文章核心观点 - Cytokinetics公司在2025年科学会议上公布了MAPLE-HCM试验的新数据，显示其研究药物aficamten在治疗肥厚型心肌病（HCM）时，在运动能力、患者报告结局和心脏生物标志物方面均优于标准治疗药物美托洛尔 [1][2] 疗效数据总结 - 治疗24周后，aficamten组患者在全部五个临床参数上均显示出比美托洛尔组更显著的改善（所有p值<0.001）[4] - 接受aficamten治疗的患者中，达到阳性反应（三或四个临床参数改善）或完全反应（全部五个临床参数改善）的比例为78%，而美托洛尔组仅为3%（p<0.001）[4] - 在患者报告结局方面，aficamten在KCCQ总体总结评分（KCCQ-OSS）上的改善显著优于美托洛尔（16.6分 vs 8.9分，组间差异7.8分，p=0.001）[9] - 38.6%的aficamten组患者报告KCCQ-OSS有极大改善（≥20分），而美托洛尔组为18.4%（需治疗人数NNT=4.9）[10] - aficamten治疗使NT-proBNP从基线水平降低了73%，而美托洛尔组则增加了42%（治疗效应-81%，p<0.001）[12] - aficamten使高敏心肌肌钙蛋白I（hs-cTnI）降低了43%，美托洛尔组降低17%（治疗效应-28%，p=0.001）[12] 安全性数据总结 - 两组不良事件（AEs）发生率相似，aficamten组和美托洛尔组分别有73.9%和75.9%的患者报告了至少一次治疗中出现的不良事件 [5] - aficamten组最常见的不良事件是高血压（10.2% vs 美托洛尔组2.3%），美托洛尔组最常见的是头晕（17.2% vs aficamten组5.7%）[7] 药物研发与监管状态 - aficamten是一种研究性、选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在抑制与HCM相关的心肌过度收缩 [13] - 该药物已获得美国FDA的突破性疗法认定，用于治疗症状性HCM，并正在接受美国FDA的新药申请（NDA）审查，处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期为2025年12月26日 [15][17] - 欧洲药品管理局（EMA）和中国国家药品监督管理局（NMPA）也正在对aficamten的上市申请进行审查 [17] - aficamten的研发项目还包括针对非梗阻性HCM的ACACIA-HCM三期临床试验、针对儿科oHCM患者的CEDAR-HCM试验以及针对HCM患者的开放标签扩展研究FOREST-HCM [16] 疾病背景与市场潜力 - 肥厚型心肌病（HCM）是一种最常见的单基因遗传性心血管疾病，美国约有28万确诊患者，但估计还有40万至80万患者未被确诊 [18] - 约三分之二的HCM患者为梗阻性HCM（oHCM），其余为非梗阻性HCM（nHCM）[18] - HCM患者面临心房颤动、中风、二尖瓣疾病以及致命性室性心律失常和心源性猝死的高风险 [18]

公司近期学术活动 - Cytokinetics公司宣布将于2025年11月7日至10日在美国新奥尔良举行的两个重要心脏病学会议（肥厚型心肌病医学会科学会议和美国心脏协会科学会议2025）上进行多项研究成果展示，其中包括三项与MAPLE-HCM研究相关的Late Breaking Science报告[1] 肥厚型心肌病医学会科学会议展示详情 - 会议将包括一项Late Breaking Science报告，主题为Aficamten与美托洛尔对梗阻性肥厚型心肌病患者自报健康状态的影响，由Michael E. Nassif博士于2025年11月7日CT时间下午6:16至6:22在R01会场进行[2] - 会议将包括一项口头报告，主题为Aficamten对梗阻性肥厚型心肌病患者报告结局指标的长期影响（FOREST-HCM试验结果），由Shepard D. Weiner博士于2025年11月7日CT时间下午2:50至2:58在R02-R03会场进行[3] - 会议将包括一项海报展示，主题为年轻梗阻性肥厚型心肌病患者室间隔肌切除术后结局，由Daniel Kamna博士于2025年11月7日CT时间下午6:30至7:30在R04-R05海报区展示[3] 美国心脏协会科学会议2025展示详情 - 会议将包括两项Late Breaking Science报告：第一项主题为Aficamten单药治疗与美托洛尔单药治疗对梗阻性肥厚型心肌病结局和疾病负担的临床反应（MAPLE-HCM应答者分析），由Andrew Wang博士于2025年11月8日CT时间下午1:59至2:07在211-213会场进行；第二项主题为Aficamten与美托洛尔单药治疗对梗阻性肥厚型心肌病患者生物标志物的影响（MAPLE-HCM试验），由Neal K. Lakdawala博士于2025年11月9日CT时间上午8:24至8:32在211-213会场进行[4][5] - 会议将包括七项主题讨论海报展示，内容涵盖SEQUOIA-HCM试验、FOREST-HCM试验和GALACTIC-HF试验的多个亚组分析和见解，涉及Aficamten在合并症患者中的疗效、对男女患者的差异影响、长期治疗的心脏重塑效果以及生物标志物与临床结局的关系等，展示日期为2025年11月8日至9日[5] - 会议将包括一项海报展示，主题为半定量尿试纸蛋白评估预测射血分数降低的心力衰竭患者临床结局（GALACTIC-HF试验见解），由Ryohei Ono博士于2025年11月8日CT时间下午2:30至3:30在临床科学2区展示[6] 公司研发管线与业务重点 - Cytokinetics是一家专业心血管生物制药公司，拥有超过25年的肌肉生物学研究经验，正在推进针对心肌功能障碍疾病的潜在新药研发管线[7] - 公司核心产品Aficamten（一种研究性心肌肌球蛋白抑制剂）在梗阻性肥厚型心肌病的关键III期临床试验SEQUOIA-HCM中获得阳性结果后，正在为潜在的监管批准和商业化做准备，该药也在其他梗阻性和非梗阻性HCM患者中进行评估[7] - 公司研发管线还包括omecamtiv mecarbil（一种心肌肌球蛋白激活剂，针对射血分数严重降低的心力衰竭）、ulacamten（一种作用机制与Aficamten不同的心肌肌球蛋白抑制剂，针对射血分数保留的心力衰竭）以及CK-089（一种快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂，针对特定类型肌营养不良症）[7]

公司近期动态 - Cytokinetics公司宣布将在2025年9月26日至29日于明尼阿波利斯举行的美国心力衰竭协会（HFSA）2025年度科学会议上进行三项研究成果展示，包括两项最新突破性临床研究和一项海报展示[1] - 两项最新突破性临床研究均安排在2025年9月28日进行，主题为"最新突破性临床研究1：装置与心肌病"，地点在主礼堂[2] 研究数据发布详情 - FOREST-HCM研究的96周长期数据分析将展示Aficamten在非梗阻性肥厚型心肌病患者中的安全性与有效性，由俄勒冈健康与科学大学肥厚型心肌病中心主任Ahmad Masri博士陈述，展示时间为中部时间上午9:50[2] - MAPLE-HCM的预设分析将展示Aficamten与美托洛尔对梗阻性肥厚型心肌病患者运动能力的不同影响，由哈佛医学院医学教授Gregory Lewis博士陈述，展示时间为中部时间上午9:58[2] - 一项关于非梗阻性肥厚型心肌病患者社会人口学特征与医疗成本关联的海报展示将由宾夕法尼亚大学医院心血管医学助理教授Nosheen Reza博士进行，时间为中部时间上午7:45至8:45[3] 核心产品Aficamten研发进展 - Aficamten是一种研究性的选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在通过减少每个心动周期中活跃的肌动蛋白-肌球蛋白横桥数量来抑制与HCM相关的心肌过度收缩[3] - Aficamten研发项目评估其通过峰值摄氧量改善HCM患者运动能力和缓解症状的潜力，已在针对症状性梗阻性HCM患者的SEQUOIA-HCM关键三期临床试验中获得阳性结果[4] - Aficamten已获得美国FDA授予的治疗症状性HCM突破性疗法认定，以及中国国家药品监督管理局授予的治疗症状性梗阻性HCM突破性疗法认定[4] - Aficamten目前正在多项三期临床试验中进行评估，包括针对非梗阻性HCM患者的ACACIA-HCM、针对儿科oHCM患者的CEDAR-HCM以及针对HCM患者的开放标签扩展临床研究FOREST-HCM[5] 监管审批状态 - Aficamten作为一种研究性药物，尚未获得任何监管机构批准，其安全性和有效性尚未确立[6] - 美国FDA正在审评Aficamten的新药申请，处方药用户费用法案目标行动日期为2025年12月26日[6] - 欧洲药品管理局正在审评Aficamten的上市授权申请，中国国家药品监督管理局药品审评中心正在对Aficamten的新药申请进行优先审评[6] 公司业务与研发管线 - Cytokinetics是一家专业心血管生物制药公司，基于超过25年在肌肉生物学领域的开创性科学创新，致力于为心脏肌肉功能障碍患者开发潜在新药[7] - 公司除推进Aficamten的潜在监管批准和商业化准备外，还正在开发用于射血分数严重降低的心力衰竭患者的心肌肌球蛋白激活剂Omecamtiv Mecarbil、作用机制不同于Aficamten的心肌肌球蛋白抑制剂Ulamacaten，以及用于特定类型肌营养不良症的快骨骼肌肌钙蛋白激活剂CK-089[7]