ProteanFect系列试剂盒

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西湖大学开发基因递送黑科技,全球首个哺乳动物蛋白凝聚体递送系统丨ASGCT 口头报告精选
生物世界· 2025-05-26 10:52
基因递送技术发展背景 - 基因治疗成功关键在于开发高效安全的基因递送技术[3] - AAV递送系统因安全性、效率、成本等问题面临临床试验暂停的挑战[3] - 非病毒载体基因递送技术成为学术界和产业界关注焦点[3] EASY系统技术突破 - 全球首个基于内源蛋白凝聚体的基因递送系统[5] - 受天然细胞凝聚体机制启发设计[6] - 核心组件为工程化内源蛋白ProteanFect™[7] - 递送过程包括自组装纳米颗粒形成、细胞主动内吞、核酸释放和载体安全降解[8] EASY系统技术优势 - 核酸载量是脂质纳米颗粒(LNP)的50倍[9] - 兼容质粒DNA、mRNA、siRNA、sgRNA、Cas9 mRNA等多种核酸类型[10] - 比传统电转方法效率更高且细胞死亡率更低[10] - 适用于NK细胞、B细胞、造血干细胞等多种原代细胞[10] 商业化应用成果 - ProteanFect系列试剂盒实现原代T细胞67%-88%的基因编辑效率[18] - 共递送Cas9蛋白与sgRNA时编辑效率超过90%[18] - 产品已正式商业化销售[20] 行业影响与前景 - 技术获得美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年度会议双展示认可[1] - 为非病毒基因递送领域提供全新解决方案[19] - 有望在基因治疗临床应用中发挥重要作用[19]