Key Takeaways Novartis will acquire Tourmaline Bio for $1.4B, paying $48 per share in cash to shareholders. The deal adds pacibekitug, an anti-IL-6 mAb targeting ASCVD, to Novartis' pipeline,Phase II data showed pacibekitug cut hs-CRP levels by up to 86% with placebo-like safety.Novartis ((NVS) has announced that it will acquire Tourmaline Bio, Inc. ((TRML), a New York-based, publicly traded clinical-stage biopharmaceutical company, for $1.4 billion.The acquisition will add phase III ready candidate pacibek ...

核心观点 - 公司公布其抗IL-6单抗药物pacibekitug在2期TRANQUILITY试验中取得积极数据 显示该药物在多个临床亚组中持续降低高敏C反应蛋白(hs-CRP) 并在脂蛋白(a)、纤维蛋白原和血清淀粉样蛋白A等关键心血管风险生物标志物上表现出统计学显著改善 [1][3][6] - 50mg季度剂量组实现>85%的hs-CRP基线降低 成为首个在临床试验中通过季度给药实现深度hs-CRP降低的IL-6抑制剂 [4] - 这些数据支持公司推进腹主动脉瘤(AAA)的2期概念验证研究 并为动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)的3期心血管结局试验做准备 [4] 临床试验数据 - 所有每月和每季度给药组均实现快速、深度且持久的hs-CRP降低 与安慰剂相比具有高度统计学显著性(p<0.0001) [3] - hs-CRP降低在性别、体重指数、糖尿病状况、基线GLP-1和GIP/GLP-1受体激动剂使用以及基线hs-CRP水平等临床相关亚组中保持一致 [3] - 除hs-CRP外 药物还显著降低脂蛋白(a)、纤维蛋白原和血清淀粉样蛋白A 其中纤维蛋白原和血清淀粉样蛋白A在所有三个剂量组均达统计学显著 脂蛋白(a)在50mg季度和15mg每月组达统计学显著 [3] 产品与研发进展 - Pacibekitug是一种长效全人源抗IL-6单克隆抗体 具有天然长半衰期、低免疫原性和高IL-6结合亲和力的差异化特性 [9] - 该药物已在约450名参与者(包括自身免疫性疾病患者)中进行过六项临床试验 [9] - 公司目前正开发pacibekitug用于动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)和甲状腺眼病(TED) 并计划扩展至腹主动脉瘤(AAA)及其他疾病领域 [9] 学术展示信息 - 数据在2025年8月31日马德里欧洲心脏病学会(ESC)大会上以海报形式展示 摘要编号599 [1][5] - 海报标题为"多中心随机双盲安慰剂对照2期试验: hs-CRP升高和慢性肾病患者皮下注射pacibekitug季度或每月给药的TRANQUILITY 90天结果" [5] - 研究由Mount Sinai Fuster心脏医院主任Deepak L Bhatt博士等多名专家共同完成 [2][5]

核心观点 - 公司报告2025年第二季度财务业绩及业务进展 重点包括抗炎药物pacibekitug的二期临床试验积极数据 现金储备可支撑运营至2027年下半年[1] 心血管炎症领域进展 - 2025年5月20日公布PACIBEKITUG二期TRANQUILITY试验顶线结果 显示季度皮下给药可快速 深度且持久降低高敏C反应蛋白(hs-CRP) 所有剂量组相比安慰剂均达到统计学显著差异(p<0.0001)[6] - 50mg季度剂量组单次给药后实现基线hs-CRP水平降低超过85% 成为首个在临床试验中证明季度给药可实现深度hs-CRP降低的IL-6抑制剂[6] - 截至2025年4月23日的数据显示 PACIBEKITUG组不良事件和严重不良事件发生率与安慰剂组相当[6] - 计划2025年下半年启动腹主动脉瘤二期概念验证试验 并与FDA就试验设计达成一致[6] - 正在规划动脉粥样硬化性心血管疾病的三期心血管结局试验[5] 财务数据 - 截至2025年6月30日 现金 现金等价物及投资余额为2.564亿美元 较2024年底的2.949亿美元减少[9] - 当前现金储备预计可支撑运营至2027年下半年 覆盖心血管炎症和甲状腺眼病关键数据读出及其他研发活动[9] - 2025年第二季度研发费用1963万美元 同比增长25% 主要因TRANQUILITY和spiriTED试验费用增加[13] - 2025年第二季度一般行政费用634万美元 与去年同期623万美元基本持平[13] - 2025年第二季度净亏损2310万美元 每股亏损0.90美元 去年同期净亏损1750万美元 每股亏损0.68美元[13] 学术交流与发表 - 将于2025年8月31日在欧洲心脏病学会大会公布TRANQUILITY试验90天结果的详细数据[12] - 2025年8月在《循环:基因组与精准医学》发表关于IL-6信号通路在心血管疾病药物开发中作用的综述论文[12] - 2025年5月在视觉与眼科研究协会年会公布美国甲状腺眼病患病率研究海报[12] 甲状腺眼病领域进展 - 二期b阶段spiriTED试验正在进行中 预计2026年初报告顶线数据[12] - 将在评估spiriTED试验数据后公布甲状腺眼病领域的后续开发计划[12] 公司背景 - 公司为晚期临床阶段生物技术公司 专注于开发改善免疫和炎症性疾病患者生活的变革性药物[14] - 核心产品PACIBEKITUG为长效全人源抗IL-6单克隆抗体 具有长半衰期 低免疫原性和高结合亲和力等差异化特性[15] - 除正在进行试验外 PACIBEKITUG已完成六项临床研究 涉及约450名参与者[15]

文章核心观点 Tourmaline Bio公司公布了正在进行的2期TRANQUILITY试验积极的 topline 结果，pacibekitug各治疗组在第90天均实现了高敏C反应蛋白（hs - CRP）快速、深度和持久的降低，且不良事件和严重不良事件总体发生率与安慰剂组相当，支持其推进潜在的3期心血管结局试验和2期概念验证试验 [1]。 各部分总结 TRANQUILITY试验设计 - TRANQUILITY是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期试验，入组患者为hs - CRP升高且患有3或4期慢性肾病（CKD）的患者，参与者按CKD阶段分层，随机分配接受皮下注射25mg每季度一次、50mg每季度一次、15mg每月一次的pacibekitug或安慰剂治疗6个月，随后再随访6个月 [3]。 - 试验的预设主要终点是到第90天hs - CRP的中位时间平均百分比变化（调整基线hs - CRP水平），关键次要终点是到第90天实现时间平均hs - CRP低于2mg/L的参与者百分比，其他预设终点包括第90天的hs - CRP终点以及实现hs - CRP降低50%或更多的参与者百分比 [4]。 - 预设主要分析人群包括基线hs - CRP至少为1.9mg/L、至少有一次基线后hs - CRP评估且在主要评估期间接受了所有计划研究药物剂量的参与者，数据提取日期为2025年4月23日 [5]。 TRANQUILITY基线特征 - 共有143名参与者入组TRANQUILITY试验，其中126名参与者构成主要分析人群，各治疗组基线特征总体平衡 [6]。 TRANQUILITY药效学数据 - 与安慰剂相比，pacibekitug各治疗组在第90天的hs - CRP中位时间平均百分比降低、第90天hs - CRP中位百分比降低、实现时间平均hs - CRP低于2mg/L的参与者百分比、第90天实现hs - CRP低于2mg/L的参与者百分比、实现时间平均hs - CRP降低≥50%的参与者百分比、第90天实现hs - CRP降低≥50%的参与者百分比等指标均有显著差异（p < 0.0001），其中50mg每季度一次组第90天hs - CRP降低达86% [9]。 TRANQUILITY安全性数据 - 截至数据提取日期，pacibekitug合并组任何不良事件（AE）累积发生率为54%，安慰剂组为56%，严重不良事件（SAE）总体发生率pacibekitug合并组为10%，安慰剂组为11%，感染和严重感染发生率两组相似，未观察到pacibekitug剂量增加导致AE发生率增加 [10]。 - 有1例死亡病例，为25mg每季度一次组的COVID - 19死亡病例，无2级或更高等级的注射部位反应，无确诊的3级或更高等级中性粒细胞减少症和2级或更高等级血小板减少症病例，与安慰剂组相比，pacibekitug各治疗组低密度脂蛋白胆固醇、甘油三酯或总胆固醇与高密度脂蛋白胆固醇比值无临床意义的中位百分比变化 [10]。 未来开发计划 - Tourmaline将继续推进pacibekitug在心血管炎症方面的临床开发策略，预计在2025年晚些时候与监管机构讨论后提供潜在的3期心血管结局试验的更多信息 [14]。 - 公司计划在2025年下半年启动针对腹主动脉瘤（AAA）患者的2期概念验证试验，AAA目前尚无获批的药物治疗方法，IL - 6驱动的炎症被认为是促进动脉瘤扩张的关键机制 [15]。 其他信息 - Tourmaline将于2025年5月20日上午8:30举行电话会议和网络直播讨论试验结果 [17]。 - Tourmaline是一家后期临床生物技术公司，致力于开发变革性药物，其主要资产是pacibekitug，该药物是一种长效、全人源抗IL - 6单克隆抗体，此前已在约450名参与者中进行过研究 [19][20]。

文章核心观点 Tourmaline Bio公司将于2025年5月20日上午8点30分举办电话会议和网络直播，公布评估pacibekitug治疗高敏C反应蛋白升高和慢性肾病患者的2期TRANQUILITY试验的 topline 结果 [1] 公司信息 - Tourmaline是一家后期临床生物技术公司，致力于开发变革性药物，改善免疫和炎症性疾病患者的生活，其主要资产是pacibekitug [3] - 可通过https://www.tourmalinebio.com 或在LinkedIn或X上关注公司获取更多信息 [3] 产品信息 - pacibekitug是一种长效、全人源抗IL - 6单克隆抗体，具有同类最佳潜力和差异化特性，包括自然半衰期长、免疫原性低和对IL - 6的高结合亲和力 [4] - 除正在进行的试验外，pacibekitug此前在六项已完成的临床试验中对约450名参与者（包括自身免疫性疾病患者）进行了研究 [4] - 公司目前正在开发pacibekitug用于动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）和甲状腺眼病（TED）的治疗，未来计划扩展到腹主动脉瘤（AAA）和其他疾病 [4] 会议信息 - 会议将有公司管理层成员和西奈山伊坎医学院的Deepak L. Bhatt博士参加，Bhatt博士也是公司心血管科学顾问委员会主席 [1] - 可点击链接或访问公司网站的“活动和演示”部分注册参加活动，活动结束后公司网站将提供回放 [2] 联系方式 - 媒体联系：Scient PR的Sarah Mishek，邮箱SMishek@ScientPR.com [5] - 投资者联系：Meru Advisors的Lee M. Stern，邮箱lstern@meruadvisors.com [5]

公司财务表现 - 2025年第一季度现金及等价物和投资总额为2.753亿美元，较2024年第四季度的2.949亿美元下降6.6% [8][16] - 研发费用同比增长78%至2030万美元，主要因TRANQUILITY和spiriTED临床试验支出增加 [13][15] - 净亏损同比扩大73%至2300万美元，每股亏损从0.55美元增至0.89美元 [13][15] 核心产品进展 - 抗IL-6单抗pacibekitug的TRANQUILITY二期试验超额完成入组143例患者（原计划120例），预计2025年Q2公布顶线数据 [5][6] - 该药物计划扩展至腹主动脉瘤(AAA)适应症，拟在TRANQUILITY数据公布时同步披露AAA二期概念验证试验细节 [6] - 甲状腺眼病(TED)领域，二期b阶段spiriTED试验预计2025年下半年公布数据，后续将制定开发计划 [6] 临床管线里程碑 - TRANQUILITY试验结果可能推动pacibekitug进入动脉粥样硬化心血管疾病(ASCVD)的三期临床准备阶段 [6] - 2025年2月在《动脉硬化、血栓与血管生物学》发表IL-6信号抑制治疗AAA的人类遗传学证据研究 [6] - 2025年3月在北美神经眼科学会年会展示TED真实世界治疗模式分析海报 [6] 资金规划 - 当前现金储备预计可支撑运营至2027年下半年，覆盖心血管炎症和TED关键数据读出阶段 [5][8] 学术成果 - 2025年4月在《眼科前沿》发表IL-6在TED中的作用及新兴治疗方法的综述 [7] - 公司高管参与撰写的多篇论文聚焦IL-6通路在心血管和眼科疾病中的治疗潜力 [6][7]