公司核心产品Skinject的临床试验进展 - 公司主导产品Skinject是一种用于治疗基底细胞癌的新型非侵入性疗法，其关键性2期临床试验（Skinject 003研究）正在推进 [1][4] - 该2期研究于2024年夏季在美国9个研究中心启动，计划招募90名患者 [2][4] - 公司已完成与美国FDA的Type-C会议，并为2025年第一季度的2期结束会议做准备，预计将获得快速通道资格 [2][8] 临床试验的全球范围拓展 - 公司获得英国监管机构批准，将英国研究中心纳入正在进行的Skinject 003研究，无需启动新试验即可扩大临床版图 [1][5] - 此次英国扩张是在现有的90名患者研究中增加至少一个英国研究中心，是一种更具成本效益的方式 [6] - 公司已在阿布扎比克利夫兰诊所启动了一项独立的、针对中东地区的36名患者研究 [2][5] 临床开发策略与监管路径 - 通过在不同地区（美国、中东、英国）扩展研究，公司正以更高效、更具成本效益的方式运行临床试验 [6][7] - 公司已与FDA明确了注册路径，即将到来的2期结束会议将为关键性研究设计提供清晰指引 [8][9] - 在全球范围内建立临床基础，被认为对公司未来前景极为有利，将为执行稳健的关键性研究设计奠定基础 [9]

公司战略与产品进展 - 公司近期举措是与Gorlin Syndrome Alliance建立合作伙伴关系 旨在扩大其先导产品Skinject的同情使用范围[1] - Skinject是公司用于治疗非黑色素瘤皮肤疾病（特别是基底细胞癌）的先导非侵入性疗法资产[6] - 公司正致力于获得美国FDA对Skinject的同情使用批准 此举将使选定患者能在正式临床试验之外获得治疗[3][9] 目标疾病与市场定位 - Gorlin syndrome是一种罕见的常染色体显性遗传病 全球发病率约为三万一千分之一 约11000名患者终生承受基底细胞癌的负担[2][5] - 该疾病目前尚无可用治疗方法 存在巨大的未满足医疗需求 Skinject有望为这些患者提供一种治疗选择[5][7] 监管环境与外部合作 - FDA目前对加速罕见病疗法持开放态度 近期公布了十种可加速审批的罕见病药物清单[8] - 公司通过其董事会成员Cathy McMorris Rodgers在华盛顿寻求支持 以帮助推进申请并可能进入加速审批名单[3][8] - 与Gorlin Syndrome Alliance的合作是关键 该组织由患者及家属运营 拥有美国超过11000名患者的登记信息 并能协助触达需要治疗的患者[9][10]

监管进展 - 美国FDA同意公司通过505(b)(2)监管途径开发用于非侵入性治疗皮肤基底细胞癌（BCC）的可溶解多柔比星微针阵列（D-MNA）[1] - 公司计划在2025年第四季度前完成SKNJCT-003研究的患者招募[1] - 公司计划在2026年第一季度向FDA申请第二阶段结束（EOP2）会议[1] 产品与市场 - 所开发的可溶解多柔比星微针阵列（D-MNA）针对皮肤基底细胞癌（BCC）的潜在市场机会约为20亿美元[1] - 公司专注于推进新型及具有潜在颠覆性治疗资产的临床开发项目[1]