基因递送行业现状与挑战 - 基因递送是生命科学研究与基因治疗转化的核心环节，负责将核酸分子精准送入细胞内以实现基因操作[3] - 传统基因递送工具存在显著局限性，主要包括：脂质体试剂对原代免疫细胞、干细胞等难转染细胞效率低[7]；病毒载体存在突变风险、免疫原性强、外源基因装载量有限[7]；电转等物理手段易损伤细胞膜并降低细胞活性[7] ProteanFect基因递送系统的技术创新 - 西湖大学与西湖凝聚体团队自主研发了全球首创的ProteanFect基因递送系统，构建了非病毒、非脂质体、非电转的全新递送路径[6] - 其核心创新在于“仿生内源蛋白凝聚体”设计思路，模拟细胞内源性蛋白液液相分离特性，实现核酸的高效包裹与递送[6] - 该系统规避了病毒载体的免疫原性风险，摆脱了脂质体的细胞类型适配限制，并避免了物理手段的细胞损伤[6] ProteanFect系统的科研应用与验证 - 该系统已助力多项研究成果发表于国际顶级期刊，覆盖免疫细胞功能解析、代谢机制探索、基因编辑等多个关键领域[8] - 在免疫细胞功能研究中，成功向小鼠原代CD8⁺ T细胞递送siRNA敲降基因，阐明了CD160调控T细胞功能的内在机制[9] - 在基因编辑与代谢验证中，成功向小鼠原代CD4⁺ T细胞共转染sgRNA与Cas9 mRNA实现基因高效敲除，明确了谷氨酰胺代谢的核心作用[10] - 在特殊细胞机制探索中，成功向THP1细胞递送siRNA敲降基因，发现其可调控巨噬细胞的线粒体功能与脂质处理能力[11] - 从递送类型看，可实现mRNA/质粒过表达、siRNA基因敲低、CRISPR基因编辑等全流程核酸递送[11] - 从细胞适配性看，在人/小鼠原代T细胞、THP1、Jurkat等难转染细胞，以及造血干细胞、神经干细胞等干细胞模型中均表现优异[11] 市场认可与全球化进展 - 该技术连续两年入选美国血液学会年会摘要，获选国际干细胞研究学会年度突破摘要，并在2025年美国基因与细胞治疗学会年会上完成口头报告[14] - 2025年11月，该技术与全球生命科学试剂公司OriGene达成战略合作，标志着产品正式进入全球主流科研试剂供应体系[14] - 自2024年11月首款产品推出后，在2025年完成了系统化拓展，形成了覆盖不同细胞类型、适配全流程基因操作的工具链[14] - 目前该系列产品已进入国内外超过3000个实验室，成为高校、科研院所及生物医药企业的关键工具[14] ProteanFect系统的核心优势 - 卓越递送效率：内源凝聚体技术赋予其远超传统脂质体的细胞摄取效率，尤其在难转染细胞模型中优势显著[17] - 更低细胞毒性：温和的递送机制最大程度保留了细胞活性与天然功能，避免了因细胞损伤导致的数据偏差[17] - 即用型便捷性：即配即用的操作流程无需复杂设备，大幅缩短实验周期并提升了实验的可重复性[17] 产品线布局 - 公司已形成系统化的产品矩阵，针对不同应用场景提供专门试剂盒，包括基础转染、基于mRNA的基因编辑和基于RNP的基因编辑[20] - 产品线覆盖多种难转细胞系、多种原代细胞与难转细胞系以及小鼠原代免疫细胞等不同转染需求[20]

文章核心观点 - 公司通过模块化、标准化和线上平台化，解决了基因载体构建效率低下的行业痛点，实现了从科研服务到临床应用的产业链延伸 [6][8][9][11] - 公司的核心逻辑是以科学家的理性探索解决方案，用商业逻辑搭建落地路径，用工程化思维提升效率，同时保持科研韧性与技术底色 [18] 创业起源与行业痛点 - 基因载体是生命科学研究的基础工具和常规耗材，但存在高学习门槛和制备壁垒，一名博士生需半年才能学会构建合格载体 [4] - 行业存在系统性效率漏洞，科研人员在工具打造上消耗大量精力，市场上缺乏成熟可靠的载体供应商 [4] 技术突破与商业模式创新 - 公司将基因载体功能元件模块化、标准化，建立包含上万种元件的“零件库”，实现像乐高积木一样的自由组合拼接 [6] - 2015年推出全球首个线上个性化基因载体设计和订购平台VectorBuilder，实现“傻瓜式”操作，通过算法自动拆解生产方案 [8][9] - 平台极大提升科研效率，载体构建时间大幅缩短，错误率显著下降，仅靠用户口碑便获得稳定订单流 [6][9] 业务拓展与产业链延伸 - 公司业务从科研服务向CRO与CDMO领域延伸，形成覆盖基础科研到商业化生产的全链条服务体系 [11] - 建设符合国际标准的10,000平方米GMP级基因载体生产基地，配备多条生产线支持临床试验各阶段 [11] - 已完成超过300批次定制化临床级质粒和病毒载体的成功交付，其中70余个为大规模临床级生产，临床级产品已完成美国FDA的DMF备案 [12] 研发投入与技术成果 - 公司持续投入研发，基于全球提交的2,500多个质粒样本分析发现近50%的实验室自制质粒存在明显设计缺陷及序列错误 [14] - 独家研发新一代质粒系统miniVec™，采用去除抗生素抗性基因的微型化骨架，安全性更高且更适用于临床应用 [16] - 发起成立全球首个基因递送研究院，并免费向全球科研用户开放专业载体编辑软件VectorBee等工具 [18]

公司融资与资金用途 - 完成超亿元人民币规模的天使轮融资 [2] - 融资由启明创投领投 B Capital 杏泽资本及顺禧基金共同跟投 [2] - 融资资金将主要用于核心技术平台迭代优化以及首款候选产品在自身免疫疾病领域的临床转化和开发 [2] 公司背景与技术平台 - 公司成立于2025年6月25日 系沙砾生物的in vivo CAR-T平台分拆而成 [2] - 技术平台基于靶向LNP递送系统开发in vivo CAR-T疗法 专注于血液瘤及自身免疫疾病 [2] - 靶向LNP递送系统在精准性 安全性与生产兼容性上表现突出 通过独特技术路径提升T细胞靶向效率 有效降低脱靶风险并适配规模化制备 [3] - 自主研发的靶向技术可实现T细胞高效激活与CAR长效表达 在临床前多个模型中B细胞清除效果优异 重复给药安全性良好 [3] 产品优势与临床进展 - in vivo CAR-T疗法可直接在患者T细胞内完成CAR的表达 患者无需历经传统自体CAR-T疗法的细胞分离 扩增与清淋预处理等流程 [2] - 该技术从根源上解决了自体CAR-T疗法成本高 周期长 毒性大三大核心痛点 有望显著压缩治疗流程周期 [2] - 实现细胞治疗向现货型药物的进化 大幅提升患者可及性 [2] - 首款候选产品已经进入临床 且已经获得了积极的初步人体数据 [3] 投资方观点与管理层展望 - 投资方认为公司的技术方案解决了传统CAR-T疗法的技术挑战 其靶向LNP递送平台在靶向效率 安全性与生产兼容性上展现出全球领先潜力 [4] - 投资方看好公司团队在细胞治疗领域的产业化经验 以及沙砾生物FTE模式对研发效率的保障 [4] - 公司创始人兼CEO表示in vivo CAR-T方案是推动细胞治疗向现货型 可及性方向发展的重要一步 [4] - 本轮融资将加速实现公司及其in vivo CAR-T管线的临床验证 [4]

技术突破核心 - 开发出新型基因编辑工具递送系统“脂质纳米颗粒球形核酸”（LNP-SNA），通过为传统脂质纳米颗粒覆盖DNA外壳的智能结构，解决了CRISPR技术体内安全高效递送的关键瓶颈 [1][3] - 新系统使细胞能主动识别并摄取递送颗粒，进入细胞的效率是普通脂质纳米颗粒的3倍以上，对细胞的毒性明显更低 [3] - 该系统完成基因编辑的概率提升3倍，精确修复的成功率提高60%以上，大幅降低了基因编辑出错的概率 [3] 传统递送方式对比 - 当前主流递送方式包括改造病毒与人工合成脂质纳米颗粒，病毒方式效率高但会引发免疫反应且携带货物有限，脂质纳米颗粒安全性高但被动进入细胞后常被困于内体导致起效甚少 [2] - 体外编辑再回输的方法过程复杂且成本高，不适合大多数疾病，行业一直寻求更安全高效能直接在体内使用的递送方式 [2] 新技术平台优势与应用前景 - LNP-SNA是一个模块化通用平台，可通过改变DNA外壳的密码实现向肝脏细胞、脑细胞或癌细胞的精准投递，已在皮肤细胞、免疫细胞、肾脏细胞和骨髓干细胞等多种人体细胞中测试并表现优异 [4] - 基于类似球形核酸技术的药物已有7种进入人体临床试验，部分正测试癌症治疗效果，该新技术正由生物公司推广以期尽快用于临床试验 [4]

产业集群发展策略 - 长三角地区以上海张江和苏州BioBAY为核心形成先发优势 通过政策布局和产业链配套建立领先地位 [2] - 广州黄埔区通过优化政策体系 搭建人才平台和聚焦细分赛道实现产业链补短板 推动从跟跑到领跑的弯道超车 [2] - 黄埔区形成外来龙头引领与本土企业协同的集群格局 覆盖全产业链协同网络 [12] 基因递送领域突破 - 云舟生物全球首创载体家智能设计平台 整合120余种载体系统和超200万载体元件库 搭载智慧纠错算法降低使用门槛 [3] - 配套高通量智慧生产平台实现定制化载体规模化生产 年均构建超8万个载体 效率较传统实验室提升数百倍 [4] - 累计为全球客户定制载体数量突破100万 服务130多个国家7000余家机构 QS前100高校和全球TOP30药企客户覆盖率均超90% [5] 企业核心竞争优势 - 云舟生物以70亿估值晋升全球独角兽 建立符合FDA标准的GMP生产体系 质粒和慢病毒载体获IND批准用于美国临床试验 [6] - 为全球首个Menkes综合征基因治疗药物提供全流程CRO与CDMO服务 半年完成实验室到临床应用跨越 [7] - 全球设立10余家子公司 基因递送CDMO业务跻身全球第一梯队 与长三角药明系形成错位竞争 [7] 创新药研发突破 - 康方生物开发PD-1/CTLA-4双特异性抗体卡度尼利 为全球首个肿瘤免疫双抗和中国首个完全自主研发双抗新药 [9] - PD-1/VEGF双抗依沃西以50亿美元加销售额分成授权美国公司 创中国创新药海外授权最高纪录之一 [9] - III期临床头对头试验超越全球最畅销肿瘤药帕博利珠单抗 成果获国际主流媒体报道 [9] 商业化与临床进展 - 康方生物开发超50个创新候选药物 24个产品全球开展临床研究 15个为双抗或多抗类药物 [10] - 7个完全自主开发1类新药进入商业化阶段 3个新药多项适应证处于审评阶段 [10] - 2024年总产值达43.9亿元同比增长16.8% 卡度尼利和依沃西纳入国家医保目录 [10] 龙头企业战略布局 - 恒瑞医药在黄埔区投入超10亿元设立南方总部及研发中心 聚焦新药开发与生物技术研究 [13] - 广州知识城产业化基地主营创新药生产 承接研发成果产业化并负责出口欧美高端制剂 [13] - 广东恒瑞首个一类创新生物药瑞卡西单抗获批上市 16个品种获批临床 [13] 产业链生态构建 - 诺诚健华布局生产基地带来小分子创新药和生物药研发技术 吸引上下游配套企业集聚 [14] - 本土企业一品红药业聚焦儿童用药和慢性病药物 儿童药市场占有率居国内前列 [14] - 燃石医学打造全球领先NGS检测平台 服务华南地区超千家医院 推动精准医疗服务升级 [14]

基因递送技术发展背景 - 基因治疗成功关键在于开发高效安全的基因递送技术[3] - AAV递送系统因安全性、效率、成本等问题面临临床试验暂停的挑战[3] - 非病毒载体基因递送技术成为学术界和产业界关注焦点[3] EASY系统技术突破 - 全球首个基于内源蛋白凝聚体的基因递送系统[5] - 受天然细胞凝聚体机制启发设计[6] - 核心组件为工程化内源蛋白ProteanFect™[7] - 递送过程包括自组装纳米颗粒形成、细胞主动内吞、核酸释放和载体安全降解[8] EASY系统技术优势 - 核酸载量是脂质纳米颗粒(LNP)的50倍[9] - 兼容质粒DNA、mRNA、siRNA、sgRNA、Cas9 mRNA等多种核酸类型[10] - 比传统电转方法效率更高且细胞死亡率更低[10] - 适用于NK细胞、B细胞、造血干细胞等多种原代细胞[10] 商业化应用成果 - ProteanFect系列试剂盒实现原代T细胞67%-88%的基因编辑效率[18] - 共递送Cas9蛋白与sgRNA时编辑效率超过90%[18] - 产品已正式商业化销售[20] 行业影响与前景 - 技术获得美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年度会议双展示认可[1] - 为非病毒基因递送领域提供全新解决方案[19] - 有望在基因治疗临床应用中发挥重要作用[19]