VY7523

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Voyager Adds Fourth Wholly-Owned Alzheimer's Disease Program to Pipeline, Complementing Existing Tau and Amyloid Assets with New APOE Approach
Globenewswire· 2025-07-16 19:00
文章核心观点 - 公司继续拓展阿尔茨海默病(AD)业务,推出调节载脂蛋白E(APOE)表达的全资项目,其AD业务现包含四个全资资产,公司期望这些项目在AD治疗中发挥作用 [1][3][5] 公司AD业务拓展 - 公司推出调节APOE表达的全资项目,使用专有静脉注射(IV)递送、能穿透血脑屏障(BBB)的TRACER衣壳,递送双功能有效载荷,降低APOE4携带者的APOE表达,同时递送APOE2 [1] - 临床前研究中,单次静脉注射携带单一双功能载体的TRACER衣壳,使APOE4敲入小鼠关键AD相关脑区的内源性APOE4显著减少,同时显著增加APOE2亚型表达以维持总体APOE水平,公司预计在2025年即将召开的科学会议上公布该项目的早期数据 [2] - 公司首席执行官表示,团队利用在AD生物学和药物开发方面的专业知识,推进针对tau、淀粉样蛋白和APOE三个最有前景靶点的多个项目,认为这些方法在AD治疗中都将发挥重要作用 [3] 公司AD业务资产 - 公司AD业务现包含四个全资资产,分别是处于临床阶段的抗tau抗体VY7523、靶向tau的基因疗法VY1706、载体化抗Aβ抗体基因疗法和APOE基因疗法项目 [3][5][6] - VY7523是一种病理特异性抗tau抗体,正在AD患者中进行多次递增剂量(MAD)临床试验,预计2026年下半年获得初始tau正电子发射断层扫描(PET)数据 [6] - VY1706是一种静脉注射的tau沉默基因疗法,单次静脉注射后在非人类灵长类动物中使tau mRNA敲低达73%,预计2026年推进至研究性新药(IND)申请阶段 [6] - 载体化抗Aβ抗体基因疗法在小鼠模型中,单次静脉注射后4周内,脑血浆比是被动给药抗体的15倍以上 [6] - APOE基因疗法项目旨在敲低APOE4携带者的APOE,同时递送APOE2并维持总APOE水平 [6] TRACER™ 衣壳发现平台 - 公司的TRACER™ 衣壳发现平台是一个广泛适用的基于RNA的筛选平台,可快速发现新型腺相关病毒(AAV)衣壳,用于基因治疗 [4] - 临床前研究中,静脉注射TRACER生成的衣壳,能利用中枢神经系统(CNS)的广泛血管系统穿过血脑屏障,转导广泛的CNS区域和细胞类型,在跨物种临床前研究中,相对低剂量就能使CNS广泛表达有效载荷,为公司全资和合作的神经疾病基因治疗项目筛选出多个开发候选药物 [4] 公司概况 - 公司是一家致力于利用人类遗传学改变神经系统疾病进程并最终治愈疾病的生物技术公司,其产品线包括AD、弗里德赖希共济失调、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症(ALS)等多种中枢神经系统疾病的治疗项目 [5][7] - 公司许多项目源自TRACER™ AAV衣壳发现平台,部分项目为全资项目,部分与Alexion、阿斯利康罕见病、诺华制药和Neurocrine Biosciences等合作伙伴共同推进 [7]
Voyager Therapeutics (VYGR) FY Conference Transcript
2025-06-17 20:00
纪要涉及的公司 Voyager Therapeutics是一家临床阶段的神经治疗公司,致力于为严重中枢神经系统疾病开发基因驱动药物,其合作伙伴包括诺华(Novartis)和Neurocrine等 [2][9]。 核心观点和论据 1. **公司战略**:利用遗传学治疗神经系统疾病,针对经过验证的靶点,通过人类遗传学进行高度验证,目标是实现更好的脑部药物递送 [3][11]。 - **论据**:血脑屏障对小分子以外的药物递送是个问题,若局限于小分子,很多靶点难以进行药物开发;抗体、酶、基因疗法和寡核苷酸等其他疗法全身递送时难以进入大脑,限制疗效且可能产生安全问题 [4][12]。 2. **成功定义**:开发出具有变革性益处的差异化药物,选择有临床去风险途径且有可用生物标志物的项目 [6][14]。 3. **Zolgensma成功原因及借鉴**:Zolgensma是静脉注射基因疗法,仅获批用于2岁以下婴儿,针对基因高度验证的单一基因疾病,是变革性治疗方法,获批路径高效,目前SMA有明确的监管和开发途径,公司希望在其他类似靶点复制其成功 [15][16][17]。 4. **阿尔茨海默病领域** - **现状与目标**:刚有首批疾病修饰疗法,下一个有潜力的靶点是tau,公司有两个针对tau的项目 [18][19]。 - **抗tau抗体项目(VY7523)**:目标是在2026年下半年获得TauPet关键数据,该模型能反映tau在人体的传播过程,公司抗体在该模型中能有效抑制tau传播,且与其他抗体相比,对病理性tau具有特异性,有机会探索高剂量用药 [22][24][27]。 - **tau沉默基因疗法(BY1706)**:目标是降低神经系统细胞内的tau负担,在非人类灵长类动物实验中,静脉注射剂量为1.3e13时,在灵长类组织中实现高达73%的敲除 [32][33]。 - **联合使用可能性**:根据患者tau的分布和进展情况,可能需要抗体和基因疗法的顺序或联合使用,以实现对阿尔茨海默病的全面治疗 [38][39]。 5. **ALPL平台**:识别ALPL受体降低了病毒载体跨物种递送的风险,公司希望利用该受体开发配体,将其与蛋白质或寡核苷酸结合,实现静脉递送并进入大脑 [42][43]。 6. **基因疗法优势**:公司的神经向性衣壳可实现静脉注射递送,有望避免局部递送的安全问题,使用更低剂量,提高疗效 [45][46][47]。 7. **非基因疗法递送**:公司希望利用发现的受体开发配体,将其与蛋白质或寡核苷酸结合,实现静脉递送并进入大脑,可能在分布、动力学和安全性方面具有差异化 [48][49]。 8. **Neurocrine合作项目**:与Neurocrine有5个合作项目,两个项目计划2025年提交IND申请,2026年进行首次人体临床试验,公司有望获得高达3500万美元的里程碑付款 [50][51]。 9. **合作与创新平衡**:通过合作获得约5亿美元非稀释性收入,同时保留一些完全自主的项目,以实现资本高效推进 [54]。 10. **资金与优先事项**:29500万美元现金可支撑到2027年年中,基因疗法和ALPL穿梭平台是内部优先事项,GBA和FA项目预计近期有3500万美元的外部里程碑付款 [60][61]。 11. **市场认知与催化剂**:市场未认识到公司是多模式公司,未来6 - 12个月的关键催化剂包括穿梭平台数据、tau抗体数据以及Neurocrine合作项目的IND申请 [62][63]。 其他重要但可能被忽略的内容 1. 公司有11个合作项目,潜在里程碑高达74亿美元,其中26亿美元为开发里程碑,已通过合作获得约5亿美元非稀释性收入 [54][56][57]。 2. 默克的病理性抗体将于7月有流体生物标志物数据读出,强生和Viveni将于2026年有tau领域的重要数据读出 [30][31]。 3. 公司BY1706项目在2025年ASGCT会议上有口头报告 [32]。
Voyager Reports First Quarter 2025 Financial and Operating Results
GlobeNewswire News Room· 2025-05-07 04:01
公司财务与运营 - 公司2025年第一季度末现金储备为2.95亿美元,预计可支撑运营至2027年中,不包括潜在合作里程碑付款(如2025-2026年可能从Neurocrine合作的FA和GBA1项目中获得3500万美元)[2] - 2025年第一季度合作收入为650万美元,同比减少1900万美元,主要因Neurocrine合作收入下降[14] - 净亏损3100万美元,同比扩大1770万美元,主要因合作收入减少及研发费用增加[14] - 研发费用3150万美元,同比增加440万美元,用于推进管线项目[14] - 现金使用量高于往常,因年初一次性付款及VY7523 MAD试验启动活动[14] 研发管线进展 - 两款完全自有的tau靶向项目VY7523(抗tau抗体)和VY1706(tau沉默基因疗法)正在推进,后者在非人灵长类动物中单次静脉注射1.3e13 vg/kg剂量后中枢神经系统tau mRNA减少73%[5][6] - VY7523针对阿尔茨海默病的MAD试验正在进行,预计2026年下半年获得初始tau PET数据[6] - VY1706已完成FDA pre-IND沟通,计划2026年提交美国IND和加拿大CTA申请[6] - Neurocrine合作的FA和GBA1项目预计2025年提交IND,2026年启动临床试验,潜在里程碑付款3500万美元[6][14] 数据发布与合作动态 - 公司将在ASGCT 2025年会上展示多项数据,包括VY1706的tau沉默效果及免疫逃逸衣壳技术,其静脉注射衣壳在非人灵长类动物中实现黑质多巴胺能神经元转导率高达98%[6] - AD/PD™ 2025会议上公布的临床前数据显示,VY7523特异性靶向病理性tau并减少tau扩散[6] - Neurocrine终止两项未披露靶点的早期发现项目,相关权利回归公司,不影响现金储备预期[6] 未来里程碑计划 - 2025年:ASGCT数据展示、Neurocrine合作项目IND提交[6] - 2026年:FA和GBA1项目临床试验启动、VY1706 IND/CTA提交、VY7523 tau PET数据读出[6][14] 技术平台与管线布局 - TRACER™ AAV衣壳发现平台支持管线开发,其静脉注射衣壳能高效穿透血脑屏障,实现广泛脑区转导(如脊髓运动神经元转导率94%)[10][6] - 管线涵盖阿尔茨海默病、弗里德赖希共济失调、帕金森病、ALS等中枢神经系统疾病,部分项目与Alexion、诺华等合作推进[10]