BOSTON, Nov. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Vor Bio (Nasdaq: VOR), a clinical-stage biotechnology company transforming the treatment of autoimmune diseases, today announced the appointment of Jeremy Sokolove, M.D., as Chief Medical Officer. Dr. Sokolove brings more than two decades of clinical and translational experience in rheumatology and autoimmune disease research and development to the company’s leadership team. “We are thrilled to welcome Jeremy to Vor Bio,” said Jean-Paul Kress, M.D., Chief Executive ...

Global Science. One Purpose. 48-week Phase 3 Clinical Trial Data from China for Telitacicept in Primary Sjögren's Disease October 28, 2025 Forward Looking Statement This presentation (the "Presentation") contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995 about Vor Biopharma Inc. ("Vor," "Vor Bio" or the "Company"). The words "aim," "anticipate," "believe," "can," "could," "design," "enable" "estimate," "expect," "intend," "may," "ongoing," "plan," ...

核心观点 - 一项在中国进行的泰它西普治疗系统性红斑狼疮的3期临床试验达到主要终点，治疗组患者应答率显著高于安慰剂组，数据发表于《新英格兰医学杂志》[1] - 公司高管及行业专家认为，该疗法通过双重抑制BAFF和APRIL，验证了其作为疾病修饰疗法的潜力，可能重新定义自身免疫性疾病治疗标准[1][2] 临床试验结果 - **主要终点**：第52周时，泰它西普组有67.1%的患者达到改良SLE应答指数4，安慰剂组为32.7%，差异具有统计学意义[2] - **应答速度**：泰它西普组患者在第四周就显示出比安慰剂组更高的改良SRI-4应答率，且差异持续至第52周[2] - **疾病活动度**：第52周时，泰它西普组有70.1%的患者SELENA-SLEDAI评分较基线下降≥4分，安慰剂组为40.5%，泰它西普组平均评分变化为-4.95，安慰剂组为-1.0[4] - **医生总体评估**：泰它西普组观察到更大的降幅[4] - **疾病发作时间**：泰它西普组中位至发作时间为198天，安慰剂组为115天[4] - **激素减量**：在第44-52周期间，泰它西普组有44.9%的患者糖皮质激素剂量≤7.5mg/天或较基线减少≥25%，安慰剂组为34.7%[4] - **肾脏受累**：在基线有蛋白尿的患者中，泰它西普组有71.8%实现有临床意义的减少，安慰剂组为55.1%[4] 安全性数据 - 安全性特征与既往研究一致，最常见药物相关不良事件为上呼吸道感染、注射部位反应和免疫球蛋白水平降低[3] - 泰它西普组严重不良事件发生率低于安慰剂组[3] 药物机制与开发状态 - 泰它西普是一种新型重组融合蛋白，通过选择性抑制B细胞存活关键细胞因子BAFF和APRIL，减少自身反应性B细胞和自身抗体产生[6] - 该药物已在中国获批用于治疗系统性红斑狼疮、类风湿关节炎和全身型重症肌无力[7] - 一项针对全身型重症肌无力的全球3期临床试验正在美国、欧洲、南美和亚太地区进行，以支持在美国、欧洲和日本的潜在获批[7] 公司信息 - Vor Bio是一家临床阶段的生物技术公司，致力于改变自身免疫性疾病的治疗，目前正快速推进泰它西普的3期临床开发和潜在商业化[8]

核心临床数据 - 泰它西普治疗全身型重症肌无力的中国III期临床研究48周开放标签扩展数据将在2025年10月29日至11月1日举行的美国神经肌肉与电诊断医学协会年会上进行口头报告[1] - 此前在2025年美国神经病学会年会上公布的24周数据显示：98.1%患者实现肌无力日常生活活动评分改善≥3分 87%患者实现定量肌无力评分改善≥5分[3] - 在已完成III期临床研究的全身型重症肌无力治疗药物中 泰它西普显示出最高的MG-ADL应答率[3] 产品特性与适应症 - 泰它西普是全球首款且同类首创的B淋巴细胞刺激因子/增殖诱导配体双靶点融合蛋白[5] - 通过同时抑制BLyS和APRIL细胞因子与B细胞受体的结合 阻止B细胞异常分化和成熟[5] - 已在中国获批治疗系统性红斑狼疮 类风湿关节炎和全身型重症肌无力[5] 商业化合作进展 - 2025年6月将泰它西普授权给Vor Bio 负责推进全球多中心III期临床试验[4] - Vor Bio正在美国 欧洲 南美和亚太地区顺利推进患者招募工作[4] - Vor Bio是一家专注于自身免疫疾病治疗的临床阶段生物技术公司[6] 疾病市场规模 - 全身型重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病 影响神经与肌肉间的信号传递[7] - 美国约有9万患者 欧洲14万患者 日本2.9万患者[7] - 目前存在显著未满足临床需求 需要具有持久疗效 安全性和便利性的新疗法[7] 其他研发进展 - 泰它西普在中国治疗原发性干燥综合征的III期试验已达到主要终点[10] - 公司与Santen就眼科创新药物RC28-E达成大中华区和亚洲国家的独家许可协议[9]

核心观点 - 合作伙伴荣昌生物在中国进行的泰它西普治疗IgA肾病成人患者的3期临床试验A阶段达到主要终点 显示24小时尿蛋白肌酐比值较安慰剂组降低55% 数据计划在即将召开的医学会议上公布[2][3] - 泰它西普通过双重靶向机制选择性抑制BLyS和APRIL细胞因子 直接靶向IgA肾病上游驱动因素并阻止下游信号传导 可能改变疾病核心病理 实现更深入持久的应答及长期肾脏保护[3][6][9] - 公司计划向中国国家药监局药品审评中心提交生物制剂许可申请 若获批将成为泰它西普在中国第五个获批适应症[4] 临床试验结果 - 3期研究A阶段为多中心随机双盲安慰剂对照临床试验 共纳入318名接受标准治疗的成人IgA肾病患者[3] - 第39周时泰它西普达到降低蛋白尿的主要终点 24小时尿蛋白肌酐比值较安慰剂组降低55% 具有统计学意义(p<0.0001)[3] - 泰它西普表现出良好的安全性特征[3] 产品定位与开发进展 - 泰它西普是中国批准用于系统性红斑狼疮、类风湿关节炎和全身型重症肌无力的新型双靶点融合蛋白[7] - 全球3期临床试验正在美国、欧洲、南美和亚太地区进行 以支持在美国、欧洲和日本的潜在批准[7] - 公司认为泰它西普是"管线一体化产品" 有望在多种自身免疫疾病中提供最佳治疗方案[3] 疾病背景与市场机会 - IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球疾病之一 是慢性肾脏病和终末期肾病的主要原因[8] - 高达40%患者在诊断后20年内进展为终末期肾病 凸显有效治疗手段的显著未满足需求[8] - 当前治疗方法主要延缓疾病进展但不解决潜在免疫病理学问题[8]