1] CXO行业机遇 - CGT外包比例高，市场集中度高，CXO有望率先获益 [3] - CGT技术复杂、工艺开发难度大、监管严苛，对CXO需求高于传统制药，基因治疗外包渗透率超65%，远超传统生物制剂的35% [3]

调研基本信息 - 活动时间为2025年5月22日，地点在北京市通州区靓丽五街3号院7号楼汇恩兰德会议室 [3] - 参会机构包括国盛证券、申万宏源证券等多家机构，上市公司接待人员有董事长兼总经理许松山等 [3] NL003相关情况 市场空间与收入 - NL003适应症为严重下肢缺血性疾病（CLI），2017年我国4200 - 6000万PAD患者中，560 - 630万人患有CLI，中国35岁以上自然人群中下肢缺血患病率为6.6%，约10%的下肢缺血患者会进展为CLI [4] - 创新药收入受多重因素影响，存在不确定性 [5] 审批进展 - NL003溃疡适应症于2024年7月提交注册上市申请，2025年4月末收到审评中心下发的《补充资料通知》，需80个工作日内提交补充资料 [6] 政策利用 - 国家和多地政府出台创新药支持政策，公司有望受益，加速NL003研发、审评、商业化、医保谈判等进程 [7] 商业化布局与定价 - 成立上海销售分公司，组建多部门推进商业化，依托24家医院建立联系，自费阶段采用省级代理加重点城市自营模式，医保阶段以价换量 [8] - 新药定价需综合考量多方面因素，目前尚未确定 [8] 研发情况 基因治疗药物 - 公司主要从事基因治疗等药物研发等，建立多个核心技术平台，具备药物研发和产业化综合能力 [9] - 目前在研项目11个涉及13个适应症，NL003溃疡适应症已提交注册上市申请，静息痛适应症完成揭盲并取得初步结果，NL005将开展Ⅱc期临床试验，其他项目处于临床前研究阶段 [9] 眼科药物 - 以“自主眼科产品 + CMO/CDMO”双轮驱动，2024年新增酒石酸溴莫尼定滴眼液，自主眼科品种增至8个 [11] - 2024年CMO/CDMO服务收入增至4609万元，较2023年增长15.85%，二级子公司新增单剂量滴眼液产线提升产能 [11] 产业化进展 - 加快推进生物工程药物产业化基地建设，通州生物药产业化基地项目取得阶段性进展，多项工程完成发标和开标等工作 [13]