Fabhalta (iptacopan) 临床研究结果 - Fabhalta在治疗IgA肾病（IgAN）的III期APPLAUSE-IgAN研究中取得积极最终结果 该研究评估了其在减缓IgAN进展方面的疗效和安全性 [1][2] - 研究最终分析显示 与安慰剂相比 Fabhalta在减缓由估算肾小球滤过率下降的年化总斜率衡量的IgAN进展方面 表现出统计学显著且具有临床意义的优效性 [2] - 该积极数据将支持公司在2026年向FDA提交该药物的完全批准申请 [3] Fabhalta (iptacopan) 的监管批准与适应症拓展 - Fabhalta已于2024年8月获得美国加速批准 用于降低有快速疾病进展风险的IgA肾病成人患者的蛋白尿 [1] - 该药物此前已于2023年12月获FDA批准 2024年5月获欧盟委员会批准 用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者 [4] - 2025年初 Fabhalta再获FDA和欧盟委员会批准 用于治疗C3肾小球病（C3G）成人患者 该药物在中国和日本也获批用于C3G [4] Fabhalta (iptacopan) 的研发管线与其他产品 - Fabhalta还在多种罕见肾脏疾病中进行评估 包括非典型溶血性尿毒症综合征 免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）和狼疮性肾炎（LN） [5] - 公司的IgA肾病产品组合还包括Vanrafia（atrasentan）和研究性候选药物zigakibart [5] - 行业竞争对手Travere Therapeutics（TVTX）的Filspari（sparsentan）也已获批用于延缓有疾病进展风险的IgA肾病成人患者的肾功能下降 [5] 公司业务表现与战略 - 公司过去几个季度业绩强劲 主要得益于其核心品牌的稳健表现 [7] - 新药获批和现有药物适应症扩展有助于抵消Tasigna和Promacta仿制药竞争带来的不利影响 [7] - 公司股价年内上涨36.7% 表现远超行业7.5%的增长率 [9] 公司收购与管线强化 - 公司专注于通过战略性收购和交易来强化其研发管线 [11] - 公司计划以14亿美元收购临床阶段生物制药公司Tourmaline Bio Inc (TRML) 此举将为公司心血管管线增加已准备进入III期阶段的候选药物pacibekitug [11] - Pacibekitug是一种抗IL-6单克隆抗体 正在被开发作为动脉粥样硬化性心血管疾病的治疗选择 [12] - 公司于2025年6月收购了临床阶段生物制药公司Regulus Therapeutics Inc [12]

产品获批与核心特点 - Rhapsido（remibrutinib）获得美国FDA批准，用于治疗经H1抗组胺药治疗后仍有症状的慢性自发性荨麻疹成人患者[2] - 该产品是首个也是唯一一个获FDA批准用于CSU的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，每日口服两次，无需注射或实验室监测[2] - Rhapsido通过靶向BTK抑制组胺和其他促炎介质的释放，为CSU治疗提供了独特方法[2][7] 疾病背景与市场潜力 - 慢性自发性荨麻疹是一种肥大细胞驱动的疾病，诊断可能长达24个月，症状不可预测且持续六周以上，严重影响患者睡眠、工作和心理健康[3][4] - 美国有170万CSU患者，超过一半的患者即使增加抗组胺药剂量后仍有症状，而现有注射疗法在符合条件的患者中使用率低于20%[4][7] 临床试验数据 - FDA批准基于III期REMIX-1和REMIX-2临床试验结果，显示在第12周时，Rhapsido在瘙痒、荨麻疹和每周荨麻疹活动度方面优于安慰剂[6] - 接受Rhapsido治疗的患者早在第2周就实现了疾病良好控制，约三分之一患者在12周时实现完全无瘙痒和无荨麻疹[6] - 最常见的不良事件（发生率≥3%）包括鼻塞、咽喉痛、流鼻涕、出血、头痛、恶心和腹痛，其安全性特征无需实验室监测[6][8] 公司战略与未来发展 - 公司已完成Rhapsido在欧盟、日本和中国等多个国家的监管申报，并在中国获得优先审评资格[8] - remibrutinib正在针对慢性诱导性荨麻疹、食物过敏和化脓性汗腺炎等多种免疫相关疾病进行临床开发，以扩大公司的免疫学产品组合[7][9] - 公司致力于通过投资创新的、以患者为中心的免疫学疗法，重塑被忽视的免疫相关疾病的治疗模式[9]