业绩总结 - BESTOW试验的主要终点是12个月时的eGFR，历史平均eGFR约为53 mL/min/1.73 m²[17] - Tegoprubart在12个月时的eGFR为约69 mL/min/1.73 m²，而Tacrolimus为约66 mL/min/1.73 m²，显示出Tegoprubart的肾脏移植功能更佳[20] - Tegoprubart组的平均eGFR为69 mL/min/1.73m²，Tacrolimus组为66 mL/min/1.73m²，Tegoprubart组相较于Tacrolimus组的平均差异为3 mL/min/1.73m²[33] - 在接受活体供体肾脏或KDPI≥35的去世供体肾脏的患者中，Tegoprubart组的12个月平均eGFR为69 mL/min/1.73m²，Tacrolimus组为64 mL/min/1.73m²[40] - Tegoprubart组在12个月内的治疗完成率为81.0%，而Tacrolimus组为87.5%[22] 用户数据 - 在BESTOW试验中，共有127名参与者入组，63名接受Tegoprubart，64名接受Tacrolimus[22] - Tegoprubart组的急性排斥反应发生率为20.6%，Tacrolimus组为14.1%，两组之间的差异为6.6%[53] - Tegoprubart组的任何不良事件发生率为96.8%，Tacrolimus组为100%[56] - Tegoprubart组的严重不良事件发生率为52.4%，Tacrolimus组为56.3%[56] - Tegoprubart组的蛋白尿发生率为15.9%，Tacrolimus组为1.6%，两组之间的风险差异为14.3%[59] 新产品和新技术研发 - Tegoprubart显示出良好的安全性，显著减少了与Tacrolimus相关的副作用，包括新发糖尿病、震颤、高血压和延迟移植功能[20] - BESTOW试验的结果支持Tegoprubart进入第三阶段临床试验[20] - 公司计划在2026年底启动肾脏移植的第三阶段临床试验[68] - 公司将启动针对肾功能障碍患者的岛屿细胞移植研究以及移植耐受性研究的第二阶段临床试验[68] - 公司预计到2025年底在1型糖尿病的岛屿细胞移植试验中再招募3名患者，并在2026年上半年报告初步数据[68] 未来展望 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为9340万美元，预计足以支持运营至2026年底[68] - 公司期待获得FDA关于岛屿细胞移植和异种移植的第三阶段设计和市场路径的指导[68] 负面信息 - Tegoprubart组的高血糖发生率为9.5%，Tacrolimus组为21.9%，两组之间的风险差异为-12.4%[59] - Tegoprubart组的高钾血症发生率为11.1%，Tacrolimus组为26.6%，两组之间的风险差异为-15.5%[59] - 特戈普鲁巴特组的白细胞减少症发生率为41.3%，而他克莫司组为23.4%，风险差异17.8%[62] - 在神经系统不良事件中，特戈普鲁巴特组的震颤发生率为1.6%，而他克莫司组为25.0%，风险差异为-23.4%[61] - 在接受死亡供体肾脏移植的患者中，使用他克莫司的患者相比于使用特戈普鲁巴特的患者，预计多出约115天的透析时间[60]

财务状况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为1.402亿美元，预计足以支持运营至2026年底[6] 产品研发与临床试验 - Tegoprubart在肾脏移植后表现出高肾功能（eGFR）水平，且已收集150多名受试者的安全性数据[7] - Tegoprubart的临床试验包括正在进行的肾脏移植1b期和2期BESTOW试验，预计2025年第四季度将公布顶线数据[8] - Tegoprubart可能改善胰岛细胞移植的存活率，减少标准治疗方案的副作用[59] - 第一和第二名受试者在没有胰岛素支持的情况下实现了正常范围的血糖控制[89] 市场机会与需求 - 肾脏移植市场每年进行超过25,000例手术，现有255,000多名患者拥有功能性肾脏移植[20] - 美国每年有约5,000名患者因等待肾脏移植而去世，等待名单上有97,000名美国人[20] - 美国医疗保险每年在终末期肾病和移植上的支出超过500亿美元，单次肾脏移植的费用超过44万美元[23] - 全球器官移植免疫抑制剂市场规模预计超过53亿美元[23] 治疗效果与安全性 - 当前移植标准护理下，30%至50%的肾脏移植在10年内失败[25] - 移植后，患者通常需要终身服用免疫抑制药物，且几乎所有患者都会漏服药物，约25%的患者被认为不遵从治疗[26] - 在治疗中，38%的参与者出现了多种不良事件，包括腹泻和白细胞减少[55] - 参与者中，12%每年经历严重低血糖事件，增加了不良结果的风险[58] - 参与者中，所有实验室指标均保持在正常范围内或与MMF使用一致[89] - 参与者中，未发现高血糖、新发糖尿病或震颤的病例[56] 未来展望 - 12个月时的中位eGFR为50 mL/min/1.73m²，95百分位为83 mL/min/1.73m²[49] - 12个月的eGFR是未来10年移植器官失败的强预测因子[46] - 参与者中，60岁以上的中位受体年龄为59岁，捐赠者中位年龄为49岁[53] - 约200万美国人患有1型糖尿病，其中33%报告有低血糖意识受损[58]